Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av stamcelleterapi hos ambulante og ikke-ambulerende barn med Duchenne muskeldystrofi - Fase 1-2

30. juni 2015 oppdatert av: Alper Dai, MD, University of Gaziantep

Effekten av allogen mesenkymal stamcelleterapi hos ambulerende og ikke-ambulerende barn med Duchenne muskeldystrofi - Fase 1-2

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en X-koblet genetisk lidelse som primært rammer menn, noe som resulterer i fravær av dystrofin som til slutt fører til progressiv muskeldegenerasjon. Pasienter med DMD mister gradvis funksjonelle evner til bevegelse, pust og til slutt evnen til å sirkulere blod. Foreløpig er det ingen kur for DMD, selv om flere strategier blir testet for behandling, har ingen ennå vist seg å være tilstrekkelig. Barn med DMD er generelt delt inn i to grupper basert på alvorlighetsgrad eller progresjon av sykdommen, ikke-ambulerende og ambulerende. Ambulante pasienter er i stand til å gå selvstendig, mens ikke-ambulerende pasienter ikke kan gå selvstendig.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en X-koblet genetisk lidelse som primært rammer menn, noe som resulterer i fravær av dystrofin som til slutt fører til progressiv muskeldegenerasjon. Pasienter med DMD mister gradvis funksjonelle evner til bevegelse, pust og til slutt evnen til å sirkulere blod. Foreløpig er det ingen kur for DMD, selv om flere strategier blir testet for behandling, har ingen ennå vist seg å være tilstrekkelig. Barn med DMD er generelt delt inn i to grupper basert på alvorlighetsgrad eller progresjon av sykdommen, ikke-ambulerende og ambulerende. Ambulante pasienter er i stand til å gå selvstendig, mens ikke-ambulerende pasienter ikke kan gå selvstendig.

Hensikten med denne studien er å undersøke effekten av allogen mesenkymal stamcelleterapi hos ambulerende og ikke-ambulerende barn med Duchenne muskeldystrofi og bestemme dens egnethet som behandlingsform.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyrkia
      • Gaziantep, Tyrkia, 27310
        • Gaziantep University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 14 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ambulerende og ikke-ambulerende pasienter diagnostisert med DMD som er påvist både klinisk og genetisk og er mellom 5-20 år som trenger delvis respirasjonsstøtte daglig. Pasienter med mindre enn eller lik stadium 1 NIH, hjerte-, lever- og nyrefunksjon. Pasienter må heller ikke ha noen indikasjon på kreft, allergisk sykdom eller blødende diatese.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som trenger full respirasjonsstøtte. Pasienter har stadium II NIH eller høyere, hjerte-, lever- og nyrefunksjon. Pasienter har tegn på symptomer på kreft, allergisk sykdom eller blødende diatese.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ambulante pasienter
Ambulante pasienter som får stamcellebehandling
Legemiddel: Biologisk: Navlestrengsbasert allogen mesenkymal stamcelle
Eksperimentell: Ikke-ambulerende pasienter
ikke-ambulerende pasienter som får stamcellebehandling
Legemiddel: Biologisk: Navlestrengsbasert allogen mesenkymal stamcelle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Grad av forbedring hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi etter stamcelleterapibehandling administrert ved bruk av Northstar Ambulatory Assessment, Magnetic Resonance Imaging & Spectroscopy, muskelstyrkevurderingsutstyr og et spørreskjema.
Tidsramme: 12 måneder

Tester brukt i vurdering:

Northstar ambulatorisk vurdering CHAQ (Child Health Assessment Questionnaire) MR/MRS Muskelstyrkevurdering - Myogrip, Myopinch og Moviplate
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Gaziantep

Samarbeidspartnere

Istınye University, Cukurova University, Yıldırım Beyazıt University, Gaziantep Deva Hospital, Gaziantep Public Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2015

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. juni 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. juni 2015

Først lagt ut (Anslag)

29. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

1. juli 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2015

Sist bekreftet

1. juni 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 56733164/203

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere