Eficácia da terapia com células-tronco em crianças ambulatoriais e não ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne - Fase 1-2
Eficácia da terapia alogênica com células-tronco mesenquimais em crianças ambulatoriais e não ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne - Fase 1-2
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética ligada ao cromossomo X que afeta principalmente os homens, resultando na ausência de distrofina que, em última análise, leva à degeneração muscular progressiva. Os pacientes com DMD perdem progressivamente as habilidades funcionais de movimento, respiração e, eventualmente, a capacidade de circular o sangue. Atualmente, não há cura para a DMD, embora várias estratégias estejam sendo testadas para o tratamento, nenhuma ainda se mostrou suficiente. Crianças com DMD são geralmente divididas em dois grupos com base na gravidade ou progressão da doença, não ambulatoriais e ambulatoriais. Pacientes ambulatoriais são capazes de andar de forma independente, enquanto os pacientes não ambulatoriais não podem andar de forma independente.
O objetivo deste estudo é investigar os efeitos da terapia com células-tronco mesenquimais alogênicas em crianças ambulatoriais e não ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne e determinar sua adequação como forma de tratamento.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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-
-
Gaziantep, Peru, 27310
- Gaziantep University Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes ambulatoriais e não ambulatoriais diagnosticados com DMD comprovada clínica e geneticamente e com idade entre 5-20 anos que necessitam de suporte respiratório parcial diariamente. Pacientes com NIH menor ou igual ao estágio 1, função cardíaca, hepática e renal. Os pacientes também não devem apresentar qualquer indício de câncer, doença alérgica ou diátese hemorrágica.
Critério de exclusão:
- Pacientes que necessitam de suporte respiratório completo. Os pacientes têm estágio II NIH ou maior, função cardíaca, hepática e renal. Os pacientes apresentam sinais de sintomas de câncer, doença alérgica ou diátese hemorrágica.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pacientes ambulatoriais
Pacientes ambulatoriais recebendo terapia com células-tronco
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Experimental: Pacientes não ambulatoriais
pacientes não ambulatoriais recebendo terapia com células-tronco
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Grau de melhora em pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne após tratamento com terapia com células-tronco administrado usando avaliação ambulatorial Northstar, ressonância magnética e espectroscopia, equipamento de avaliação de força muscular e um questionário.
Prazo: 12 meses
|
Testes usados na avaliação: Avaliação ambulatorial Northstar CHAQ (Questionário de Avaliação de Saúde Infantil) MRI/MRS Avaliação da força muscular - Myogrip, Myopinch e Moviplate |
12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 56733164/203
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