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Wirksamkeit der Stammzelltherapie bei gehfähigen und nicht gehfähigen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie – Phase 1-2

30. Juni 2015 aktualisiert von: Alper Dai, MD, University of Gaziantep

Wirksamkeit der allogenen mesenchymalen Stammzelltherapie bei gehfähigen und nicht gehfähigen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie – Phase 1-2

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomale genetische Erkrankung, die hauptsächlich Männer betrifft und zu einem Mangel an Dystrophin führt, was letztendlich zu einer fortschreitenden Muskeldegeneration führt. Patienten mit DMD verlieren zunehmend ihre funktionellen Fähigkeiten in Bezug auf Bewegung, Atmung und schließlich auch die Fähigkeit, Blut zu zirkulieren. Gegenwärtig gibt es keine Heilung für DMD. Obwohl verschiedene Behandlungsstrategien getestet werden, hat sich noch keine als ausreichend erwiesen. Kinder mit DMD werden im Allgemeinen je nach Schweregrad oder Fortschreiten der Erkrankung in zwei Gruppen eingeteilt: nicht gehfähige Kinder und gehfähige Kinder. Gehfähige Patienten sind in der Lage, selbständig zu gehen, während nicht gehfähige Patienten nicht selbstständig gehen können.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomale genetische Erkrankung, die hauptsächlich Männer betrifft und zu einem Mangel an Dystrophin führt, was letztendlich zu einer fortschreitenden Muskeldegeneration führt. Patienten mit DMD verlieren zunehmend ihre funktionellen Fähigkeiten in Bezug auf Bewegung, Atmung und schließlich auch die Fähigkeit, Blut zu zirkulieren. Gegenwärtig gibt es keine Heilung für DMD. Obwohl verschiedene Behandlungsstrategien getestet werden, hat sich noch keine als ausreichend erwiesen. Kinder mit DMD werden im Allgemeinen je nach Schweregrad oder Fortschreiten der Erkrankung in zwei Gruppen eingeteilt: nicht gehfähige Kinder und gehfähige Kinder. Gehfähige Patienten sind in der Lage, selbständig zu gehen, während nicht gehfähige Patienten nicht selbstständig gehen können.

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Auswirkungen der allogenen mesenchymalen Stammzelltherapie bei gehfähigen und nicht gehfähigen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie zu untersuchen und ihre Eignung als Behandlungsform zu bestimmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Truthahn
      • Gaziantep, Truthahn, 27310
        • Gaziantep University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 14 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ambulante und nicht gehfähige Patienten, bei denen sowohl klinisch als auch genetisch nachgewiesene DMD diagnostiziert wurde und die zwischen 5 und 20 Jahre alt sind und täglich teilweise Atemunterstützung benötigen. Patienten mit NIH-, Herz-, Leber- und Nierenfunktion kleiner oder gleich Stufe 1. Die Patienten dürfen außerdem keine Anzeichen von Krebs, einer allergischen Erkrankung oder Blutungsdiathese aufweisen.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die eine vollständige Atemunterstützung benötigen. Die Patienten haben NIH-Stadium II oder höher sowie Herz-, Leber- und Nierenfunktion. Die Patienten weisen Anzeichen von Krebs, einer allergischen Erkrankung oder Blutungsdiathese auf.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ambulante Patienten
Ambulante Patienten, die eine Stammzelltherapie erhalten
Arzneimittel: Biologisch: Nabelschnurbasierte allogene mesenchymale Stammzelle
Experimental: Nicht gehfähige Patienten
nicht gehfähige Patienten, die eine Stammzelltherapie erhalten
Arzneimittel: Biologisch: Nabelschnurbasierte allogene mesenchymale Stammzelle

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Grad der Verbesserung bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie nach einer Stammzelltherapie, die mithilfe von Northstar Ambulatory Assessment, Magnetresonanztomographie und -spektroskopie, Geräten zur Beurteilung der Muskelkraft und einem Fragebogen durchgeführt wurde.
Zeitfenster: 12 Monate

Bei der Beurteilung verwendete Tests:

Northstar ambulante Beurteilung CHAQ (Child Health Assessment Questionnaire) MRT/MRS-Muskelkraftbeurteilung – Myogrip, Myopinch und Moviplate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Gaziantep

Mitarbeiter

Istınye University, Cukurova University, Yıldırım Beyazıt University, Gaziantep Deva Hospital, Gaziantep Public Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2015

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juni 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Juni 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

1. Juli 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2015

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 56733164/203

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