Duchenne 근이영양증이 있는 걸을 수 있는 어린이와 걸을 수 없는 어린이에서 줄기세포 치료의 효능 - 1-2상
2015년 6월 30일 업데이트: Alper Dai, MD, University of Gaziantep
Duchenne 근이영양증이 있는 보행 및 비보행 소아에서 동종 중간엽 줄기세포 치료의 효능 - 1-2상
Duchenne 근이영양증(DMD)은 주로 남성에게 영향을 미치는 X-연관 유전 질환으로, 궁극적으로 진행성 근육 퇴행을 초래하는 디스트로핀의 부재를 초래합니다.
DMD 환자는 점진적으로 운동 능력, 호흡 능력, 결국 혈액 순환 능력을 상실합니다.
현재 DMD에 대한 치료법은 없으며 치료를 위해 여러 전략이 테스트되고 있지만 아직 충분한 것으로 입증된 것은 없습니다.
DMD가 있는 소아는 일반적으로 질병의 중증도 또는 진행에 따라 비보행 및 보행의 두 그룹으로 나뉩니다.
보행이 가능한 환자는 독립적으로 걸을 수 있지만 보행이 불가능한 환자는 독립적으로 걸을 수 없습니다.
연구 개요
상세 설명
Duchenne 근이영양증(DMD)은 주로 남성에게 영향을 미치는 X-연관 유전 질환으로, 궁극적으로 진행성 근육 퇴행을 초래하는 디스트로핀의 부재를 초래합니다. DMD 환자는 점진적으로 운동 능력, 호흡 능력, 결국 혈액 순환 능력을 상실합니다. 현재 DMD에 대한 치료법은 없으며 치료를 위해 여러 전략이 테스트되고 있지만 아직 충분한 것으로 입증된 것은 없습니다. DMD가 있는 소아는 일반적으로 질병의 중증도 또는 진행에 따라 비보행 및 보행의 두 그룹으로 나뉩니다. 보행이 가능한 환자는 독립적으로 걸을 수 있지만 보행이 불가능한 환자는 독립적으로 걸을 수 없습니다.
본 연구의 목적은 Duchenne 근이영양증을 가진 보행 및 비보행 소아에서 동종 중간엽 줄기세포 치료의 효과를 조사하고 치료의 한 형태로서의 적합성을 결정하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Gaziantep, 칠면조, 27310
- Gaziantep University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 임상적으로나 유전적으로 입증된 DMD로 진단되고 매일 부분적인 호흡 지원이 필요한 5-20세 사이의 보행 및 비보행 환자. NIH 1기 이하, 심장, 간, 신장 기능을 가진 환자. 환자는 또한 암, 알레르기 질환 또는 출혈 체질의 징후를 나타내지 않아야 합니다.
제외 기준:
- 완전한 호흡 지원이 필요한 환자. 환자는 II기 NIH 이상, 심장, 간 및 신장 기능을 가지고 있습니다. 암, 알레르기 질환 또는 출혈 체질의 징후가 있는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 외래 환자
줄기세포 치료를 받고 있는 외래 환자
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실험적: 거동이 불편한 환자
줄기세포 치료를 받고 있는 거동이 불편한 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Northstar Ambulatory Assessment, Magnetic Resonance Imaging & Spectroscopy, 근력 평가 장비 및 설문지를 사용하여 줄기 세포 치료를 받은 후 Duchenne 근이영양증 환자의 개선 정도.
기간: 12 개월
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평가에 사용되는 테스트: Northstar 외래 평가 CHAQ(아동 건강 평가 설문지) MRI/MRS 근력 평가 - Myogrip, Myopinch 및 Moviplate |
12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 6월 1일
기본 완료 (예상)
2015년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2015년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 6월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 6월 24일
처음 게시됨 (추정)
2015년 6월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 6월 30일
마지막으로 확인됨
2015년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 56733164/203
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