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Studio per valutare gli effetti di MBX-8025 in pazienti con HoFH

8 marzo 2016 aggiornato da: CymaBay Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2 di 12 settimane, in aperto, con aumento della dose, per valutare gli effetti di MBX-8025 in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

Uno studio di fase 2 di 12 settimane, in aperto, con aumento della dose, per valutare gli effetti di MBX-8025 in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In aperto, a braccio singolo, non controllato, dose crescente (50 mg/die, 100 mg/die e 200 mg/die) con tre periodi consecutivi di incremento della dose.

Dopo aver firmato un consenso informato, il soggetto entrerà in un periodo di screening e in un periodo di stabilizzazione di rodaggio. Al termine del periodo di rodaggio i pazienti entreranno nella fase di trattamento. MBX-8025 in dosi crescenti (50 mg, 100 mg e 200 mg) verrà somministrato entro tre periodi consecutivi di 4 settimane, per un totale di 12 settimane. Alla fine del trattamento, i soggetti entreranno in un periodo di follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 1C8
        • Montreal Heart Institute
  • Francia
      • Paris, Francia, 75 013
        • Endocrinologie metabolisme et prevention cardiovasulaire, Institut E3M et IHU cardiometabolique (ICAN), Hôpital Pitié Salpêtrière
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, N-0373
        • Lipidklinikken, Oslo Universitetssykehus
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Radbound UMC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Deve aver fornito il consenso informato scritto (firmato e datato) e tutte le autorizzazioni richieste dalla legge locale ed essere in grado di soddisfare tutti i requisiti dello studio.
  2. Maschio o femmina con HoFH confermata dal genotipo (due alleli mutanti nel locus genico del recettore LDL (LDL-R) o doppi eterozigoti LDL-R/Apo-B).
  3. 18 anni o più.
  4. Terapie ipolipemizzanti esistenti (statine, inibitori dell'assorbimento del colesterolo, sequestranti degli acidi biliari, acido nicotinico e loro combinazioni, lipoproteine ​​a bassa densità (LDL) LDL-C aferesi) su un regime stabile per almeno quattro settimane prima della visita di screening.
  5. Dieta ipolipemizzante stabile compatibile con una dieta Step I dell'American Heart Association (AHA).
  6. C-LDL a digiuno ≥ 4,8 mmol/L (≥ 185,6 mg/dL) durante lo screening.
  7. Per femmine o maschi con potenziale riproduttivo, uso di almeno un contraccettivo di barriera e un secondo efficace metodo di controllo delle nascite durante lo studio e per almeno due settimane dopo l'ultima dose.

Criteri di esclusione:

  1. Trattamento con lomitapide o mipomersen entro due mesi dallo screening.
  2. Insufficienza cardiaca (SC) con classe III e classe IV della New York Heart Association (NYHA) o frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) inferiore al 30%.
  3. Aritmia cardiaca incontrollata durante gli ultimi tre mesi di screening.
  4. Infarto miocardico, angina instabile, intervento coronarico percutaneo, bypass coronarico o ictus durante gli ultimi tre mesi di screening.
  5. Chirurgia cardiaca pianificata, o rivascolarizzazione pianificata, nei prossimi quattro mesi.
  6. Ipertensione incontrollata.
  7. Aspartato transaminasi (AST) o alanina transaminasi (ALT) ≥ 3 volte il limite superiore della norma (ULN).
  8. Creatina chinasi (CK) inspiegabile ≥ 5 volte il limite superiore della norma (ULN).
  9. Per donne, gravidanza o allattamento.
  10. Qualsiasi altra condizione che possa compromettere la sicurezza del paziente o compromettere la qualità dello studio clinico secondo il giudizio dello sperimentatore e/o del monitor medico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: placebo, MBX-8025 capsule da 50 mg, 100 mg o 200 mg
Altro: Periodo di prova: placebo
2 capsule, una volta al giorno per due settimane
Droga: MBX-8025 50 mg (periodo di aumento della dose 1)

1 capsula una volta al giorno per 4 settimane

(MBX-8025 capsula da 50 mg)

Droga: MBX-8025 50 mg o 100 mg (periodo di aumento della dose 2)

1 capsula una volta al giorno per 4 settimane

(MBX-8025 capsula da 50 mg o 100 mg)

Droga: MBX-8025 50 mg, 100 mg o 200 mg (periodo di aumento della dose 3)

1 o 2 capsule una volta al giorno per 4 settimane

(MBX-8025 50 mg, 100 mg o due (2) capsule da 100 mg)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
C-LDL
Lasso di tempo: 12 settimane
Riduzione assoluta e percentuale (%) del C-LDL sierico in qualsiasi momento dal basale fino alla settimana 16.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Colesterolo totale (TC)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e percentuale in qualsiasi momento dal basale fino alla settimana 16
12 settimane
Colesterolo delle lipoproteine ​​ad alta densità (HDL) [HDL-C]
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e percentuale in qualsiasi momento dal basale fino alla settimana 16
12 settimane
Lipoproteine ​​a densità molto bassa (VLDL)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e percentuale in qualsiasi momento dal basale fino alla settimana 16
12 settimane
Non HDL-C
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e percentuale in qualsiasi momento dal basale fino alla settimana 16
12 settimane
Remnant-like Particle (RLP-C)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e percentuale in qualsiasi momento dal basale fino alla settimana 16
12 settimane
Apolipoproteina B (Apo B)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e percentuale in qualsiasi momento dal basale fino alla settimana 16
12 settimane
Apolipoproteina A-I (Apo A-I)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e percentuale in qualsiasi momento dal basale fino alla settimana 16
12 settimane
Lipoproteine
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e percentuale in qualsiasi momento dal basale fino alla settimana 16
12 settimane
Trigliceridi sierici (TG)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e percentuale in qualsiasi momento dal basale fino alla settimana 16
12 settimane
Apolipoproteina C-III (Apo CIII)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e percentuale in qualsiasi momento dal basale fino alla settimana 16
12 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proteina C reattiva hs-(CRP)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e percentuale in qualsiasi momento dal basale fino alla settimana 16
12 settimane
MBX-8025 Livelli di concentrazione plasmatica
Lasso di tempo: 12 settimane
Campioni di sangue per la determinazione della concentrazione plasmatica di MBX-8025 e dei suoi metaboliti (M1, M2 e M3) raccolti prima della somministrazione alle seguenti visite: 4, 5, 6, 7, 8 e 9.
12 settimane
Misure di sicurezza: numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza
Lasso di tempo: 12 settimane
Caratterizzazione completa di Eventi Avversi (AE), Biochimica ed Ematologia
12 settimane
Proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK-9)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e percentuale in qualsiasi momento dal basale fino alla settimana 16 per quanto segue: Proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK-9)
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CymaBay Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Pol F Boudes, M.D., CymaBay Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

16 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

9 marzo 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 marzo 2016

Ultimo verificato

1 marzo 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CB8025-21427

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ipercolesterolemia familiare omozigote

Prove cliniche su Periodo di prova: placebo

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