HoFH 환자에서 MBX-8025의 효과를 평가하기 위한 연구
2016년 3월 8일 업데이트: CymaBay Therapeutics, Inc.
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자에서 MBX-8025의 효과를 평가하기 위한 12주, 공개, 용량 증량, 2상 연구
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자에서 MBX-8025의 효과를 평가하기 위한 12주간의 공개 라벨 용량 증량 2상 연구.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
공개 라벨, 단일군, 비조절, 용량 상승(50mg/일, 100mg/일 및 200mg/일), 3회 연속 용량 증량 기간.
정보에 입각한 동의서에 서명한 후 피험자는 심사 기간과 진입 안정화 기간에 들어갑니다. 도입 기간이 끝나면 환자는 치료 단계에 들어갑니다. 증량 용량(50mg, 100mg 및 200mg)의 MBX-8025는 총 12주 동안 3회 연속 4주 기간 내에 제공됩니다. 치료가 끝나면 피험자는 후속 조치 기간에 들어갑니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- Radbound UMC
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Oslo, 노르웨이, N-0373
- Lipidklinikken, Oslo Universitetssykehus
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montreal, Quebec, 캐나다, H1T 1C8
- Montreal Heart Institute
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Paris, 프랑스, 75 013
- Endocrinologie metabolisme et prevention cardiovasulaire, Institut E3M et IHU cardiometabolique (ICAN), Hôpital Pitié Salpêtrière
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 서면 동의서(서명 및 날짜 포함)와 현지 법률에서 요구하는 승인을 제공하고 모든 연구 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다.
- 유전자형(LDL-수용체(LDL-R) 유전자좌 또는 이중 이형접합체 LDL-R/Apo-B에서 2개의 돌연변이 대립유전자)에 의해 확인된 HoFH를 가진 남성 또는 여성.
- 18세 이상.
- 스크리닝 방문 전 최소 4주 동안 안정적인 요법에 대한 기존 지질 저하 요법(스타틴, 콜레스테롤 흡수 억제제, 담즙산 격리제, 니코틴산 및 이들의 조합, 저밀도 지단백(LDL) LDL-C 성분채집술).
- 미국 심장 협회(AHA)의 1단계 식단과 호환되는 안정적인 지질 저하 식단.
- 스크리닝 중 공복 LDL-C ≥ 4.8mmol/L(≥ 185.6mg/dL).
- 가임 여성 또는 남성의 경우, 연구 기간 동안 및 마지막 투여 후 최소 2주 동안 하나 이상의 장벽 피임제 및 두 번째 효과적인 산아제한 방법을 사용합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 2개월 이내에 로미타피드 또는 미포메르센으로 치료.
- NYHA(New York Heart Association) 클래스 III 및 클래스 IV가 있는 심부전(HF) 또는 좌심실 박출률(LVEF)이 30% 미만입니다.
- 스크리닝 지난 3개월 동안 제어되지 않은 심장 부정맥.
- 심근경색, 불안정협심증, 경피관상동맥중재술, 관상동맥우회술 또는 뇌졸중이 최근 3개월간의 스크리닝 기간 동안
- 향후 4개월 이내에 계획된 심장 수술 또는 계획된 혈관 재생술.
- 조절되지 않는 고혈압.
- Aspartate transaminase(AST) 또는 ALT(Alanine transaminase) ≥ 정상 상한치(ULN)의 3배.
- 설명되지 않는 크레아틴 키나아제(CK) ≥ 정상 상한치(ULN)의 5배.
- 여성의 경우, 임신 또는 모유 수유.
- 조사자 및/또는 의료 모니터에 의해 판단되는 바와 같이 환자의 안전을 위태롭게 하거나 임상 연구의 질을 위태롭게 하는 기타 모든 상태(들).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 위약, MBX-8025 50mg, 100mg 또는 200mg 캡슐
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2캡슐, 1일 1회 2주간
4주 동안 하루에 한 번 1캡슐 (MBX-8025 50mg 캡슐) 4주 동안 하루에 한 번 1캡슐 (MBX-8025 50mg 또는 100mg 캡슐) 1일 1회 1~2캡슐씩 4주간 복용 (MBX-8025 50mg, 100mg 또는 100mg 캡슐 2개) |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LDL-C
기간: 12주
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기준선에서 16주차까지 임의의 시점에서 혈청 LDL-C의 절대 및 백분율(%) 감소.
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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총 콜레스테롤(TC)
기간: 12주
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기준선에서 16주차까지 임의의 시점에서 절대 및 백분율 변화
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12주
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고밀도 지단백(HDL) 콜레스테롤[HDL-C]
기간: 12주
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기준선에서 16주차까지 임의의 시점에서 절대 및 백분율 변화
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12주
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초저밀도 지단백질(VLDL)
기간: 12주
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기준선에서 16주차까지 임의의 시점에서 절대 및 백분율 변화
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12주
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비 HDL-C
기간: 12주
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기준선에서 16주차까지 임의의 시점에서 절대 및 백분율 변화
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12주
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잔여물형 입자(RLP-C)
기간: 12주
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기준선에서 16주차까지 임의의 시점에서 절대 및 백분율 변화
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12주
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아포지단백 B(Apo B)
기간: 12주
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기준선에서 16주차까지 임의의 시점에서 절대 및 백분율 변화
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12주
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아포지단백 A-I(Apo A-I)
기간: 12주
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기준선에서 16주차까지 임의의 시점에서 절대 및 백분율 변화
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12주
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지단백질
기간: 12주
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기준선에서 16주차까지 임의의 시점에서 절대 및 백분율 변화
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12주
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혈청 트리글리세리드(TG)
기간: 12주
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기준선에서 16주차까지 임의의 시점에서 절대 및 백분율 변화
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12주
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아포지단백질 C-III(Apo CIII)
기간: 12주
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기준선에서 16주차까지 임의의 시점에서 절대 및 백분율 변화
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12주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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C 반응성 단백질 hs-(CRP)
기간: 12주
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기준선에서 16주차까지 임의의 시점에서 절대 및 백분율 변화
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12주
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MBX-8025 혈장 농도 수준
기간: 12주
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MBX-8025 및 그 대사체(M1, M2 및 M3)의 혈장 농도 결정을 위한 혈액 샘플은 다음 방문에서 투여 전 수집되었습니다: 4, 5, 6, 7, 8 및 9.
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12주
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안전 조치: 안전 조치로서 부작용이 있는 참가자 수
기간: 12주
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부작용(AE), 생화학 및 혈액학의 완전한 특성화
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12주
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Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9(PCSK-9)
기간: 12주
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다음에 대한 기준선에서 16주차까지 임의의 시점에서 절대 및 백분율 변화: Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9(PCSK-9)
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12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Pol F Boudes, M.D., CymaBay Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 6월 11일
처음 게시됨 (추정)
2015년 6월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 3월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 3월 8일
마지막으로 확인됨
2016년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CB8025-21427
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