Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus MBX-8025:n vaikutusten arvioimiseksi HoFH-potilailla

tiistai 8. maaliskuuta 2016 päivittänyt: CymaBay Therapeutics, Inc.

12 viikon avoin, annosta nostava, vaiheen 2 tutkimus MBX-8025:n vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH)

12 viikkoa kestänyt avoin, annosta nostava, vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioitiin MBX-8025:n vaikutuksia potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Avoin, yksihaarainen, ei-kontrolloitu, annos nouseva (50 mg/vrk, 100 mg/vrk ja 200 mg/vrk) kolmella peräkkäisellä annoksen korotusjaksolla.

Allekirjoitettuaan tietoon perustuvan suostumuksen koehenkilö siirtyy seulontajaksoon ja sisäänajon vakautusjaksoon. Sisäänajojakson lopussa potilaat siirtyvät hoitovaiheeseen. MBX-8025:tä nousevina annoksina (50 mg, 100 mg ja 200 mg) annetaan kolmen peräkkäisen 4 viikon jakson aikana, yhteensä 12 viikon ajan. Hoidon päätyttyä koehenkilöt siirtyvät seurantajaksoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • Radbound UMC
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 1C8
        • Montreal Heart Institute
  • Norja
      • Oslo, Norja, N-0373
        • Lipidklinikken, Oslo Universitetssykehus
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75 013
        • Endocrinologie metabolisme et prevention cardiovasulaire, Institut E3M et IHU cardiometabolique (ICAN), Hôpital Pitié Salpêtrière

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Hänen on täytynyt antaa kirjallinen tietoinen suostumus (allekirjoitettu ja päivätty) ja paikallisen lain edellyttämät valtuutukset ja kyettävä noudattamaan kaikkia tutkimusvaatimuksia.
  2. Mies tai nainen, jolla on HoFH, jonka genotyyppi vahvistaa (kaksi mutanttialleelia LDL-reseptorin (LDL-R) geenilokuksessa tai kaksoisheterotsygootit LDL-R/Apo-B).
  3. 18 vuotta täyttänyt tai vanhempi.
  4. Nykyiset lipidejä alentavat hoidot (statiinit, kolesterolin imeytymisen estäjät, sappihappoja sitovat aineet, nikotiinihappo ja niiden yhdistelmät, matalatiheyksisten lipoproteiinien (LDL) LDL-C-afereesi) vakaalla hoito-ohjelmalla vähintään neljä viikkoa ennen seulontakäyntiä.
  5. Vakaa lipidejä alentava ruokavalio, joka on yhteensopiva American Heart Associationin (AHA) Step I -ruokavalion kanssa.
  6. Paaston LDL-C ≥ 4,8 mmol/L (≥ 185,6 mg/dL) seulonnan aikana.
  7. Lisääntymiskykyisille naisille tai miehille on käytettävä vähintään yhtä esteehkäisyä ja toista tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja vähintään kahden viikon ajan viimeisen annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hoito lomitapidilla tai mipomerseenilla kahden kuukauden sisällä seulonnasta.
  2. Sydämen vajaatoiminta (HF), jossa New York Heart Associationin (NYHA) luokka III ja luokka IV tai vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) on alle 30 %.
  3. Hallitsematon sydämen rytmihäiriö viimeisen kolmen kuukauden seulonnan aikana.
  4. Sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris, perkutaaninen sepelvaltimon interventio, sepelvaltimon ohitusleikkaus tai aivohalvaus seulonnan viimeisten kolmen kuukauden aikana.
  5. Suunniteltu sydänleikkaus tai suunniteltu revaskularisaatio seuraavien neljän kuukauden aikana.
  6. Hallitsematon verenpainetauti.
  7. Aspartaattitransaminaasi (AST) tai alaniinitransaminaasi (ALT) ≥ 3 kertaa normaalin yläraja (ULN).
  8. Selittämätön kreatiinikinaasi (CK) ≥ 5 kertaa normaalin yläraja (ULN).
  9. Naisille, raskaus tai imetys.
  10. Mikä tahansa muu sairaus, joka vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai heikentäisi kliinisen tutkimuksen laatua tutkijan ja/tai lääketieteellisen monitorin arvioiden mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: lumelääke, MBX-8025 50 mg, 100 mg tai 200 mg kapselit
Muut: Sisäänajojakso: Placebo
2 kapselia kerran päivässä kahden viikon ajan
Lääke: MBX-8025 50 mg (annoksen korotusjakso 1)

1 kapseli kerran päivässä 4 viikon ajan

(MBX-8025 50 mg kapseli)

Lääke: MBX-8025 50 mg tai 100 mg (annoksen korotusjakso 2)

1 kapseli kerran päivässä 4 viikon ajan

(MBX-8025 50 mg tai 100 mg kapseli)

Lääke: MBX-8025 50 mg, 100 mg tai 200 mg (annoksen korotusjakso 3)

1 tai 2 kapselia kerran päivässä 4 viikon ajan

(MBX-8025 50 mg, 100 mg tai kaksi (2) 100 mg kapselia)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
LDL-C
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Seerumin LDL-kolesterolin absoluuttinen ja prosentuaalinen lasku (%) missä tahansa vaiheessa lähtötasosta viikkoon 16 asti.
12-viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiskolesteroli (TC)
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos missä tahansa vaiheessa lähtötasosta viikkoon 16
12-viikkoa
HDL-kolesteroli (HDL) [HDL-kolesteroli]
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos missä tahansa vaiheessa lähtötasosta viikkoon 16
12-viikkoa
Erittäin matalatiheyksinen lipoproteiini (VLDL)
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos missä tahansa vaiheessa lähtötasosta viikkoon 16
12-viikkoa
Ei HDL-C
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos missä tahansa vaiheessa lähtötasosta viikkoon 16
12-viikkoa
Jäännösmäinen hiukkanen (RLP-C)
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos missä tahansa vaiheessa lähtötasosta viikkoon 16
12-viikkoa
Apolipoproteiini B (Apo B)
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos missä tahansa vaiheessa lähtötasosta viikkoon 16
12-viikkoa
Apolipoproteiini A-I (Apo A-I)
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos missä tahansa vaiheessa lähtötasosta viikkoon 16
12-viikkoa
Lipoproteiini
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos missä tahansa vaiheessa lähtötasosta viikkoon 16
12-viikkoa
Seerumin triglyseridi (TG)
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos missä tahansa vaiheessa lähtötasosta viikkoon 16
12-viikkoa
Apolipoproteiini C-III (Apo CIII)
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos missä tahansa vaiheessa lähtötasosta viikkoon 16
12-viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
C-reaktiivinen proteiini hs-(CRP)
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos missä tahansa vaiheessa lähtötasosta viikkoon 16
12-viikkoa
MBX-8025 plasman pitoisuustasot
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Verinäytteet MBX-8025:n ja sen metaboliittien (M1, M2 ja M3) plasmapitoisuuden määritystä varten otettiin ennen annosta seuraavilla käynneillä: 4, 5, 6, 7, 8 ja 9.
12-viikkoa
Turvatoimenpiteet: niiden osallistujien määrä, joilla on haitallisia tapahtumia turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Haittavaikutusten (AE), biokemian ja hematologian täydellinen karakterisointi
12-viikkoa
Proteiinikonvertaasi subtilisiini/keksiinityyppi 9 (PCSK-9)
Aikaikkuna: 12-viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos missä tahansa vaiheessa lähtötilanteesta viikkoon 16 seuraaville: Proteiinikonvertaasi subtilisiini/keksiinityyppi 9 (PCSK-9)
12-viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CymaBay Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Pol F Boudes, M.D., CymaBay Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. toukokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 16. kesäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 9. maaliskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. maaliskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CB8025-21427

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia

Kliiniset tutkimukset Sisäänajojakso: Placebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Morocco

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa