Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinků MBX-8025 u pacientů s HoFH

8. března 2016 aktualizováno: CymaBay Therapeutics, Inc.

12týdenní otevřená studie fáze 2 s eskalací dávky k vyhodnocení účinků MBX-8025 u pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HoFH)

12týdenní otevřená studie fáze 2 se zvyšující se dávkou k vyhodnocení účinků MBX-8025 u pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolémií (HoFH).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Otevřená, jednoramenná, nekontrolovaná, se vzestupnou dávkou (50 mg/den, 100 mg/den a 200 mg/den) se třemi po sobě jdoucími obdobími eskalace dávky.

Po podepsání informovaného souhlasu vstoupí subjekt do screeningového období a do zaběhnutého stabilizačního období. Na konci zaváděcího období pacienti vstoupí do léčebné fáze. MBX-8025 ve vzestupných dávkách (50 mg, 100 mg a 200 mg) bude podáván ve třech po sobě jdoucích 4týdenních obdobích, celkem po dobu 12 týdnů. Na konci léčby subjekty vstoupí do období sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75 013
        • Endocrinologie metabolisme et prevention cardiovasulaire, Institut E3M et IHU cardiometabolique (ICAN), Hôpital Pitié Salpêtrière
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
        • Radbound UMC
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 1C8
        • Montreal Heart Institute
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, N-0373
        • Lipidklinikken, Oslo Universitetssykehus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Musí dát písemný informovaný souhlas (podepsaný a datovaný) a všechna oprávnění vyžadovaná místními zákony a být schopen splnit všechny požadavky studie.
  2. Muž nebo žena s HoFH potvrzeným genotypem (dvě mutantní alely na genovém lokusu LDL-receptoru (LDL-R) nebo dvojití heterozygoti LDL-R/Apo-B).
  3. 18 let nebo starší.
  4. Stávající terapie snižující hladinu lipidů (statiny, inhibitory absorpce cholesterolu, sekvestranty žlučových kyselin, kyselina nikotinová a jejich kombinace, aferéza LDL-C lipoproteinem s nízkou hustotou (LDL)) ve stabilním režimu po dobu nejméně čtyř týdnů před návštěvou screeningu.
  5. Stabilní dieta snižující lipidy kompatibilní s dietou Krok I podle American Heart Association (AHA).
  6. LDL-C nalačno ≥ 4,8 mmol/l (≥ 185,6 mg/dl) během screeningu.
  7. U žen nebo mužů s reprodukčním potenciálem použití alespoň jedné bariérové ​​antikoncepce a druhé účinné antikoncepční metody během studie a po dobu alespoň dvou týdnů po poslední dávce.

Kritéria vyloučení:

  1. Léčba lomitapidem nebo mipomersenem do dvou měsíců od screeningu.
  2. Srdeční selhání (HF) s New York Heart Association (NYHA) třídy III a třídy IV nebo ejekční frakcí levé komory (LVEF) nižší než 30 %.
  3. Nekontrolovaná srdeční arytmie během posledních tří měsíců screeningu.
  4. Infarkt myokardu, nestabilní angina pectoris, perkutánní koronární intervence, bypass koronární tepny nebo cévní mozková příhoda během posledních tří měsíců screeningu.
  5. Plánovaná kardiochirurgická operace nebo plánovaná revaskularizace v následujících čtyřech měsících.
  6. Nekontrolovaná hypertenze.
  7. Aspartáttransamináza (AST) nebo alanintransamináza (ALT) ≥ 3násobek horní hranice normálu (ULN).
  8. Nevysvětlitelná kreatinkináza (CK) ≥ 5násobek horní hranice normálu (ULN).
  9. Pro ženy, těhotenství nebo kojení.
  10. Jakékoli další podmínky, které by ohrozily bezpečnost pacienta nebo kvalitu klinické studie, jak posoudí zkoušející a/nebo lékařský monitor.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: placebo, MBX-8025 50 mg, 100 mg nebo 200 mg tobolky
Jiný: Doba záběhu: Placebo
2 kapsle jednou denně po dobu dvou týdnů
Lék: MBX-8025 50 mg (období eskalace dávky 1)

1 kapsle jednou denně po dobu 4 týdnů

(MBX-8025 50 mg kapsle)

Lék: MBX-8025 50 mg nebo 100 mg (období eskalace dávky 2)

1 kapsle jednou denně po dobu 4 týdnů

(MBX-8025 50 mg nebo 100 mg kapsle)

Lék: MBX-8025 50 mg, 100 mg nebo 200 mg (období eskalace dávky 3)

1 nebo 2 kapsle jednou denně po dobu 4 týdnů

(MBX-8025 50 mg, 100 mg nebo dvě (2) 100 mg tobolky)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
LDL-C
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a procentuální (%) snížení sérového LDL-C v kterémkoli bodě od výchozí hodnoty do 16. týdne.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkový cholesterol (TC)
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a procentuální změna v kterémkoli bodě od výchozího stavu do 16. týdne
12 týdnů
Lipoproteinový (HDL) cholesterol s vysokou hustotou [HDL-C]
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a procentuální změna v kterémkoli bodě od výchozího stavu do 16. týdne
12 týdnů
Lipoprotein s velmi nízkou hustotou (VLDL)
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a procentuální změna v kterémkoli bodě od výchozího stavu do 16. týdne
12 týdnů
Bez HDL-C
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a procentuální změna v kterémkoli bodě od výchozího stavu do 16. týdne
12 týdnů
Částice podobné zbytkům (RLP-C)
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a procentuální změna v kterémkoli bodě od výchozího stavu do 16. týdne
12 týdnů
Apolipoprotein B (Apo B)
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a procentuální změna v kterémkoli bodě od výchozího stavu do 16. týdne
12 týdnů
Apolipoprotein A-I (Apo A-I)
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a procentuální změna v kterémkoli bodě od výchozího stavu do 16. týdne
12 týdnů
Lipoprotein
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a procentuální změna v kterémkoli bodě od výchozího stavu do 16. týdne
12 týdnů
Triglyceridy v séru (TG)
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a procentuální změna v kterémkoli bodě od výchozího stavu do 16. týdne
12 týdnů
Apolipoprotein C-III (Apo CIII)
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a procentuální změna v kterémkoli bodě od výchozího stavu do 16. týdne
12 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
C reaktivní protein hs-(CRP)
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a procentuální změna v kterémkoli bodě od výchozího stavu do 16. týdne
12 týdnů
Úrovně plazmatické koncentrace MBX-8025
Časové okno: 12 týdnů
Vzorky krve pro stanovení plazmatické koncentrace MBX-8025 a jeho metabolitů (M1, M2 a M3) byly odebrány před podáním dávky při následujících návštěvách: 4, 5, 6, 7, 8 a 9.
12 týdnů
Bezpečnostní opatření: Počet účastníků s nežádoucími příhodami jako měřítko bezpečnosti
Časové okno: 12 týdnů
Kompletní charakterizace nežádoucích příhod (AE), biochemie a hematologie
12 týdnů
Proprotein konvertáza subtilisin/kexin typ 9 (PCSK-9)
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a procentuální změna v kterémkoli bodě od výchozího stavu do 16. týdne pro následující: Proprotein konvertáza subtilisin/kexin typu 9 (PCSK-9)
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CymaBay Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Pol F Boudes, M.D., CymaBay Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. června 2015

První zveřejněno (Odhad)

16. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

9. března 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. března 2016

Naposledy ověřeno

1. března 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CB8025-21427

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Homozygotní familiární hypercholesterolémie

Klinické studie na Doba záběhu: Placebo

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit