Efficacité de la thérapie par cellules souches chez les enfants ambulatoires et non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne - Phase 1-2
Efficacité de la thérapie allogénique par cellules souches mésenchymateuses chez les enfants ambulatoires et non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne - Phase 1-2
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique liée à l'X affectant principalement les hommes, entraînant une absence de dystrophine qui conduit finalement à une dégénérescence musculaire progressive. Les patients atteints de DMD perdent progressivement leurs capacités fonctionnelles de mouvement, de respiration et éventuellement la capacité de faire circuler le sang. Actuellement, il n'existe aucun remède contre la DMD, bien que plusieurs stratégies soient testées pour le traitement, aucune ne s'est encore avérée suffisante. Les enfants atteints de DMD sont généralement divisés en deux groupes en fonction de la gravité ou de la progression de la maladie, non ambulatoire et ambulatoire. Les patients ambulatoires sont capables de marcher de manière autonome tandis que les patients non ambulatoires ne peuvent pas marcher de manière autonome.
Le but de cette étude est d'étudier les effets de la thérapie par cellules souches mésenchymateuses allogéniques chez les enfants ambulatoires et non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et de déterminer sa pertinence en tant que forme de traitement.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Gaziantep, Turquie, 27310
- Gaziantep University Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Patients ambulatoires et non ambulatoires diagnostiqués avec une DMD cliniquement et génétiquement prouvée et âgés de 5 à 20 ans qui ont besoin quotidiennement d'une assistance respiratoire partielle. Patients dont les fonctions cardiaque, hépatique et rénale sont inférieures ou égales au stade 1 du NIH. Les patients ne doivent pas non plus présenter d'indication de cancer, de maladie allergique ou de diathèse hémorragique.
Critère d'exclusion:
- Patients nécessitant une assistance respiratoire complète. Les patients ont un NIH de stade II ou supérieur, une fonction cardiaque, hépatique et rénale. Les patients présentent des signes de symptômes de cancer, de maladie allergique ou de diathèse hémorragique.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Patients ambulatoires
Patients ambulatoires recevant une thérapie par cellules souches
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Expérimental: Patients non ambulatoires
patients non ambulatoires recevant une thérapie par cellules souches
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Degré d'amélioration chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne après un traitement de thérapie par cellules souches administré à l'aide de l'évaluation ambulatoire Northstar, de l'imagerie par résonance magnétique et de la spectroscopie, d'un équipement d'évaluation de la force musculaire et d'un questionnaire.
Délai: 12 mois
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Tests utilisés dans l'évaluation : Évaluation ambulatoire Northstar CHAQ (Child Health Assessment Questionnaire) IRM/MRS Évaluation de la force musculaire - Myogrip, Myopinch et Moviplate |
12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 56733164/203
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