Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność terapii komórkami macierzystymi u chodzących i niechodzących dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a - faza 1-2

30 czerwca 2015 zaktualizowane przez: Alper Dai, MD, University of Gaziantep

Skuteczność terapii allogenicznymi mezenchymalnymi komórkami macierzystymi u chodzących i niechodzących dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a - faza 1-2

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest sprzężoną z chromosomem X chorobą genetyczną dotykającą głównie mężczyzn, powodującą brak dystrofiny, co ostatecznie prowadzi do postępującej degeneracji mięśni. Pacjenci z DMD stopniowo tracą funkcjonalną zdolność poruszania się, oddychania i ostatecznie zdolność krążenia krwi. Obecnie nie ma lekarstwa na DMD, chociaż testuje się kilka strategii leczenia, żadna nie okazała się wystarczająca. Dzieci z DMD ogólnie dzieli się na dwie grupy w zależności od ciężkości lub postępu choroby, nie chodzące i chodzące. Pacjenci ambulatoryjni są w stanie chodzić samodzielnie, podczas gdy pacjenci niechodzący nie mogą chodzić samodzielnie.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest sprzężoną z chromosomem X chorobą genetyczną dotykającą głównie mężczyzn, powodującą brak dystrofiny, co ostatecznie prowadzi do postępującej degeneracji mięśni. Pacjenci z DMD stopniowo tracą funkcjonalną zdolność poruszania się, oddychania i ostatecznie zdolność krążenia krwi. Obecnie nie ma lekarstwa na DMD, chociaż testuje się kilka strategii leczenia, żadna nie okazała się wystarczająca. Dzieci z DMD ogólnie dzieli się na dwie grupy w zależności od ciężkości lub postępu choroby, nie chodzące i chodzące. Pacjenci ambulatoryjni są w stanie chodzić samodzielnie, podczas gdy pacjenci niechodzący nie mogą chodzić samodzielnie.

Celem tego badania jest zbadanie efektów terapii allogenicznymi mezenchymalnymi komórkami macierzystymi u chodzących i niechodzących dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a i określenie przydatności tej terapii jako formy leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indyk
      • Gaziantep, Indyk, 27310
        • Gaziantep University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci ambulatory i niechodzący, u których zdiagnozowano DMD potwierdzoną klinicznie i genetycznie, w wieku od 5 do 20 lat, którzy codziennie wymagają częściowego wspomagania oddychania. Pacjenci z mniejszym lub równym stopniowi 1 NIH, czynnością serca, wątroby i nerek. Pacjenci nie mogą również wykazywać żadnych objawów raka, choroby alergicznej ani skazy krwotocznej.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci wymagający pełnego wspomagania oddychania. Pacjenci mają stopień II NIH lub wyższy, czynność serca, wątroby i nerek. Pacjenci zgłaszają się z objawami nowotworu, choroby alergicznej lub skazy krwotocznej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci ambulatoryjni
Pacjenci ambulatoryjni otrzymujący terapię komórkami macierzystymi
Lek: Biologiczne: allogeniczna mezenchymalna komórka macierzysta na bazie pępowiny
Eksperymentalny: Pacjenci niechodzący
pacjentów niechodzących otrzymujących terapię komórkami macierzystymi
Lek: Biologiczne: allogeniczna mezenchymalna komórka macierzysta na bazie pępowiny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stopień poprawy u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a po leczeniu terapią komórkami macierzystymi przy użyciu oceny ambulatoryjnej Northstar, obrazowania i spektroskopii rezonansu magnetycznego, sprzętu do oceny siły mięśniowej oraz kwestionariusza.
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Testy użyte w ocenie:

Ocena ambulatoryjna Northstar CHAQ (kwestionariusz oceny stanu zdrowia dziecka) MRI/MRS Ocena siły mięśni — Myogrip, Myopinch i Moviplate
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Gaziantep

Współpracownicy

Istınye University, Cukurova University, Yıldırım Beyazıt University, Gaziantep Deva Hospital, Gaziantep Public Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2015

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

1 lipca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 56733164/203

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj