Estudo para avaliar os efeitos do MBX-8025 em pacientes com HFHo

Critério de inclusão:

1. Deve ter dado consentimento informado por escrito (assinado e datado) e quaisquer autorizações exigidas pela lei local e ser capaz de cumprir todos os requisitos do estudo.
2. Homem ou mulher com HFHo confirmada pelo genótipo (dois alelos mutantes no locus do gene do receptor de LDL (LDL-R) ou duplo heterozigoto LDL-R/Apo-B).
3. 18 anos de idade ou mais.
4. Terapias hipolipemiantes existentes (estatinas, inibidores da absorção de colesterol, sequestrantes de ácidos biliares, ácido nicotínico e suas combinações, lipoproteína de baixa densidade (LDL) aférese de LDL-C) em um regime estável por pelo menos quatro semanas antes da consulta de triagem.
5. Dieta hipolipemiante estável compatível com uma dieta do Passo I da American Heart Association (AHA).
6. LDL-C em jejum ≥ 4,8 mmol/L (≥ 185,6 mg/dL) durante a triagem.
7. Para mulheres ou homens com potencial reprodutivo, uso de pelo menos um contraceptivo de barreira e um segundo método de controle de natalidade eficaz durante o estudo e por pelo menos duas semanas após a última dose.

Critério de exclusão:

1. Tratamento com lomitapida ou mipomersen dentro de dois meses após a triagem.
2. Insuficiência Cardíaca (IC) com classe III e IV da New York Heart Association (NYHA) ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) inferior a 30%.
3. Arritmia cardíaca não controlada durante os últimos três meses de triagem.
4. Infarto do miocárdio, angina instável, intervenção coronária percutânea, enxerto de revascularização do miocárdio ou acidente vascular cerebral durante os últimos três meses de triagem.
5. Cirurgia cardíaca planejada, ou revascularização planejada, nos próximos quatro meses.
6. Hipertensão não controlada.
7. Aspartato transaminase (AST) ou Alanina transaminase (ALT) ≥ 3 vezes o Limite Superior do Normal (LSN).
8. Creatina quinase (CK) inexplicável ≥ 5 vezes o limite superior do normal (LSN).
9. Para mulheres, gravidez ou amamentação.
10. Qualquer outra condição que comprometa a segurança do paciente ou comprometa a qualidade do estudo clínico conforme julgado pelo Investigador e/ou Monitor Médico.