评估肺动脉高压患者从吸入曲前列尼过渡到口服 Selexipag 的耐受性和安全性的研究 (TRANSIT-1)

吸入曲前列环素治疗的受试者参加为期 16 周的主要治疗期，包括曲前列环素向下滴定至第 8 周结束，同时将司来帕尼滴定至最大耐受剂量 (MTD) 至第 12 周，对于每个个体患者，但每天两次不超过 1600 mcg。

从第 12 周到第 16 周，患者继续以各自的 MTD 服用 selexipag。 在从第 16 周到 selexipag 商业化的延长治疗期间，患者可以继续使用研究药物 selexipag。

• ACT-293987
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如果满足以下 3 条标准，则考虑持续治疗转换 a) 在第 16 周接受研究治疗 (selexipag)，以及 b) 在第 16 周之前没有研究治疗中断总计 8 天或更长时间和 c) 第 8 周至第 16 周后没有吸入曲前列环素或任何前列腺素治疗。

使用 Clopper-Pearson 方法以 95% 置信区间 (CI) 计算具有持续治疗转变的受试者百分比。

这是在第 16 周时仍在服用 selexipag 的受试者中在第 12 周时观察到的个体最大耐受剂量 (MTD)。

MTD 定义为第 12 周前最后一次剂量变化时达到的 selexipag 剂量

世界卫生组织（WHO）将肺动脉高压患者的功能状态分为4个等级：

I 类 (FC I)：不限制体力活动。 II 类 (FC II)：身体活动轻微受限。 III 级 (FC III)：体力活动明显受限。 IV 级 (FC IV)：没有症状无法进行任何身体活动。

确定研究结束时 WHO 功能等级与基线相比改善（从较高等级转变为较低等级）、恶化（从较低等级转变为较高等级）或无变化的患者人数。

6MWT 是一项非鼓励性测试，它测量受试者在 6 分钟步行期间所走的距离（以米为单位）。 它在一条 30 米长的平坦走廊中进行，指示患者尽可能走远，绕着两个锥体来回行走，并允许在需要时放慢速度、休息或停下来。

6MWD 从基线到第 16 周的绝对变化是在吸入曲前列尼和/或司来西帕的谷水平下测量的。 吸入曲前列尼的谷水平被定义为在访问 1（筛选）时在 6MWT 之前不少于 4 小时且不多于 48 小时服用的最后一次剂量。 selexipag 的谷水平定义为在第 5 次访视（第 16 周）6MWT 之前不少于 8 小时且不多于 7 天服用的最后一剂。

从基线到第 16 周，他们的 6MWD（低谷）增加（> 8% 的基线）、维持（+/- 8% 的基线）或减少（< -8% 的基线）的患者百分比。 6MWD 变化的 ± 8% 界限反映了 6MWD 重现性中大约 8% 的变异系数。

吸入曲前列尼的谷值定义为在第 1 次访视（筛选）进行 6MWD 测试之前不少于 4 小时且不多于 48 小时服用的最后一次剂量。 selexipag 的谷水平定义为在第 5 次访视（第 16 周）进行 6MWD 测试之前不少于 8 小时且不多于 7 天服用的最后一剂。

药物治疗满意度问卷，第二版 (TSQM II) 是一种经过验证的工具，用于评估受试者对研究治疗的满意度。 它包括总共 11 个问题，涉及对治疗效果、副作用、便利性和整体满意度的满意度。

每个领域的 TSQM 分数范围从 0 到 100；分数越高表示对治疗的满意度越高。