Eficacia de la terapia con células madre en niños ambulatorios y no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne - Fase 1-2
Eficacia de la terapia con células madre mesenquimales alogénicas en niños ambulatorios y no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne - Fase 1-2
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético ligado al cromosoma X que afecta principalmente a los hombres, lo que resulta en una ausencia de distrofina que, en última instancia, conduce a una degeneración muscular progresiva. Los pacientes con DMD pierden progresivamente las capacidades funcionales de movimiento, respiración y, finalmente, la capacidad de hacer circular la sangre. Actualmente, no existe una cura para la DMD, aunque se están probando varias estrategias para el tratamiento, ninguna ha demostrado ser suficiente. Los niños con DMD generalmente se dividen en dos grupos según la gravedad o la progresión de la enfermedad, no ambulatorios y ambulatorios. Los pacientes ambulatorios son capaces de caminar de forma independiente, mientras que los pacientes no ambulatorios no pueden caminar de forma independiente.
El propósito de este estudio es investigar los efectos de la terapia con células madre mesenquimales alogénicas en niños ambulatorios y no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne y determinar su idoneidad como forma de tratamiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Gaziantep, Pavo, 27310
- Gaziantep University Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes ambulatorios y no ambulatorios con diagnóstico de DMD comprobado tanto clínica como genéticamente y que tengan entre 5-20 años que necesiten soporte respiratorio parcial diario. Pacientes con función cardíaca, hepática y renal inferior o igual a NIH en estadio 1. Los pacientes tampoco deben presentar ningún indicio de cáncer, enfermedad alérgica, ni diátesis hemorrágica.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que requieren soporte respiratorio completo. Los pacientes tienen función cardíaca, hepática y renal en estadio II NIH o superior. Los pacientes presentan signos de síntomas de cáncer, enfermedad alérgica o diátesis hemorrágica.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pacientes ambulatorios
Pacientes ambulatorios que reciben terapia con células madre
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Experimental: Pacientes no ambulatorios
pacientes no ambulatorios que reciben terapia con células madre
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Grado de mejora en pacientes con distrofia muscular de Duchenne después del tratamiento de terapia con células madre administrado mediante la evaluación ambulatoria Northstar, resonancia magnética y espectroscopia, equipo de evaluación de la fuerza muscular y un cuestionario.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Pruebas utilizadas en Assement: Evaluación ambulatoria de Northstar CHAQ (Cuestionario de evaluación de la salud infantil) Evaluación de fuerza muscular MRI/MRS: Myogrip, Myopinch y Moviplate |
12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 56733164/203
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