Estudio para evaluar los efectos de MBX-8025 en pacientes con HoFH
8 de marzo de 2016 actualizado por: CymaBay Therapeutics, Inc.
Un estudio de fase 2, de 12 semanas, abierto, de aumento de dosis, para evaluar los efectos de MBX-8025 en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH)
Un estudio de fase 2, de 12 semanas, abierto, de aumento de dosis, para evaluar los efectos de MBX-8025 en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Etiqueta abierta, brazo único, no controlado, dosis ascendente (50 mg/día, 100 mg/día y 200 mg/día) con tres períodos de aumento de dosis consecutivos.
Después de firmar un consentimiento informado, el sujeto entrará en un período de selección y un período de estabilización inicial. Al final del período de adaptación, los pacientes entrarán en la fase de tratamiento. MBX-8025 en dosis ascendentes (50 mg, 100 mg y 200 mg) se administrará en tres períodos consecutivos de 4 semanas, por un total de 12 semanas. Al final del tratamiento, los sujetos entrarán en un período de seguimiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montreal, Quebec, Canadá, H1T 1C8
- Montreal Heart Institute
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Paris, Francia, 75 013
- Endocrinologie metabolisme et prevention cardiovasulaire, Institut E3M et IHU cardiometabolique (ICAN), Hôpital Pitié Salpêtrière
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Oslo, Noruega, N-0373
- Lipidklinikken, Oslo Universitetssykehus
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Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
- Radbound UMC
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe haber dado su consentimiento informado por escrito (firmado y fechado) y cualquier autorización requerida por la ley local y ser capaz de cumplir con todos los requisitos del estudio.
- Hombre o mujer con HoFH confirmado por genotipo (dos alelos mutantes en el locus del gen LDL-Receptor (LDL-R) o heterocigotos dobles LDL-R/Apo-B).
- 18 años de edad o más.
- Terapias existentes para reducir los lípidos (estatinas, inhibidores de la absorción de colesterol, secuestrantes de ácidos biliares, ácido nicotínico y sus combinaciones, aféresis de lipoproteína de baja densidad (LDL) LDL-C) en un régimen estable durante al menos cuatro semanas antes de la visita de selección.
- Dieta hipolipemiante estable compatible con una dieta Step I de la American Heart Association (AHA).
- C-LDL en ayunas ≥ 4,8 mmol/L (≥ 185,6 mg/dL) durante la selección.
- Para mujeres o hombres en edad reproductiva, uso de al menos un anticonceptivo de barrera y un segundo método anticonceptivo eficaz durante el estudio y durante al menos dos semanas después de la última dosis.
Criterio de exclusión:
- Tratamiento con lomitapida o mipomersen dentro de los dos meses posteriores a la selección.
- Insuficiencia cardíaca (IC) con clase III y clase IV de la New York Heart Association (NYHA) o una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) inferior al 30%.
- Arritmia cardíaca no controlada durante los últimos tres meses de selección.
- Infarto de miocardio, angina inestable, intervención coronaria percutánea, injerto de derivación de arteria coronaria o accidente cerebrovascular durante los últimos tres meses de selección.
- Cirugía cardíaca planificada, o revascularización planificada, en los próximos cuatro meses.
- Hipertensión no controlada.
- Aspartato transaminasa (AST) o alanina transaminasa (ALT) ≥ 3 veces el límite superior normal (ULN).
- Creatina quinasa (CK) inexplicable ≥ 5 veces el límite superior normal (LSN).
- Para mujeres, embarazo o lactancia.
- Cualquier otra condición que pueda comprometer la seguridad del paciente o comprometer la calidad del estudio clínico según lo juzgue el investigador y/o el monitor médico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: placebo, MBX-8025 cápsulas de 50 mg, 100 mg o 200 mg
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2 cápsulas, una vez al día durante dos semanas
1 cápsula una vez al día durante 4 semanas (MBX-8025 cápsula de 50 mg) 1 cápsula una vez al día durante 4 semanas (MBX-8025 cápsula de 50 mg o 100 mg) 1 o 2 cápsulas una vez al día durante 4 semanas (MBX-8025 50 mg, 100 mg o dos (2) cápsulas de 100 mg) |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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C-LDL
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Reducción absoluta y porcentual (%) del LDL-C sérico en cualquier punto desde el inicio hasta la semana 16.
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Colesterol Total (CT)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio absoluto y porcentual en cualquier punto desde el inicio hasta la semana 16
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12 semanas
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Colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL) [HDL-C]
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio absoluto y porcentual en cualquier punto desde el inicio hasta la semana 16
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12 semanas
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Lipoproteína de muy baja densidad (VLDL)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio absoluto y porcentual en cualquier punto desde el inicio hasta la semana 16
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12 semanas
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No HDL-C
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio absoluto y porcentual en cualquier punto desde el inicio hasta la semana 16
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12 semanas
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Partícula similar a remanente (RLP-C)
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Cambio absoluto y porcentual en cualquier punto desde el inicio hasta la semana 16
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12 semanas
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Apolipoproteína B (Apo B)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio absoluto y porcentual en cualquier punto desde el inicio hasta la semana 16
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12 semanas
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Apolipoproteína A-I (Apo A-I)
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Cambio absoluto y porcentual en cualquier punto desde el inicio hasta la semana 16
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12 semanas
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Lipoproteína
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Cambio absoluto y porcentual en cualquier punto desde el inicio hasta la semana 16
|
12 semanas
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Triglicéridos séricos (TG)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio absoluto y porcentual en cualquier punto desde el inicio hasta la semana 16
|
12 semanas
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Apolipoproteína C-III (Apo CIII)
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Cambio absoluto y porcentual en cualquier punto desde el inicio hasta la semana 16
|
12 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proteína C reactiva hs-(PCR)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio absoluto y porcentual en cualquier punto desde el inicio hasta la semana 16
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12 semanas
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Niveles de concentración de plasma MBX-8025
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Muestras de sangre para la determinación de la concentración plasmática de MBX-8025 y sus metabolitos (M1, M2 y M3) recolectadas antes de la dosis en las siguientes visitas: 4, 5, 6, 7, 8 y 9.
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12 semanas
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Medidas de seguridad: número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Caracterización completa de Eventos Adversos (EA), Bioquímica y Hematología
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12 semanas
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Proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK-9)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio absoluto y porcentual en cualquier punto desde el inicio hasta la semana 16 para lo siguiente: Proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK-9)
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Pol F Boudes, M.D., CymaBay Therapeutics, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de mayo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de junio de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
16 de junio de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
9 de marzo de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de marzo de 2016
Última verificación
1 de marzo de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CB8025-21427
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .