Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de effecten van MBX-8025 bij patiënten met HoFH

8 maart 2016 bijgewerkt door: CymaBay Therapeutics, Inc.

Een 12 weken durend, open-label, dosis-escalerend, fase 2-onderzoek om de effecten van MBX-8025 te evalueren bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)

Een 12 weken durend, open-label, dosis-escalerend, fase 2-onderzoek om de effecten van MBX-8025 te evalueren bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Open-label, eenarmige, niet-gecontroleerde dosis oplopend (50 mg/dag, 100 mg/dag en 200 mg/dag) met drie opeenvolgende dosisescalatieperioden.

Na ondertekening van een geïnformeerde toestemming gaat de proefpersoon een screeningperiode en een inloopstabilisatieperiode in. Aan het einde van de inloopperiode gaan patiënten de behandelingsfase in. MBX-8025 in oplopende doses (50 mg, 100 mg en 200 mg) zal binnen drie opeenvolgende perioden van 4 weken worden gegeven, in totaal 12 weken. Aan het einde van de behandeling gaan proefpersonen een vervolgperiode in.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 1C8
        • Montreal Heart Institute
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75 013
        • Endocrinologie metabolisme et prevention cardiovasulaire, Institut E3M et IHU cardiometabolique (ICAN), Hôpital Pitié Salpêtrière
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Radbound UMC
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, N-0373
        • Lipidklinikken, Oslo Universitetssykehus

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Moet schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven (ondertekend en gedateerd) en alle autorisaties vereist door de lokale wetgeving en in staat zijn om te voldoen aan alle studievereisten.
  2. Mannelijk of vrouwelijk met HoFH bevestigd door genotype (twee mutante allelen op de LDL-Receptor (LDL-R) genlocus of dubbele heterozygoten LDL-R/Apo-B).
  3. 18 jaar of ouder.
  4. Bestaande lipidenverlagende therapieën (statines, cholesterolabsorptieremmers, galzuurbindende harsen, nicotinezuur en hun combinaties, low-density lipoprotein (LDL) LDL-C-aferese) op een stabiel regime gedurende ten minste vier weken voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  5. Stabiel lipidenverlagend dieet dat compatibel is met een Stap I-dieet van de American Heart Association (AHA).
  6. Nuchter LDL-C ≥ 4,8 mmol/L (≥ 185,6 mg/dL) tijdens screening.
  7. Voor vrouwen of mannen die zich kunnen voortplanten, gebruik van ten minste één barrière-anticonceptiemiddel en een tweede effectieve anticonceptiemethode tijdens het onderzoek en gedurende ten minste twee weken na de laatste dosis.

Uitsluitingscriteria:

  1. Behandeling met lomitapide of mipomersen binnen twee maanden na screening.
  2. Hartfalen (HF) met New York Heart Association (NYHA) klasse III en klasse IV of een linkerventrikelejectiefractie (LVEF) van minder dan 30%.
  3. Ongecontroleerde hartritmestoornissen gedurende de afgelopen drie maanden van screening.
  4. Myocardinfarct, instabiele angina pectoris, percutane coronaire interventie, coronaire bypasstransplantaat of beroerte tijdens de afgelopen drie maanden van screening.
  5. Geplande hartoperatie of geplande revascularisatie in de komende vier maanden.
  6. Ongecontroleerde hypertensie.
  7. Aspartaattransaminase (AST) of Alaninetransaminase (ALT) ≥ 3 keer de bovengrens van normaal (ULN).
  8. Onverklaarbare creatinekinase (CK) ≥ 5 keer de bovengrens van normaal (ULN).
  9. Voor vrouwen, zwangerschap of borstvoeding.
  10. Alle andere omstandigheden die de veiligheid van de patiënt of de kwaliteit van de klinische studie in gevaar zouden kunnen brengen, zoals beoordeeld door de onderzoeker en/of medische waarnemer.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: placebo, MBX-8025 50 mg, 100 mg of 200 mg capsules
Ander: Inloopperiode: Placebo
2 capsules, eenmaal daags gedurende twee weken
Geneesmiddel: MBX-8025 50 mg (dosisescalatieperiode 1)

1 maal daags 1 capsule gedurende 4 weken

(MBX-8025 50 mg-capsule)

Geneesmiddel: MBX-8025 50 mg of 100 mg (dosisescalatieperiode 2)

1 maal daags 1 capsule gedurende 4 weken

(MBX-8025 50 mg of 100 mg capsule)

Geneesmiddel: MBX-8025 50 mg, 100 mg of 200 mg (dosisescalatieperiode 3)

1 of 2 capsules eenmaal per dag gedurende 4 weken

(MBX-8025 50 mg, 100 mg of twee (2) capsules van 100 mg)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
LDL-C
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute en procentuele (%) afname van serum-LDL-C op elk moment vanaf de basislijn tot en met week 16.
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal cholesterol (TC)
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute en procentuele verandering op elk moment vanaf de basislijn tot en met week 16
12 weken
High-density lipoprotein (HDL)-cholesterol [HDL-C]
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute en procentuele verandering op elk moment vanaf de basislijn tot en met week 16
12 weken
Lipoproteïne met zeer lage dichtheid (VLDL)
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute en procentuele verandering op elk moment vanaf de basislijn tot en met week 16
12 weken
Niet HDL-C
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute en procentuele verandering op elk moment vanaf de basislijn tot en met week 16
12 weken
Restantachtig deeltje (RLP-C)
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute en procentuele verandering op elk moment vanaf de basislijn tot en met week 16
12 weken
Apolipoproteïne B (Apo B)
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute en procentuele verandering op elk moment vanaf de basislijn tot en met week 16
12 weken
Apolipoproteïne A-I (Apo A-I)
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute en procentuele verandering op elk moment vanaf de basislijn tot en met week 16
12 weken
Lipoproteïne
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute en procentuele verandering op elk moment vanaf de basislijn tot en met week 16
12 weken
Serumtriglyceride (TG)
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute en procentuele verandering op elk moment vanaf de basislijn tot en met week 16
12 weken
Apolipoproteïne C-III (Apo CIII)
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute en procentuele verandering op elk moment vanaf de basislijn tot en met week 16
12 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
C reactief proteïne hs-(CRP)
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute en procentuele verandering op elk moment vanaf de basislijn tot en met week 16
12 weken
MBX-8025 plasmaconcentratieniveaus
Tijdsspanne: 12 weken
Bloedmonsters voor de bepaling van de plasmaconcentratie van MBX-8025 en zijn metabolieten (M1, M2 en M3) werden vóór de dosis afgenomen bij de volgende bezoeken: 4, 5, 6, 7, 8 en 9.
12 weken
Veiligheidsmaatregelen: aantal deelnemers met ongewenste voorvallen als veiligheidsmaatregel
Tijdsspanne: 12 weken
Volledige karakterisering van bijwerkingen (AE), biochemie en hematologie
12 weken
Proproteïne convertase subtilisine/kexine type 9 (PCSK-9)
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute en procentuele verandering op enig moment vanaf baseline tot en met week 16 voor het volgende: Proproteïne convertase subtilisine/kexine type 9 (PCSK-9)
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CymaBay Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Pol F Boudes, M.D., CymaBay Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juni 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

16 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 maart 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 maart 2016

Laatst geverifieerd

1 maart 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CB8025-21427

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren