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Étude pour évaluer les effets du MBX-8025 chez les patients atteints d'HFHo

8 mars 2016 mis à jour par: CymaBay Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 2, ouverte, à dose croissante, de 12 semaines pour évaluer les effets du MBX-8025 chez les patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH)

Une étude de phase 2 de 12 semaines, en ouvert, à dose croissante, pour évaluer les effets du MBX-8025 chez les patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

En ouvert, à un seul bras, non contrôlé, à dose croissante (50 mg/jour, 100 mg/jour et 200 mg/jour) avec trois périodes consécutives d'augmentation de la dose.

Après avoir signé, un sujet de consentement éclairé entrera dans une période de dépistage et une période de stabilisation de rodage. À la fin de la période de rodage, les patients entreront en phase de traitement. Le MBX-8025 en doses croissantes (50 mg, 100 mg et 200 mg) sera administré sur trois périodes consécutives de 4 semaines, pour un total de 12 semaines. À la fin du traitement, les sujets entreront dans une période de suivi.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 1C8
        • Montreal Heart Institute
  • France
      • Paris, France, 75 013
        • Endocrinologie metabolisme et prevention cardiovasulaire, Institut E3M et IHU cardiometabolique (ICAN), Hôpital Pitié Salpêtrière
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, N-0373
        • Lipidklinikken, Oslo Universitetssykehus
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
        • Radbound UMC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Doit avoir donné son consentement éclairé écrit (signé et daté) et toutes les autorisations requises par la législation locale et être en mesure de se conformer à toutes les exigences de l'étude.
  2. Homme ou femme avec HoFH confirmé par le génotype (deux allèles mutants au locus du gène LDL-Receptor (LDL-R) ou double hétérozygotes LDL-R/Apo-B).
  3. 18 ans ou plus.
  4. Traitements hypolipidémiants existants (statines, inhibiteurs de l'absorption du cholestérol, séquestrants des acides biliaires, acide nicotinique et leurs combinaisons, aphérèse des lipoprotéines de basse densité (LDL) LDL-C) selon un régime stable pendant au moins quatre semaines avant la visite de dépistage.
  5. Régime hypolipémiant stable compatible avec un régime Step I de l'American Heart Association (AHA).
  6. LDL-C à jeun ≥ 4,8 mmol/L (≥ 185,6 mg/dL) pendant le dépistage.
  7. Pour les femmes ou les hommes en âge de procréer, utilisation d'au moins un contraceptif barrière et d'une deuxième méthode de contraception efficace pendant l'étude et pendant au moins deux semaines après la dernière dose.

Critère d'exclusion:

  1. Traitement par lomitapide ou mipomersen dans les deux mois suivant le dépistage.
  2. Insuffisance cardiaque (HF) avec la classe III et la classe IV de la New York Heart Association (NYHA) ou une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) inférieure à 30 %.
  3. Arythmie cardiaque non contrôlée au cours des trois derniers mois de dépistage.
  4. Infarctus du myocarde, angor instable, intervention coronarienne percutanée, pontage coronarien ou accident vasculaire cérébral au cours des trois derniers mois de dépistage.
  5. Chirurgie cardiaque planifiée ou revascularisation planifiée dans les quatre prochains mois.
  6. Hypertension non contrôlée.
  7. Aspartate transaminase (AST) ou Alanine transaminase (ALT) ≥ 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
  8. Créatine kinase (CK) inexpliquée ≥ 5 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
  9. Pour les femmes, la grossesse ou l'allaitement.
  10. Toute autre condition qui compromettrait la sécurité du patient ou compromettrait la qualité de l'étude clinique à en juger par l'investigateur et/ou le moniteur médical.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: placebo, MBX-8025 capsules de 50 mg, 100 mg ou 200 mg
Autre: Période de rodage : Placebo
2 capsules, une fois par jour pendant deux semaines
Médicament: MBX-8025 50 mg (période d'escalade de dose 1)

1 gélule une fois par jour pendant 4 semaines

(MBX-8025 gélule de 50 mg)

Médicament: MBX-8025 50 mg ou 100 mg (période d'escalade de dose 2)

1 gélule une fois par jour pendant 4 semaines

(MBX-8025 gélule de 50 mg ou 100 mg)

Médicament: MBX-8025 50 mg, 100 mg ou 200 mg (période d'escalade de dose 3)

1 ou 2 gélules une fois par jour pendant 4 semaines

(MBX-8025 50 mg, 100 mg ou deux (2) gélules de 100 mg)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
C-LDL
Délai: 12 semaines
Réduction absolue et en pourcentage (%) du LDL-C sérique à tout moment depuis le début de l'étude jusqu'à la semaine 16.
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cholestérol total (TC)
Délai: 12 semaines
Changement absolu et en pourcentage à tout moment depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 16
12 semaines
Cholestérol à lipoprotéines de haute densité (HDL) [HDL-C]
Délai: 12 semaines
Changement absolu et en pourcentage à tout moment depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 16
12 semaines
Lipoprotéine de très basse densité (VLDL)
Délai: 12 semaines
Changement absolu et en pourcentage à tout moment depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 16
12 semaines
Non HDL-C
Délai: 12 semaines
Changement absolu et en pourcentage à tout moment depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 16
12 semaines
Particule de type reliquat (RLP-C)
Délai: 12 semaines
Changement absolu et en pourcentage à tout moment depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 16
12 semaines
Apolipoprotéine B (Apo B)
Délai: 12 semaines
Changement absolu et en pourcentage à tout moment depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 16
12 semaines
Apolipoprotéine A-I (Apo A-I)
Délai: 12 semaines
Changement absolu et en pourcentage à tout moment depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 16
12 semaines
Lipoprotéine
Délai: 12 semaines
Changement absolu et en pourcentage à tout moment depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 16
12 semaines
Triglycérides sériques (TG)
Délai: 12 semaines
Changement absolu et en pourcentage à tout moment depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 16
12 semaines
Apolipoprotéine C-III (Apo CIII)
Délai: 12 semaines
Changement absolu et en pourcentage à tout moment depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 16
12 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Protéine C réactive hs-(CRP)
Délai: 12 semaines
Changement absolu et en pourcentage à tout moment depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 16
12 semaines
Niveaux de concentration plasmatique MBX-8025
Délai: 12 semaines
Des échantillons de sang pour la détermination de la concentration plasmatique de MBX-8025 et de ses métabolites (M1, M2 et M3) ont été prélevés avant la dose lors des visites suivantes : 4, 5, 6, 7, 8 et 9.
12 semaines
Mesures de sécurité : nombre de participants présentant des événements indésirables comme mesure de sécurité
Délai: 12 semaines
Caractérisation complète des événements indésirables (EI), biochimie et hématologie
12 semaines
Proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 9 (PCSK-9)
Délai: 12 semaines
Changement absolu et en pourcentage à tout moment depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 16 pour les éléments suivants : Proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 9 (PCSK-9)
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CymaBay Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Pol F Boudes, M.D., CymaBay Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 février 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2015

Première publication (Estimation)

16 juin 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

9 mars 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mars 2016

Dernière vérification

1 mars 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CB8025-21427

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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