Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające wpływ MBX-8025 na pacjentów z HoFH

8 marca 2016 zaktualizowane przez: CymaBay Therapeutics, Inc.

12-tygodniowe, otwarte badanie fazy 2 ze zwiększaniem dawki w celu oceny wpływu MBX-8025 na pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH)

12-tygodniowe, otwarte badanie fazy 2 ze zwiększaniem dawki w celu oceny wpływu MBX-8025 na pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie otwarte, jednoramienne, bez grupy kontrolnej, rosnące dawki (50 mg/dobę, 100 mg/dobę i 200 mg/dobę) z trzema kolejnymi okresami zwiększania dawki.

Po podpisaniu świadomej zgody pacjent wejdzie w okres przesiewowy i okres stabilizacji. Pod koniec okresu wstępnego pacjenci wejdą w fazę leczenia. MBX-8025 w rosnących dawkach (50 mg, 100 mg i 200 mg) będzie podawany w ciągu trzech kolejnych 4-tygodniowych okresów, łącznie przez 12 tygodni. Pod koniec leczenia pacjenci wejdą w okres obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75 013
        • Endocrinologie metabolisme et prevention cardiovasulaire, Institut E3M et IHU cardiometabolique (ICAN), Hôpital Pitié Salpêtrière
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Radbound UMC
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 1C8
        • Montreal Heart Institute
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, N-0373
        • Lipidklinikken, Oslo Universitetssykehus

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi wyrazić pisemną świadomą zgodę (podpisaną i opatrzoną datą) oraz wszelkie upoważnienia wymagane przez lokalne prawo i być w stanie spełnić wszystkie wymagania dotyczące badania.
  2. Mężczyzna lub kobieta z HoFH potwierdzonym genotypem (dwa zmutowane allele w locus genu receptora LDL (LDL-R) lub podwójne heterozygoty LDL-R/Apo-B).
  3. 18 lat lub więcej.
  4. Istniejące terapie obniżające poziom lipidów (statyny, inhibitory wchłaniania cholesterolu, sekwestranty kwasów żółciowych, kwas nikotynowy i ich kombinacje, afereza lipoprotein o małej gęstości (LDL) LDL-C) w stabilnym schemacie przez co najmniej cztery tygodnie przed wizytą przesiewową.
  5. Stabilna dieta obniżająca poziom lipidów, kompatybilna z dietą Step I American Heart Association (AHA).
  6. LDL-C na czczo ≥ 4,8 mmol/l (≥ 185,6 mg/dl) podczas badania przesiewowego.
  7. W przypadku kobiet lub mężczyzn w wieku rozrodczym należy stosować co najmniej jeden mechaniczny środek antykoncepcyjny i drugą skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej dwa tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki.

Kryteria wyłączenia:

  1. Leczenie lomitapidem lub mipomersenem w ciągu dwóch miesięcy od badania przesiewowego.
  2. Niewydolność serca (HF) z klasą III i IV według New York Heart Association (NYHA) lub frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) poniżej 30%.
  3. Niekontrolowana arytmia serca w ciągu ostatnich trzech miesięcy badań przesiewowych.
  4. Zawał mięśnia sercowego, niestabilna dusznica bolesna, przezskórna interwencja wieńcowa, pomostowanie aortalno-wieńcowe lub udar w ciągu ostatnich trzech miesięcy skriningu.
  5. Planowana operacja kardiochirurgiczna lub planowana rewaskularyzacja w ciągu najbliższych czterech miesięcy.
  6. Niekontrolowane nadciśnienie.
  7. Transaminaza asparaginianowa (AST) lub transaminaza alaninowa (ALT) ≥ 3-krotność górnej granicy normy (GGN).
  8. Niewyjaśniona kinaza kreatynowa (CK) ≥ 5-krotność górnej granicy normy (GGN).
  9. Dla kobiet w ciąży lub karmiących piersią.
  10. Wszelkie inne warunki, które mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub zagrozić jakości badania klinicznego w ocenie badacza i/lub monitora medycznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: placebo, kapsułki MBX-8025 50 mg, 100 mg lub 200 mg
Inny: Okres docierania: Placebo
2 kapsułki, raz dziennie przez dwa tygodnie
Lek: MBX-8025 50 mg (okres zwiększania dawki 1)

1 kapsułka raz dziennie przez 4 tygodnie

(kapsułka MBX-8025 50 mg)

Lek: MBX-8025 50 mg lub 100 mg (okres zwiększania dawki 2)

1 kapsułka raz dziennie przez 4 tygodnie

(MBX-8025 50 mg lub 100 mg kapsułki)

Lek: MBX-8025 50 mg, 100 mg lub 200 mg (okres zwiększania dawki 3)

1 lub 2 kapsułki raz dziennie przez 4 tygodnie

(MBX-8025 50 mg, 100 mg lub dwie (2) kapsułki 100 mg)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
LDL-C
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględne i procentowe (%) zmniejszenie stężenia LDL-C w surowicy w dowolnym momencie od wartości początkowej do tygodnia 16.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cholesterol całkowity (TC)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana w dowolnym momencie od wartości wyjściowej do tygodnia 16
12 tygodni
Cholesterol lipoprotein o dużej gęstości (HDL) [HDL-C]
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana w dowolnym momencie od wartości wyjściowej do tygodnia 16
12 tygodni
Lipoproteiny o bardzo małej gęstości (VLDL)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana w dowolnym momencie od wartości wyjściowej do tygodnia 16
12 tygodni
Nie HDL-C
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana w dowolnym momencie od wartości wyjściowej do tygodnia 16
12 tygodni
Cząstka podobna do pozostałości (RLP-C)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana w dowolnym momencie od wartości wyjściowej do tygodnia 16
12 tygodni
Apolipoproteina B (Apo B)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana w dowolnym momencie od wartości wyjściowej do tygodnia 16
12 tygodni
Apolipoproteina AI (Apo AI)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana w dowolnym momencie od wartości wyjściowej do tygodnia 16
12 tygodni
Lipoproteiny
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana w dowolnym momencie od wartości wyjściowej do tygodnia 16
12 tygodni
Triglicerydy w surowicy (TG)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana w dowolnym momencie od wartości wyjściowej do tygodnia 16
12 tygodni
Apolipoproteina C-III (Apo CIII)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana w dowolnym momencie od wartości wyjściowej do tygodnia 16
12 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Białko C reaktywne hs-(CRP)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana w dowolnym momencie od wartości wyjściowej do tygodnia 16
12 tygodni
MBX-8025 Poziomy stężenia w osoczu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Próbki krwi do oznaczenia stężenia w osoczu MBX-8025 i jego metabolitów (M1, M2 i M3) pobrano przed podaniem dawki podczas następujących wizyt: 4, 5, 6, 7, 8 i 9.
12 tygodni
Środki bezpieczeństwa: liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi jako miarą bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 12 tygodni
Pełna charakterystyka zdarzeń niepożądanych (AE), biochemii i hematologii
12 tygodni
Konwertaza białkowa subtilizyna/keksyna typu 9 (PCSK-9)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana w dowolnym momencie od wartości początkowej do tygodnia 16 dla następujących parametrów: Konwertaza probiałkowa subtilizyna/keksyna typu 9 (PCSK-9)
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CymaBay Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Pol F Boudes, M.D., CymaBay Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

9 marca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 marca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CB8025-21427

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj