Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av stamcellsterapi hos ambulerande och icke-ambulerande barn med Duchennes muskeldystrofi - Fas 1-2

30 juni 2015 uppdaterad av: Alper Dai, MD, University of Gaziantep

Effekten av allogen mesenkymal stamcellsterapi hos ambulerande och icke-ambulerande barn med Duchennes muskeldystrofi - Fas 1-2

Duchennes muskeldystrofi (DMD) är en X-kopplad genetisk störning som främst drabbar män, vilket resulterar i en frånvaro av dystrofin som i slutändan leder till progressiv muskeldegeneration. Patienter med DMD förlorar successivt sin funktionella förmåga att röra sig, andas och så småningom förmågan att cirkulera blod. För närvarande finns det inget botemedel mot DMD, även om flera strategier testas för behandling, ingen har ännu visat sig vara tillräcklig. Barn med DMD delas generellt in i två grupper baserat på sjukdomens svårighetsgrad eller progression, icke-ambulerande och ambulerande. Ambulerande patienter kan gå självständigt medan icke-ambulerande patienter inte kan gå självständigt.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Duchennes muskeldystrofi (DMD) är en X-kopplad genetisk störning som främst drabbar män, vilket resulterar i en frånvaro av dystrofin som i slutändan leder till progressiv muskeldegeneration. Patienter med DMD förlorar successivt sin funktionella förmåga att röra sig, andas och så småningom förmågan att cirkulera blod. För närvarande finns det inget botemedel mot DMD, även om flera strategier testas för behandling, ingen har ännu visat sig vara tillräcklig. Barn med DMD delas generellt in i två grupper baserat på sjukdomens svårighetsgrad eller progression, icke-ambulerande och ambulerande. Ambulerande patienter kan gå självständigt medan icke-ambulerande patienter inte kan gå självständigt.

Syftet med denna studie är att undersöka effekterna av allogen mesenkymal stamcellsterapi hos ambulerande och icke-ambulerande barn med Duchennes muskeldystrofi och fastställa dess lämplighet som behandlingsform.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kalkon
      • Gaziantep, Kalkon, 27310
        • Gaziantep University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 14 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ambulerande och icke-ambulerande patienter diagnostiserade med DMD som är bevisad både kliniskt och genetiskt och är mellan 5-20 år gamla som behöver partiellt andningsstöd dagligen. Patienter med mindre än eller lika med stadium 1 NIH, hjärt-, lever- och njurfunktion. Patienter får inte heller visa några tecken på cancer, allergisk sjukdom eller blödande diates.

Exklusions kriterier:

  • Patienter som behöver fullt andningsstöd. Patienter har stadium II NIH eller högre, hjärt-, lever- och njurfunktion. Patienter visar tecken på symtom på cancer, allergisk sjukdom eller blödande diatese.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ambulerande patienter
Ambulatoriska patienter som får stamcellsterapi
Läkemedel: Biologisk: Navelsträngsbaserad allogen mesenkymal stamcell
Experimentell: Icke-ambulerande patienter
icke-ambulerande patienter som får stamcellsterapi
Läkemedel: Biologisk: Navelsträngsbaserad allogen mesenkymal stamcell

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Grad av förbättring hos patienter med Duchennes muskeldystrofi efter stamcellsterapibehandling administrerad med Northstar Ambulatory Assessment, Magnetic Resonance Imaging & Spectroscopy, utrustning för bedömning av muskelstyrka och ett frågeformulär.
Tidsram: 12 månader

Tester som används i bedömning:

Northstar ambulatorisk bedömning CHAQ (Child Health Assessment Questionnaire) MRT/MRS Muskelstyrka Assessment - Myogrip, Myopinch och Moviplate
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Gaziantep

Samarbetspartners

Istınye University, Cukurova University, Yıldırım Beyazıt University, Gaziantep Deva Hospital, Gaziantep Public Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2015

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2015

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 juni 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 juni 2015

Första postat (Uppskatta)

29 juni 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

1 juli 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2015

Senast verifierad

1 juni 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 56733164/203

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera