Исследование по оценке эффектов MBX-8025 у пациентов с ГоСГ
8 марта 2016 г. обновлено: CymaBay Therapeutics, Inc.
12-недельное открытое исследование фазы 2 с увеличением дозы для оценки эффектов MBX-8025 у пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HoFH)
12-недельное открытое исследование фазы 2 с увеличением дозы для оценки эффектов MBX-8025 у пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HoFH).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Подробное описание
Открытое исследование, одногрупповое, неконтролируемое, с возрастающей дозой (50 мг/день, 100 мг/день и 200 мг/день) с тремя последовательными периодами повышения дозы.
После подписания информированного согласия субъект вступит в период скрининга и вводный период стабилизации. В конце вводного периода пациенты переходят к этапу лечения. MBX-8025 в возрастающих дозах (50 мг, 100 мг и 200 мг) будет вводиться в течение трех последовательных 4-недельных периодов, в общей сложности 12 недель. В конце лечения субъекты вступят в период последующего наблюдения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
13
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montreal, Quebec, Канада, H1T 1C8
- Montreal Heart Institute
-
-
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
- Radbound UMC
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия, N-0373
- Lipidklinikken, Oslo Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75 013
- Endocrinologie metabolisme et prevention cardiovasulaire, Institut E3M et IHU cardiometabolique (ICAN), Hôpital Pitié Salpêtrière
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Должен дать письменное информированное согласие (подписанное и датированное) и любые разрешения, требуемые местным законодательством, и быть в состоянии соблюдать все требования исследования.
- Мужчина или женщина с ГоСГ, подтвержденной генотипом (два мутантных аллеля в локусе гена рецептора ЛПНП (ЛПНП-Р) или двойные гетерозиготы ЛНП-Р/Апо-В).
- 18 лет и старше.
- Существующая гиполипидемическая терапия (статины, ингибиторы абсорбции холестерина, секвестранты желчных кислот, никотиновая кислота и их комбинации, аферез липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) Х-ЛПНП) в стабильном режиме в течение как минимум четырех недель до визита для скрининга.
- Стабильная гиполипидемическая диета, совместимая с диетой Step I Американской кардиологической ассоциации (AHA).
- ХС-ЛПНП натощак ≥ 4,8 ммоль/л (≥ 185,6 мг/дл) во время скрининга.
- Для женщин или мужчин с репродуктивным потенциалом использование по крайней мере одного барьерного противозачаточного средства и второго эффективного метода контрацепции во время исследования и в течение как минимум двух недель после последней дозы.
Критерий исключения:
- Лечение ломитапидом или мипомерсеном в течение двух месяцев после скрининга.
- Сердечная недостаточность (СН) с классом III и IV по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) или фракцией выброса левого желудочка (ФВЛЖ) менее 30%.
- Неконтролируемая сердечная аритмия в течение последних трех месяцев скрининга.
- Инфаркт миокарда, нестабильная стенокардия, чрескожное коронарное вмешательство, коронарное шунтирование или инсульт в течение последних трех месяцев скрининга.
- Запланированная операция на сердце или плановая реваскуляризация в ближайшие четыре месяца.
- Неконтролируемая артериальная гипертензия.
- Аспартаттрансаминаза (АСТ) или аланинтрансаминаза (АЛТ) в ≥ 3 раза выше верхней границы нормы (ВГН).
- Необъяснимая активность креатинкиназы (КК) в ≥ 5 раз выше верхней границы нормы (ВГН).
- Для женщин, беременность или кормление грудью.
- Любые другие состояния, которые могут поставить под угрозу безопасность пациента или поставить под угрозу качество клинического исследования по оценке исследователя и/или медицинского наблюдателя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: плацебо, MBX-8025 50 мг, 100 мг или 200 мг капсулы
|
2 капсулы, один раз в день в течение двух недель
1 капсула один раз в день в течение 4 недель (капсула MBX-8025 50 мг) 1 капсула один раз в день в течение 4 недель (капсула MBX-8025 50 мг или 100 мг) 1 или 2 капсулы один раз в день в течение 4 недель (MBX-8025 50 мг, 100 мг или две (2) капсулы по 100 мг) |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ЛПНП-Х
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное и процентное (%) снижение уровня холестерина ЛПНП в сыворотке в любой момент от исходного уровня до 16-й недели.
|
12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общий холестерин (ТС)
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное и процентное изменение в любой момент от исходного уровня до 16-й недели
|
12 недель
|
|
Холестерин липопротеинов высокой плотности (ЛПВП) [ХС-ЛПВП]
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное и процентное изменение в любой момент от исходного уровня до 16-й недели
|
12 недель
|
|
Липопротеины очень низкой плотности (ЛПОНП)
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное и процентное изменение в любой момент от исходного уровня до 16-й недели
|
12 недель
|
|
Не HDL-C
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное и процентное изменение в любой момент от исходного уровня до 16-й недели
|
12 недель
|
|
Остаточно-подобная частица (RLP-C)
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное и процентное изменение в любой момент от исходного уровня до 16-й недели
|
12 недель
|
|
Аполипопротеин В (Апо В)
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное и процентное изменение в любой момент от исходного уровня до 16-й недели
|
12 недель
|
|
Аполипопротеин А-I (Апо А-I)
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное и процентное изменение в любой момент от исходного уровня до 16-й недели
|
12 недель
|
|
Липопротеин
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное и процентное изменение в любой момент от исходного уровня до 16-й недели
|
12 недель
|
|
Триглицериды сыворотки (ТГ)
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное и процентное изменение в любой момент от исходного уровня до 16-й недели
|
12 недель
|
|
Аполипопротеин C-III (Apo CIII)
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное и процентное изменение в любой момент от исходного уровня до 16-й недели
|
12 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
С-реактивный белок hs-(CRP)
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное и процентное изменение в любой момент от исходного уровня до 16-й недели
|
12 недель
|
|
MBX-8025 Уровни концентрации в плазме
Временное ограничение: 12 недель
|
Образцы крови для определения концентрации MBX-8025 и его метаболитов (M1, M2 и M3) в плазме собирали до введения дозы при следующих визитах: 4, 5, 6, 7, 8 и 9.
|
12 недель
|
|
Меры безопасности: количество участников с нежелательными явлениями как мера безопасности
Временное ограничение: 12 недель
|
Полная характеристика нежелательных явлений (НЯ), биохимии и гематологии
|
12 недель
|
|
Пропротеинконвертаза субтилизин/кексин типа 9 (PCSK-9)
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное и процентное изменение в любой момент от исходного уровня до 16-й недели для следующего: Пропротеинконвертаза субтилизин/кексин типа 9 (PCSK-9)
|
12 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Pol F Boudes, M.D., CymaBay Therapeutics, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 февраля 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 февраля 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 мая 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 июня 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
16 июня 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
9 марта 2016 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 марта 2016 г.
Последняя проверка
1 марта 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CB8025-21427
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .