Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​stamcelleterapi hos ambulante og ikke-ambulante børn med Duchenne muskeldystrofi - fase 1-2

30. juni 2015 opdateret af: Alper Dai, MD, University of Gaziantep

Effekten af ​​allogen mesenkymal stamcelleterapi hos ambulante og ikke-ambulatoriske børn med Duchenne muskeldystrofi - fase 1-2

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en X-bundet genetisk lidelse, der primært rammer mænd, hvilket resulterer i fravær af dystrofin, som i sidste ende fører til progressiv muskeldegeneration. Patienter med DMD mister gradvist funktionelle evner til bevægelse, åndedræt og i sidste ende evnen til at cirkulere blod. I øjeblikket er der ingen kur mod DMD, selvom flere strategier bliver testet til behandling, ingen har endnu vist sig at være tilstrækkelige. Børn med DMD inddeles generelt i to grupper baseret på sygdommens sværhedsgrad eller progression, ikke-ambulerende og ambulatorisk. Ambulante patienter er i stand til at gå uafhængigt, mens ikke-ambulante patienter ikke kan gå uafhængigt.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en X-bundet genetisk lidelse, der primært rammer mænd, hvilket resulterer i fravær af dystrofin, som i sidste ende fører til progressiv muskeldegeneration. Patienter med DMD mister gradvist funktionelle evner til bevægelse, åndedræt og i sidste ende evnen til at cirkulere blod. I øjeblikket er der ingen kur mod DMD, selvom flere strategier bliver testet til behandling, ingen har endnu vist sig at være tilstrækkelige. Børn med DMD inddeles generelt i to grupper baseret på sygdommens sværhedsgrad eller progression, ikke-ambulerende og ambulatorisk. Ambulante patienter er i stand til at gå uafhængigt, mens ikke-ambulante patienter ikke kan gå uafhængigt.

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge virkningerne af allogen mesenkymal stamcelleterapi hos ambulante og ikke-ambulerende børn med Duchenne muskeldystrofi og bestemme dens egnethed som behandlingsform.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kalkun
      • Gaziantep, Kalkun, 27310
        • Gaziantep University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 14 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ambulante og ikke-ambulerende patienter diagnosticeret med DMD, der er dokumenteret både klinisk og genetisk og er mellem 5-20 år gamle, som har behov for delvis respiratorisk støtte dagligt. Patienter med mindre end eller lig med trin 1 NIH, hjerte-, lever- og nyrefunktion. Patienter må heller ikke fremvise tegn på kræft, allergisk sygdom eller blødende diatese.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der har behov for fuld respiratorisk støtte. Patienter har trin II NIH eller højere, hjerte-, lever- og nyrefunktion. Patienter viser tegn på symptomer på kræft, allergisk sygdom eller blødende diatese.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ambulante patienter
Ambulante patienter, der modtager stamcelleterapi
Medicin: Biologisk: navlestrengsbaseret allogen mesenkymal stamcelle
Eksperimentel: Ikke-ambulerende patienter
ikke-ambulerende patienter, der modtager stamcellebehandling
Medicin: Biologisk: navlestrengsbaseret allogen mesenkymal stamcelle

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Grad af forbedring hos patienter med Duchenne muskeldystrofi efter stamcelleterapibehandling administreret ved hjælp af Northstar Ambulatory Assessment, Magnetic Resonance Imaging & Spectroscopy, muskelstyrkevurderingsudstyr og et spørgeskema.
Tidsramme: 12 måneder

Test brugt i vurdering:

Northstar ambulant vurdering CHAQ (Child Health Assessment Questionnaire) MR/MRS Muskelstyrkevurdering - Myogrip, Myopinch og Moviplate
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Gaziantep

Samarbejdspartnere

Istınye University, Cukurova University, Yıldırım Beyazıt University, Gaziantep Deva Hospital, Gaziantep Public Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2015

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juni 2015

Først opslået (Skøn)

29. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

1. juli 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juni 2015

Sidst verificeret

1. juni 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 56733164/203

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner