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Studie zur Bewertung der Wirkung von MBX-8025 bei Patienten mit HoFH

8. März 2016 aktualisiert von: CymaBay Therapeutics, Inc.

Eine 12-wöchige Open-Label-Studie der Phase 2 mit ansteigender Dosis zur Bewertung der Wirkung von MBX-8025 bei Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH)

Eine 12-wöchige, unverblindete, dosiseskalierende Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirkung von MBX-8025 bei Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Offen, einarmig, nicht kontrolliert, ansteigende Dosis (50 mg/Tag, 100 mg/Tag und 200 mg/Tag) mit drei aufeinanderfolgenden Dosissteigerungsperioden.

Nach Unterzeichnung einer Einverständniserklärung tritt der Proband in eine Screening-Phase und eine Einlauf-Stabilisierungsphase ein. Am Ende der Einlaufphase treten die Patienten in die Behandlungsphase ein. MBX-8025 wird in aufsteigenden Dosen (50 mg, 100 mg und 200 mg) innerhalb von drei aufeinanderfolgenden 4-Wochen-Perioden für insgesamt 12 Wochen verabreicht. Am Ende der Behandlung werden die Probanden in eine Nachbeobachtungsphase eintreten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75 013
        • Endocrinologie metabolisme et prevention cardiovasulaire, Institut E3M et IHU cardiometabolique (ICAN), Hôpital Pitié Salpêtrière
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 1C8
        • Montreal Heart Institute
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • Radbound UMC
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, N-0373
        • Lipidklinikken, Oslo Universitetssykehus

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Muss eine schriftliche Einverständniserklärung (unterschrieben und datiert) und alle nach lokalem Recht erforderlichen Genehmigungen erteilt haben und in der Lage sein, alle Studienanforderungen zu erfüllen.
  2. Männlich oder weiblich mit durch Genotyp bestätigter HoFH (zwei mutierte Allele am LDL-Rezeptor (LDL-R)-Genlocus oder doppelt heterozygote LDL-R/Apo-B).
  3. 18 Jahre oder älter.
  4. Bestehende lipidsenkende Therapien (Statine, Cholesterinabsorptionshemmer, Gallensäuresequestranten, Nikotinsäure und deren Kombinationen, Low-Density-Lipoprotein (LDL) LDL-C-Apherese) auf einem stabilen Regime für mindestens vier Wochen vor dem Screening-Besuch.
  5. Stabile lipidsenkende Diät, die mit einer Step-I-Diät der American Heart Association (AHA) kompatibel ist.
  6. Nüchtern-LDL-C ≥ 4,8 mmol/l (≥ 185,6 mg/dl) während des Screenings.
  7. Bei Frauen oder Männern im gebärfähigen Alter Anwendung von mindestens einem Barriere-Kontrazeptivum und einer zweiten wirksamen Verhütungsmethode während der Studie und für mindestens zwei Wochen nach der letzten Dosis.

Ausschlusskriterien:

  1. Behandlung mit Lomitapid oder Mipomersen innerhalb von zwei Monaten nach dem Screening.
  2. Herzinsuffizienz (HF) mit Klasse III und Klasse IV der New York Heart Association (NYHA) oder einer linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) von weniger als 30 %.
  3. Unkontrollierte Herzrhythmusstörungen während der letzten drei Monate des Screenings.
  4. Myokardinfarkt, instabile Angina pectoris, perkutane Koronarintervention, Koronararterien-Bypass-Transplantation oder Schlaganfall während der letzten drei Monate des Screenings.
  5. Geplante Herzoperation oder geplante Revaskularisierung in den nächsten vier Monaten.
  6. Unkontrollierter Bluthochdruck.
  7. Aspartat-Transaminase (AST) oder Alanin-Transaminase (ALT) ≥ 3 mal die Obergrenze des Normalwerts (ULN).
  8. Unerklärte Kreatinkinase (CK) ≥ 5-mal die Obergrenze des Normalwerts (ULN).
  9. Für Frauen, Schwangerschaft oder Stillzeit.
  10. Alle anderen Bedingungen, die die Sicherheit des Patienten oder die Qualität der klinischen Studie nach Einschätzung des Prüfarztes und/oder medizinischen Monitors beeinträchtigen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Placebo, MBX-8025 50 mg, 100 mg oder 200 mg Kapseln
Sonstiges: Einlaufphase: Placebo
2 Kapseln einmal täglich für zwei Wochen
Arzneimittel: MBX-8025 50 mg (Dosissteigerungszeitraum 1)

1 Kapsel einmal täglich für 4 Wochen

(MBX-8025 50 mg Kapsel)

Arzneimittel: MBX-8025 50 mg oder 100 mg (Dosissteigerungszeitraum 2)

1 Kapsel einmal täglich für 4 Wochen

(MBX-8025 50 mg oder 100 mg Kapsel)

Arzneimittel: MBX-8025 50 mg, 100 mg oder 200 mg (Dosissteigerungszeitraum 3)

1 oder 2 Kapseln einmal täglich für 4 Wochen

(MBX-8025 50 mg, 100 mg oder zwei (2) 100-mg-Kapseln)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
LDL-C
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute und prozentuale (%) Senkung des Serum-LDL-C zu jedem Zeitpunkt vom Ausgangswert bis Woche 16.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtcholesterin (TC)
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute und prozentuale Veränderung zu jedem Zeitpunkt vom Ausgangswert bis Woche 16
12 Wochen
High-Density-Lipoprotein (HDL)-Cholesterin [HDL-C]
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute und prozentuale Veränderung zu jedem Zeitpunkt vom Ausgangswert bis Woche 16
12 Wochen
Lipoprotein sehr niedriger Dichte (VLDL)
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute und prozentuale Veränderung zu jedem Zeitpunkt vom Ausgangswert bis Woche 16
12 Wochen
Nicht HDL-C
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute und prozentuale Veränderung zu jedem Zeitpunkt vom Ausgangswert bis Woche 16
12 Wochen
Rückstandsähnliche Partikel (RLP-C)
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute und prozentuale Veränderung zu jedem Zeitpunkt vom Ausgangswert bis Woche 16
12 Wochen
Apolipoprotein B (Apo B)
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute und prozentuale Veränderung zu jedem Zeitpunkt vom Ausgangswert bis Woche 16
12 Wochen
Apolipoprotein A-I (Apo A-I)
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute und prozentuale Veränderung zu jedem Zeitpunkt vom Ausgangswert bis Woche 16
12 Wochen
Lipoprotein
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute und prozentuale Veränderung zu jedem Zeitpunkt vom Ausgangswert bis Woche 16
12 Wochen
Serumtriglycerid (TG)
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute und prozentuale Veränderung zu jedem Zeitpunkt vom Ausgangswert bis Woche 16
12 Wochen
Apolipoprotein C-III (Apo CIII)
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute und prozentuale Veränderung zu jedem Zeitpunkt vom Ausgangswert bis Woche 16
12 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
C-reaktives Protein hs-(CRP)
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute und prozentuale Veränderung zu jedem Zeitpunkt vom Ausgangswert bis Woche 16
12 Wochen
MBX-8025 Plasmakonzentrationswerte
Zeitfenster: 12 Wochen
Blutproben zur Bestimmung der Plasmakonzentration von MBX-8025 und seinen Metaboliten (M1, M2 und M3) wurden vor der Dosis bei den folgenden Besuchen entnommen: 4, 5, 6, 7, 8 und 9.
12 Wochen
Sicherheitsmaßnahmen: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen als Maß für die Sicherheit
Zeitfenster: 12 Wochen
Vollständige Charakterisierung von unerwünschten Ereignissen (AE), Biochemie und Hämatologie
12 Wochen
Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 9 (PCSK-9)
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute und prozentuale Veränderung zu jedem Zeitpunkt vom Ausgangswert bis Woche 16 für Folgendes: Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 9 (PCSK-9)
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CymaBay Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Pol F Boudes, M.D., CymaBay Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juni 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

9. März 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. März 2016

Zuletzt verifiziert

1. März 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CB8025-21427

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