폐동맥고혈압 환자에서 흡입용 트레프로스티닐에서 경구용 셀렉시팍으로의 전환의 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (TRANSIT-1)
폐동맥 고혈압이 있는 성인 환자에서 흡입형 트레프로스티닐에서 경구용 셀렉시팍으로의 전환의 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 단일 그룹 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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La Jolla, California, 미국
- UCSD Medical Center -La Jolla
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San Francisco, California, 미국
- UCSF Medical Center
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Torrance, California, 미국
- Harbor UCLA Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국
- Emory University
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Austell, Georgia, 미국
- Piedmont Healthcare Research Institute
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국
- Kentuckiana Pulmonary Associates
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국
- University of Michigan Health System
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국
- Duke Unversity
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
- Allegheny General Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
- University of Pittsburgh Medical Center Health System
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Texas
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Dallas, Texas, 미국
- Ut Southwestern
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Houston, Texas, 미국
- Houston Methodist Hospital
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국
- Sentara Cardiovascular Research Instistute
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 폐동맥고혈압(PAH)이 있는 18~75세(포함)의 남성 및 여성 환자.
- 다음 하위 그룹 중 하나에 속하는 PAH의 병인: 특발성 PAH, 유전성 PAH, 약물 또는 독소 유도, 결합 조직 질환과 관련, HIV 감염과 관련, 최소 1년 간 단순 전신-폐 션트가 있는 선천성 심장 질환과 관련 외과적 교정 후.
- 가임 여성은 다음이 적용되는 경우에만 자격이 있습니다: 방문 1에서 음성 혈청 임신 검사 및 방문 1일에서 음성 소변 임신 검사, 연구 기간 동안 및 연구 약물 중단 후 최대 30일까지 매월 소변 임신 검사를 수행하기로 동의 , 방문 1부터 연구 치료 중단 후 최소 30일까지 효과적인 피임 방법을 사용하는 것에 대한 동의.
- 오른쪽 심장 도관법(RHC)에 의한 PAH의 문서화된 혈역학적 진단.
- 최소 90일 동안 지속되고 제1일 이전 최소 30일 동안 안정적인 용량으로 흡입된 트레프로스티닐 치료.
- 방문 1 및 방문 2에서 WHO 기능 등급(FC) II 또는 III.
- 방문 1에서 6분 도보 거리(6MWD) ≥ 300m.
- 최소 90일 동안의 배경 경구 PAH 요법 및 방문 2 이전 30일 동안 안정적인 용량. 허용되는 병용 PAH 요법은 다음 중 하나 또는 둘입니다: a) 엔도텔린 수용체 길항제(ERA), b) 5형 포스포디에스테라아제( PDE-5) 억제제 또는 가용성 구아닐레이트 시클라제(sGC) 자극제.
제외 기준:
- 1일 전 90일 이내에 흡입된 트레프로스티닐 이외의 프로스타사이클린 또는 프로스타사이클린 유사체를 사용한 치료 또는 연구 기간 내에 이러한 치료를 받을 예정인 환자.
- 1일 전 90일 이내의 모든 입원.
- 1일 전 30일 이내에 WHO FC에서 악화.
- 1일 이전의 임의의 시점에 기록된 중등도 또는 중증 폐쇄성 또는 제한성 폐 질환.
- 폐정맥 폐색 질환(PVOD)의 알려진 또는 의심.
- 빈혈: < 80g/L(5.0mmol/L) 헤모글로빈.
- 임상적으로 관련된 갑상선 질환(갑상선기능저하증 또는 갑상선기능항진증).
- 알려지고 문서화된 심각한 간 장애.
- 조절되지 않는 고혈압.
- 앉은 자세의 수축기 혈압 < 85 mmHg.
- 방문 1 이전 마지막 90일 이내의 급성 심근경색.
- 왼쪽 심장병의 병력.
- 좌심실 질환/기능 장애 위험 요인.
- 방문 1 이전 90일 이내에 기록된 심낭 삼출.
- 기록된 심각한 신부전.
- 1일 전 90일 이내에 연구용 약물을 받았거나 받은 적이 있는 경우.
- 1일차 이전에 언제든지 셀렉시팍을 받은 경우.
- 연구 요건을 준수하는 능력을 제한하는 급성 또는 만성 장애(호흡곤란 제외).
- 최근 연구 중 운동 훈련을 기반으로 한 심폐재활 프로그램을 실시했거나 계획하고 있다.
- 정보에 근거한 동의를 제공하거나 연구 요구 사항을 준수하는 능력을 제한하는 정신병, 중독 또는 기타 장애.
- 기대 수명이 12개월 미만인 알려진 수반되는 생명을 위협하는 질병.
- 수유 중이거나 임신 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획이 있는 여성.
- 약물 제형의 부형제에 대한 알려진 과민성.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 셀렉시팍, 오픈라벨
흡입형 트레프로스티닐 치료를 받는 피험자는 16주 주요 치료 기간에 참여하며, 여기에는 각 개별 환자에 대해 트레프로스티닐을 8주 말까지 하향 조정하고 셀렉시팍을 최대 12주까지 최대 허용 용량(MTD)까지 상향 조정하는 것을 포함합니다. 1일 2회 1600mcg를 초과하지 않습니다. 12주부터 16주까지 환자는 개별 MTD에서 셀렉시팍을 계속합니다. 환자는 16주차부터 셀렉시팍이 시판될 때까지 연장된 치료 기간 동안 연구 약물 셀렉시팍을 계속 사용할 수 있습니다. |
셀렉시팍 200마이크로그램(mcg)을 포함하는 경구 투여용 정제는 하루에 두 번 투여됩니다.
개별 용량은 연구의 첫 12주 동안 설정됩니다.
용량 범위는 200마이크로그램(1정)에서 1,600마이크로그램(8정)입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지속적인 치료 전환이 있는 피험자의 비율
기간: 16주 차에
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다음 3가지 기준이 충족되는 경우 지속적인 치료 전환이 고려됩니다. , 및 c) 8주차부터 16주차까지 흡입된 트레프로스티닐 또는 임의의 프로스타노이드 치료의 부재. Clopper-Pearson 방법을 사용하여 95% 신뢰 구간(CI)으로 지속적인 치료 전환 대상자의 비율을 계산합니다. |
16주 차에
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치료 긴급 부작용(AE)이 있는 대상체의 백분율,
기간: 평균 26주(셀렉시팍 첫 투여부터 셀렉시팍 마지막 투여 후 최대 30일까지)
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셀렉시팍과의 관계와 상관없이 치료 긴급 AE(심각한 및 심각하지 않음)가 있는 피험자의 비율
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평균 26주(셀렉시팍 첫 투여부터 셀렉시팍 마지막 투여 후 최대 30일까지)
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Selexipag의 조기 중단으로 이어지는 부작용이 있는 피험자의 수
기간: 평균 최대 22주
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셀렉시팍의 조기 중단으로 이어지는 부작용이 있는 피험자의 수는 셀렉시팍의 첫 번째 용량부터 셀렉시팍의 마지막 용량까지 결정됩니다.
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평균 최대 22주
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시간 경과에 따른 혈압의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 16주차
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수축기(SBP) 및 확장기(DBP) 동맥 혈압은 앉은 자세에서 예정된 시점에서 최소 5분의 휴식 후 측정되었습니다.
기준선에서 사전 지정된 기준선 이후 방문까지의 중앙값 변경이 계산됩니다.
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기준선, 4주차, 12주차, 16주차
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심박수(HR)의 기준선에서 시간에 따른 절대 변화
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 16주차
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맥박수는 앉은 자세에서 5분 이상 휴식을 취한 후 측정합니다.
기준선에서 미리 지정된 기준선 이후 방문까지의 중앙값 변화가 계산됩니다.
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기준선, 4주차, 12주차, 16주차
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최대 허용 용량
기간: 12주차에, 16주차에도 셀렉시팍을 복용 중인 피험자
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이것은 16주차에 여전히 셀렉시팍을 복용 중인 피험자에서 12주차에 관찰된 개별 최대 내약 용량(MTD)입니다. MTD는 12주차까지 마지막 용량 변경 시 도달한 셀렉시팍 용량으로 정의됩니다. |
12주차에, 16주차에도 셀렉시팍을 복용 중인 피험자
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흡입된 Treprostinil의 중단 시간.
기간: 16주까지의 기준선
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기준선(1일)부터 흡입된 트레프로스티닐의 하향 적정 종료까지의 중간 시간이 계산됩니다.
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16주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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WHO 기능 등급(FC)이 기준선에서 변경된 피험자의 백분율
기간: 기준선 및 16주차
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세계보건기구(WHO)는 폐고혈압 환자의 기능적 상태를 분류하기 위해 4가지 등급을 정의합니다. 클래스 I(FC I): 신체 활동에 제한이 없습니다. 클래스 II(FC II): 신체 활동의 약간의 제한. 클래스 III(FC III): 신체 활동의 현저한 제한. Class IV(FC IV): 증상 없이 신체 활동을 수행할 수 없습니다. 개선(높은 등급에서 낮은 등급으로 이동), 악화(낮은 등급에서 높은 등급으로 전환) 또는 기준선과 비교하여 연구 종료 시 WHO 기능 등급의 변화가 없는 환자의 수를 결정합니다. |
기준선 및 16주차
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트로프에서 도보 6분 거리(6MWD)의 절대 변화
기간: 기준선 및 16주차
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6MWT는 6분 동안 걷는 동안 피험자가 이동한 거리(미터 단위)를 측정하는 비 권장 테스트입니다. 그것은 30미터 길이의 평평한 복도에서 수행되며 환자는 필요한 경우 속도를 늦추거나 쉬거나 정지할 수 있는 권한과 함께 두 개의 콘 주위를 앞뒤로 가능한 한 멀리 걷도록 지시받습니다. 기준선에서 6MWD의 16주차까지 절대 변화는 흡입된 트레프로스티닐 및/또는 셀렉시팍의 최저 수준에서 측정됩니다. 흡입된 트레프로스티닐의 최저 수준은 방문 1(스크리닝)에서 6MWT 전 4시간 이상 48시간 이하에 복용한 마지막 용량으로 정의됩니다. 셀렉시팍의 최저 수준은 방문 5(제16주)에서 6MWT 이전 8시간 이상 7일 이하에 복용한 마지막 용량으로 정의되었습니다. |
기준선 및 16주차
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6분 도보 거리(6MWD)의 변화가 있는 환자의 비율
기간: 기준선 및 16주차
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기준선에서 16주차까지 6MWD(저점)에서 증가(기준선의 > 8%), 유지(기준선의 +/- 8%) 또는 감소(기준선의 < -8%)가 있는 환자의 백분율. 6MWD의 변화에 대한 ±8% 경계는 6MWD의 재현성의 약 8% 변동 계수를 반영합니다. 흡입된 트레프로스티닐의 최저 수준은 방문 1(스크리닝)에서 6MWD 테스트 전 4시간 이상 48시간 이하에 복용한 마지막 용량으로 정의됩니다. 셀렉시팍의 최저 수준은 방문 5(제16주)에서 6MWD 시험 전 8시간 이상 7일 이하에 복용한 마지막 용량으로 정의되었습니다. |
기준선 및 16주차
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기준선에 대한 16주의 N-말단 Pro B형 나트륨 이뇨 펩티드(NT-proBNP) 비율의 기하 평균
기간: 기준선 및 16주차
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혈장 내 NT-proBNP 수준의 변화는 16주차 대 기준선 비율의 기하 평균으로 표현됩니다.
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기준선 및 16주차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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투약 설문지(TSQM II)에 대한 치료 만족도 설문지의 기준선에서 16주차로 변경
기간: 기준선 및 16주차
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약물에 대한 치료 만족도 설문지 버전 II(TSQM II)는 연구 치료에 대한 피험자의 만족도를 평가하는 검증된 도구입니다. 치료 효과, 부작용, 편의성, 전반적인 만족도에 대한 만족도와 관련된 총 11문항으로 구성되어 있습니다. TSQM 점수 범위는 각 도메인에 대해 0에서 100까지입니다. 점수가 높을수록 치료에 대한 만족도가 높음을 나타냅니다. |
기준선 및 16주차
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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