Účinnost terapie kmenovými buňkami u ambulantních a nechodících dětí s Duchennovou svalovou dystrofií - Fáze 1-2
Účinnost alogenní terapie mezenchymálními kmenovými buňkami u ambulantních a nechodících dětí s Duchennovou svalovou dystrofií - Fáze 1-2
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Duchennova svalová dystrofie (DMD) je X-vázaná genetická porucha postihující primárně muže, která vede k absenci dystrofinu, což nakonec vede k progresivní svalové degeneraci. Pacienti s DMD postupně ztrácejí funkční schopnosti pohybu, dechu a nakonec i schopnost krevního oběhu. V současné době neexistuje žádný lék na DMD, ačkoli se testuje několik strategií léčby, žádná se dosud neprokázala jako dostatečná. Děti s DMD jsou obecně rozděleny do dvou skupin podle závažnosti nebo progrese onemocnění, a to nechodící a ambulantní. Chodící pacienti jsou schopni samostatné chůze, nechodící pacienti nemohou chodit samostatně.
Účelem této studie je prozkoumat účinky alogenní mezenchymální terapie kmenovými buňkami u ambulantních a nechodících dětí s DMD a určit její vhodnost jako formy léčby.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Gaziantep, Krocan, 27310
- Gaziantep University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ambulantní a nechodící pacienti s diagnózou DMD, která je klinicky i geneticky prokázána a jsou ve věku 5-20 let, kteří denně potřebují částečnou respirační podporu. Pacienti s nižší nebo rovnou NIH stadia 1, srdeční, jaterní a renální funkce. Pacienti také nesmí vykazovat žádné známky rakoviny, alergického onemocnění nebo krvácivé diatézy.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří vyžadují plnou podporu dýchání. Pacienti mají NIH stadia II nebo vyšší, srdeční, jaterní a renální funkce. U pacientů se objevují příznaky rakoviny, alergického onemocnění nebo krvácivé diatézy.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Ambulantní pacienti
Ambulantní pacienti podstupující léčbu kmenovými buňkami
|
|
|
Experimentální: Neambulantní pacienti
ambulantní pacienti, kteří dostávají léčbu kmenovými buňkami
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stupeň zlepšení u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií po léčbě kmenovými buňkami podávané pomocí Northstar Ambulatory Assessment, magnetické rezonance a spektroskopie, zařízení pro hodnocení svalové síly a dotazníku.
Časové okno: 12 měsíců
|
Testy použité při hodnocení: Northstar ambulantní hodnocení CHAQ (dotazník pro hodnocení zdraví dítěte) MRI/MRS hodnocení svalové síly – Myogrip, Myopinch a Moviplate |
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 56733164/203
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .