干细胞疗法对患有杜氏肌营养不良症的门诊和非门诊儿童的疗效 - 1-2 期
2015年6月30日 更新者：Alper Dai, MD、University of Gaziantep
同种异体间充质干细胞疗法对患有杜氏肌营养不良症的门诊和非门诊儿童的疗效 - 1-2 期
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种主要影响男性的 X 连锁遗传病，导致肌营养不良蛋白缺乏，最终导致进行性肌肉退化。
DMD 患者逐渐失去运动、呼吸的功能，最终失去血液循环的能力。
目前，尚无治愈 DMD 的方法，尽管正在测试几种治疗策略，但尚未证明有效。
根据疾病的严重程度或进展，患有 DMD 的儿童通常分为两组，非卧床组和卧床组。
卧床患者能够独立行走，而非卧床患者不能独立行走。
研究概览
详细说明
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种主要影响男性的 X 连锁遗传病，导致肌营养不良蛋白缺乏，最终导致进行性肌肉退化。 DMD 患者逐渐失去运动、呼吸的功能，最终失去血液循环的能力。 目前，尚无治愈 DMD 的方法，尽管正在测试几种治疗策略，但尚未证明有效。 根据疾病的严重程度或进展，患有 DMD 的儿童通常分为两组，非卧床组和卧床组。 卧床患者能够独立行走，而非卧床患者不能独立行走。
本研究的目的是研究同种异体间充质干细胞疗法对患有杜氏肌营养不良症的门诊和非门诊儿童的影响，并确定其作为一种治疗形式的适用性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
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Gaziantep、火鸡、27310
- Gaziantep University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 14年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 被诊断患有 DMD 的门诊和非门诊患者在临床和遗传上都得到证实，年龄在 5-20 岁之间，每天需要部分呼吸支持。 NIH 的心脏、肝脏和肾脏功能低于或等于 1 期的患者。 患者也不得出现任何癌症、过敏性疾病或出血体质的迹象。
排除标准：
- 需要全面呼吸支持的患者。 患者具有 II 期 NIH 或更高的心脏、肝脏和肾脏功能。 患者出现癌症、过敏性疾病或出血素质的症状体征。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：门诊病人
接受干细胞治疗的门诊患者
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实验性的：非卧床患者
接受干细胞治疗的非卧床患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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使用 Northstar 动态评估、磁共振成像和光谱、肌肉力量评估设备和问卷进行干细胞治疗后杜氏肌营养不良症患者的改善程度。
大体时间：12个月
|
评估中使用的测试： Northstar 动态评估 CHAQ（儿童健康评估问卷）MRI/MRS 肌肉力量评估 - Myogrip、Myopinch 和 Moviplate |
12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年6月1日
初级完成 (预期的)
2015年12月1日
研究完成 (预期的)
2015年12月1日
研究注册日期
首次提交
2015年6月16日
首先提交符合 QC 标准的
2015年6月24日
首次发布 (估计)
2015年6月29日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年7月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年6月30日
最后验证
2015年6月1日
更多信息
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