评估 MBX-8025 对 HoFH 患者疗效的研究

纳入标准：

1. 必须提供书面知情同意书（签名并注明日期）和当地法律要求的任何授权，并能够遵守所有研究要求。
2. 通过基因型（LDL 受体 (LDL-R) 基因位点处的两个突变等位基因或双杂合子 LDL-R/Apo-B）确认患有 HoFH 的男性或女性。
3. 年满 18 岁。
4. 现有的降脂疗法（他汀类药物、胆固醇吸收抑制剂、胆汁酸螯合剂、烟酸及其组合、低密度脂蛋白 (LDL) LDL-C 单采术）在筛选访视前至少 4 周保持稳定。
5. 与美国心脏协会 (AHA) 的 Step I 饮食兼容的稳定降脂饮食。
6. 筛选期间空腹 LDL-C ≥ 4.8 mmol/L (≥ 185.6 mg/dL)。
7. 对于具有生殖潜力的女性或男性，在研究期间和最后一次给药后至少两周使用至少一种屏障避孕药和第二种有效的避孕方法。

排除标准：

1. 在筛选后两个月内接受洛美他派或米泊美生治疗。
2. 纽约心脏协会 (NYHA) III 级和 IV 级心力衰竭 (HF) 或左心室射血分数 (LVEF) 低于 30%。
3. 在过去三个月的筛查中出现不受控制的心律失常。
4. 在过去三个月的筛查中有心肌梗塞、不稳定型心绞痛、经皮冠状动脉介入治疗、冠状动脉旁路移植术或中风。
5. 计划在接下来的四个月内进行心脏手术或血运重建。
6. 不受控制的高血压。
7. 天冬氨酸转氨酶 (AST) 或丙氨酸转氨酶 (ALT) ≥ 正常上限 (ULN) 的 3 倍。
8. 不明原因的肌酸激酶 (CK) ≥ 正常上限 (ULN) 的 5 倍。
9. 对于女性，怀孕或哺乳期。
10. 根据研究者和/或医疗监督员的判断，会危及患者安全或危及临床研究质量的任何其他情况。