Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effekten av MBX-8025 hos pasienter med HoFH

8. mars 2016 oppdatert av: CymaBay Therapeutics, Inc.

En 12-ukers, åpen, dose-eskalerende, fase 2-studie for å evaluere effekten av MBX-8025 hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH)

En 12-ukers, åpen, dose-eskalerende, fase 2-studie for å evaluere effekten av MBX-8025 hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Åpen, enkeltarm, ikke-kontrollert, dosestigende (50 mg/dag, 100 mg/dag og 200 mg/dag) med tre påfølgende doseeskaleringsperioder.

Etter å ha signert vil et informert samtykke gå inn i en screeningsperiode og en innkjøringsstabiliseringsperiode. Ved slutten av innkjøringsperioden vil pasienter gå inn i behandlingsfasen. MBX-8025 i stigende doser (50 mg, 100 mg og 200 mg) vil bli gitt innen tre påfølgende 4 ukers perioder, i totalt 12 uker. Ved slutten av behandlingen vil forsøkspersonene gå inn i en oppfølgingsperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 1C8
        • Montreal Heart Institute
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75 013
        • Endocrinologie metabolisme et prevention cardiovasulaire, Institut E3M et IHU cardiometabolique (ICAN), Hôpital Pitié Salpêtrière
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Radbound UMC
  • Norge
      • Oslo, Norge, N-0373
        • Lipidklinikken, Oslo Universitetssykehus

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Må ha gitt skriftlig informert samtykke (signert og datert) og eventuelle autorisasjoner som kreves av lokal lov og være i stand til å overholde alle studiekrav.
  2. Hann eller kvinne med HoFH bekreftet av genotype (to mutante alleler ved LDL-reseptor (LDL-R) genlokus eller doble heterozygoter LDL-R/Apo-B).
  3. 18 år eller eldre.
  4. Eksisterende lipidsenkende terapier (statiner, kolesterolabsorpsjonshemmere, gallesyrebindere, nikotinsyre og deres kombinasjoner, lavdensitetslipoprotein (LDL) LDL-C-aferese) på et stabilt regime i minst fire uker før screeningbesøk.
  5. Stabil lipidsenkende diett kompatibel med en trinn I-diett fra American Heart Association (AHA).
  6. Fastende LDL-C ≥ 4,8 mmol/L (≥ 185,6 mg/dL) under screening.
  7. For kvinner eller menn med reproduksjonspotensial, bruk av minst ett barriereprevensjonsmiddel og en annen effektiv prevensjonsmetode under studien og i minst to uker etter siste dose.

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med lomitapid eller mipomersen innen to måneder etter screening.
  2. Hjertesvikt (HF) med New York Heart Association (NYHA) klasse III og klasse IV eller en venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) på mindre enn 30 %.
  3. Ukontrollert hjertearytmi i løpet av de siste tre månedene med screening.
  4. Hjerteinfarkt, ustabil angina, perkutan koronar intervensjon, koronar bypassgraft eller slag i løpet av de siste tre månedene med screening.
  5. Planlagt hjertekirurgi, eller planlagt revaskularisering, i løpet av de neste fire månedene.
  6. Ukontrollert hypertensjon.
  7. Aspartattransaminase (AST) eller alanintransaminase (ALT) ≥ 3 ganger øvre normalgrense (ULN).
  8. Uforklarlig kreatinkinase (CK) ≥ 5 ganger øvre normalgrense (ULN).
  9. For kvinner, graviditet eller amming.
  10. Enhver annen(e) tilstand(er) som ville kompromittere sikkerheten til pasienten eller kompromittere kvaliteten på den kliniske studien som bedømt av etterforskeren og/eller medisinsk monitor.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: placebo, MBX-8025 50 mg, 100 mg eller 200 mg kapsler
Annen: Innkjøringsperiode: Placebo
2 kapsler en gang daglig i to uker
Legemiddel: MBX-8025 50 mg (doseeskaleringsperiode 1)

1 kapsel en gang daglig i 4 uker

(MBX-8025 50 mg kapsel)

Legemiddel: MBX-8025 50 mg eller 100 mg (doseeskaleringsperiode 2)

1 kapsel en gang daglig i 4 uker

(MBX-8025 50 mg eller 100 mg kapsel)

Legemiddel: MBX-8025 50 mg, 100 mg eller 200 mg (doseeskaleringsperiode 3)

1 eller 2 kapsler en gang daglig i 4 uker

(MBX-8025 50 mg, 100 mg eller to (2) 100 mg kapsler)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
LDL-C
Tidsramme: 12-uker
Absolutt og prosentvis (%) reduksjon i serum LDL-C når som helst fra baseline til uke 16.
12-uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalt kolesterol (TC)
Tidsramme: 12-uker
Absolutt og prosentvis endring når som helst fra baseline til uke 16
12-uker
High-density lipoprotein (HDL) kolesterol [HDL-C]
Tidsramme: 12-uker
Absolutt og prosentvis endring når som helst fra baseline til uke 16
12-uker
Very Low-Density Lipoprotein (VLDL)
Tidsramme: 12-uker
Absolutt og prosentvis endring når som helst fra baseline til uke 16
12-uker
Ikke HDL-C
Tidsramme: 12-uker
Absolutt og prosentvis endring når som helst fra baseline til uke 16
12-uker
Rester-lignende partikkel (RLP-C)
Tidsramme: 12-uker
Absolutt og prosentvis endring når som helst fra baseline til uke 16
12-uker
Apolipoprotein B (Apo B)
Tidsramme: 12-uker
Absolutt og prosentvis endring når som helst fra baseline til uke 16
12-uker
Apolipoprotein A-I (Apo A-I)
Tidsramme: 12-uker
Absolutt og prosentvis endring når som helst fra baseline til uke 16
12-uker
Lipoprotein
Tidsramme: 12-uker
Absolutt og prosentvis endring når som helst fra baseline til uke 16
12-uker
Serum triglyserid (TG)
Tidsramme: 12-uker
Absolutt og prosentvis endring når som helst fra baseline til uke 16
12-uker
Apolipoprotein C-III (Apo CIII)
Tidsramme: 12-uker
Absolutt og prosentvis endring når som helst fra baseline til uke 16
12-uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
C-reaktivt protein hs-(CRP)
Tidsramme: 12-uker
Absolutt og prosentvis endring når som helst fra baseline til uke 16
12-uker
MBX-8025 Plasma konsentrasjonsnivåer
Tidsramme: 12-uker
Blodprøver for plasmakonsentrasjonsbestemmelse av MBX-8025 og dets metabolitter (M1, M2 og M3) ble samlet inn før dose ved følgende besøk: 4, 5, 6, 7, 8 og 9.
12-uker
Sikkerhetstiltak: Antall deltakere med uønskede hendelser som mål for sikkerhet
Tidsramme: 12-uker
Fullstendig karakterisering av uønskede hendelser (AE), biokjemi og hematologi
12-uker
Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK-9)
Tidsramme: 12-uker
Absolutt og prosentvis endring på et hvilket som helst tidspunkt fra baseline til og med uke 16 for følgende: Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK-9)
12-uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CymaBay Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Pol F Boudes, M.D., CymaBay Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2015

Først lagt ut (Anslag)

16. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

9. mars 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. mars 2016

Sist bekreftet

1. mars 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CB8025-21427

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Innkjøringsperiode: Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mali

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere