Эффективность терапии стволовыми клетками у амбулаторных и неамбулаторных детей с мышечной дистрофией Дюшенна - Фаза 1-2
Эффективность аллогенной мезенхимальной терапии стволовыми клетками у амбулаторных и неамбулаторных детей с мышечной дистрофией Дюшенна - Фаза 1-2
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) представляет собой Х-сцепленное генетическое заболевание, поражающее преимущественно мужчин, приводящее к отсутствию дистрофина, что в конечном итоге приводит к прогрессирующей мышечной дегенерации. Пациенты с МДД постепенно теряют функциональные способности движения, дыхания и, в конечном итоге, способность циркулировать кровь. В настоящее время нет лекарства от МДД, хотя несколько стратегий лечения тестируются, ни одна из них еще не доказала свою эффективность. Детей с МДД обычно делят на две группы в зависимости от тяжести или прогрессирования заболевания: неамбулаторные и амбулаторные. Амбулаторные пациенты способны ходить самостоятельно, в то время как неамбулаторные пациенты не могут ходить самостоятельно.
Целью данного исследования является изучение эффектов аллогенной мезенхимальной терапии стволовыми клетками у амбулаторных и неамбулаторных детей с мышечной дистрофией Дюшенна и определение ее пригодности в качестве формы лечения.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Gaziantep, Турция, 27310
- Gaziantep University Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Амбулаторные и неамбулаторные пациенты с диагнозом МДД, подтвержденным как клинически, так и генетически, в возрасте от 5 до 20 лет, которым ежедневно требуется частичная респираторная поддержка. Пациенты с менее или равной 1 стадии NIH, сердечной, печеночной и почечной функцией. У пациентов также не должно быть никаких признаков рака, аллергических заболеваний или геморрагического диатеза.
Критерий исключения:
- Пациенты, которым требуется полная респираторная поддержка. Пациенты имеют II стадию NIH или выше, нарушение функции сердца, печени и почек. Пациенты обращаются с признаками симптомов рака, аллергических заболеваний или геморрагического диатеза.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Амбулаторные пациенты
Амбулаторные пациенты, получающие терапию стволовыми клетками
|
|
|
Экспериментальный: Неамбулаторные пациенты
неамбулаторные пациенты, получающие терапию стволовыми клетками
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Степень улучшения у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна после терапии стволовыми клетками, проводимой с использованием амбулаторной оценки Northstar, магнитно-резонансной томографии и спектроскопии, оборудования для оценки мышечной силы и опросника.
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Тесты, используемые в оценке: Амбулаторная оценка Northstar CHAQ (Анкета для оценки здоровья ребенка) МРТ/MRS Оценка мышечной силы – Myogrip, Myopinch и Moviplate |
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 56733164/203
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .