Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kantasoluhoidon teho ambulatorisilla ja ei-abulatorisilla lapsilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia - vaihe 1-2

tiistai 30. kesäkuuta 2015 päivittänyt: Alper Dai, MD, University of Gaziantep

Allogeenisen mesenkymaalisen kantasoluhoidon teho ambulatorisilla ja ei-abulatorisilla lapsilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia - vaihe 1-2

Duchennen lihasdystrofia (DMD) on X-kytketty geneettinen sairaus, joka vaikuttaa ensisijaisesti miehiin, mikä johtaa dystrofiinin puuttumiseen, mikä johtaa lopulta progressiiviseen lihasten rappeutumiseen. DMD-potilaat menettävät asteittain toiminnalliset kykynsä liikkua, hengitystä ja lopulta kykyään kiertää verta. Tällä hetkellä DMD:lle ei ole parannuskeinoa, vaikka useita hoitostrategioita testataan, mutta mikään niistä ei ole vielä osoittautunut riittäväksi. Lapset, joilla on DMD, jaetaan yleensä kahteen ryhmään sairauden vaikeusasteen tai etenemisen perusteella, ei-ambulatoriseen ja ambulatoriseen. Liikkuvat potilaat pystyvät kävelemään itsenäisesti, kun taas muut potilaat eivät voi kävellä itsenäisesti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Duchennen lihasdystrofia (DMD) on X-kytketty geneettinen sairaus, joka vaikuttaa ensisijaisesti miehiin, mikä johtaa dystrofiinin puuttumiseen, mikä johtaa lopulta progressiiviseen lihasten rappeutumiseen. DMD-potilaat menettävät asteittain toiminnalliset kykynsä liikkua, hengitystä ja lopulta kykyään kiertää verta. Tällä hetkellä DMD:lle ei ole parannuskeinoa, vaikka useita hoitostrategioita testataan, mutta mikään niistä ei ole vielä osoittautunut riittäväksi. Lapset, joilla on DMD, jaetaan yleensä kahteen ryhmään sairauden vaikeusasteen tai etenemisen perusteella, ei-ambulatoriseen ja ambulatoriseen. Liikkuvat potilaat pystyvät kävelemään itsenäisesti, kun taas muut potilaat eivät voi kävellä itsenäisesti.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia allogeenisen mesenkymaalisen kantasoluhoidon vaikutuksia Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla lapsilla ja määrittää sen soveltuvuus hoitomuotona.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Turkki
      • Gaziantep, Turkki, 27310
        • Gaziantep University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 14 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ambulatoriset ja ei-ambulatoriset potilaat, joilla on diagnosoitu sekä kliinisesti että geneettisesti todettu DMD ja ovat 5-20-vuotiaita, jotka tarvitsevat osittaista hengitystukea päivittäin. Potilaat, joilla on alle tai yhtä suuri vaihe 1 NIH, sydämen, maksan ja munuaisten toiminta. Potilailla ei myöskään saa olla viitteitä syövästä, allergisesta sairaudesta tai verenvuotodiateesista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka tarvitsevat täyden hengitystuen. Potilailla on vaiheen II NIH tai suurempi, sydämen, maksan ja munuaisten toiminta. Potilailla on merkkejä syövän, allergisen sairauden tai verenvuotodiateesin oireista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ambulatoriset potilaat
Ambulatoriset potilaat, jotka saavat kantasoluhoitoa
Lääke: Biologinen: napanuorapohjainen allogeeninen mesenkymaalinen kantasolu
Kokeellinen: Ei-avohoitopotilaat
ei-ambulatoriset potilaat, jotka saavat kantasoluhoitoa
Lääke: Biologinen: napanuorapohjainen allogeeninen mesenkymaalinen kantasolu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Parannusaste Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla kantasoluterapiahoidon jälkeen, joka on annettu käyttämällä Northstar Ambulatory Assessment -tutkimusta, magneettikuvausta ja spektroskopiaa, lihasvoiman arviointilaitteita ja kyselylomaketta.
Aikaikkuna: 12 kuukautta

Arvioinnissa käytetyt testit:

Northstar ambulatorinen arviointi CHAQ (Child Health Assessment Questionnaire) MRI/MRS lihasvoiman arviointi - Myogrip, Myopinch ja Moviplate
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Gaziantep

Yhteistyökumppanit

Istınye University, Cukurova University, Yıldırım Beyazıt University, Gaziantep Deva Hospital, Gaziantep Public Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 29. kesäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. kesäkuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 56733164/203

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa