Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van stamceltherapie bij ambulante en niet-ambulante kinderen met Duchenne spierdystrofie - fase 1-2

30 juni 2015 bijgewerkt door: Alper Dai, MD, University of Gaziantep

Werkzaamheid van allogene mesenchymale stamceltherapie bij ambulante en niet-ambulante kinderen met Duchenne spierdystrofie - fase 1-2

Duchenne spierdystrofie (DMD) is een X-gebonden genetische aandoening die voornamelijk mannen treft, resulterend in een afwezigheid van dystrofine, wat uiteindelijk leidt tot progressieve spierdegeneratie. Patiënten met DMD verliezen geleidelijk de functionele mogelijkheden van beweging, ademhaling en uiteindelijk het vermogen om bloed te laten circuleren. Momenteel is er geen remedie voor DMD, hoewel er verschillende strategieën worden getest voor behandeling, maar geen enkele heeft bewezen voldoende te zijn. Kinderen met DMD worden over het algemeen verdeeld in twee groepen op basis van de ernst of progressie van de ziekte, niet-ambulant en ambulant. Ambulante patiënten kunnen zelfstandig lopen, terwijl niet-ambulante patiënten niet zelfstandig kunnen lopen.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Duchenne spierdystrofie (DMD) is een X-gebonden genetische aandoening die voornamelijk mannen treft, resulterend in een afwezigheid van dystrofine, wat uiteindelijk leidt tot progressieve spierdegeneratie. Patiënten met DMD verliezen geleidelijk de functionele mogelijkheden van beweging, ademhaling en uiteindelijk het vermogen om bloed te laten circuleren. Momenteel is er geen remedie voor DMD, hoewel er verschillende strategieën worden getest voor behandeling, maar geen enkele heeft bewezen voldoende te zijn. Kinderen met DMD worden over het algemeen verdeeld in twee groepen op basis van de ernst of progressie van de ziekte, niet-ambulant en ambulant. Ambulante patiënten kunnen zelfstandig lopen, terwijl niet-ambulante patiënten niet zelfstandig kunnen lopen.

Het doel van deze studie is om de effecten van allogene mesenchymale stamceltherapie bij ambulante en niet-ambulante kinderen met Duchenne spierdystrofie te onderzoeken en de geschiktheid ervan als behandelingsvorm te bepalen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Kalkoen
      • Gaziantep, Kalkoen, 27310
        • Gaziantep University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 14 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ambulante en niet-ambulante patiënten met de diagnose DMD die zowel klinisch als genetisch is bewezen en tussen de 5 en 20 jaar oud zijn en dagelijks gedeeltelijke ademhalingsondersteuning nodig hebben. Patiënten met minder dan of gelijk aan stadium 1 NIH, hart-, lever- en nierfunctie. Patiënten mogen ook geen enkele indicatie van kanker, allergische aandoeningen of bloedingsdiathese vertonen.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die volledige ademhalingsondersteuning nodig hebben. Patiënten hebben stadium II NIH of hoger, hart-, lever- en nierfunctie. Patiënten presenteren zich met tekenen van symptomen van kanker, allergische ziekte of bloedingsdiathese.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ambulante patiënten
Ambulante patiënten die stamceltherapie krijgen
Geneesmiddel: Biologisch: op navelstreng gebaseerde allogene mesenchymale stamcel
Experimenteel: Niet-ambulante patiënten
niet-ambulante patiënten die stamceltherapie krijgen
Geneesmiddel: Biologisch: op navelstreng gebaseerde allogene mesenchymale stamcel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mate van verbetering bij patiënten met Duchenne spierdystrofie na behandeling met stamceltherapie toegediend met behulp van Northstar Ambulante beoordeling, Magnetic Resonance Imaging & Spectroscopie, apparatuur voor het beoordelen van spierkracht en een vragenlijst.
Tijdsspanne: 12 maanden

Tests gebruikt in Assement:

Northstar ambulante beoordeling CHAQ (Child Health Assessment Questionnaire) MRI/MRS Spierkrachtbeoordeling - Myogrip, Myopinch en Moviplate
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Gaziantep

Medewerkers

Istınye University, Cukurova University, Yıldırım Beyazıt University, Gaziantep Deva Hospital, Gaziantep Public Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2015

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2015

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juni 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

29 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

1 juli 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2015

Laatst geverifieerd

1 juni 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 56733164/203

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren