알파/베타 CD19+ 고갈된 일배체 이식 + 소아 혈액 악성 종양 및 고형 종양에 대한 Zometa

포함 기준:

• 적격 일배체 기증자의 가용성
• 혈액 악성 종양 또는 고형 종양
• 하나 이상의 악성 종양(혈액 또는 고형 종양)이 있는 환자는 자격이 있습니다.

• 혈액 악성 종양 환자는 HLA가 동일한 형제자매 또는 적합한 비혈연 기증자가 없어야 합니다. 또는 허용 가능한 비혈연 기증자 일치를 찾는 데 필요한 시간이 질병 진행을 초래하여 환자가 잠재적으로 치유 가능한 모든 유형의 이식에 부적격하게 될 수 있습니다.

  • 재발성 또는 1차 요법-불응성 AML 및 골수 모세포 < 20%
  • 이식이 필요한 것으로 간주되는 환자의 고위험 불응성 또는 재발성 ALL(진단 후 30개월 미만 재발, 이전 동종이계 이식 후 재발 환자, 2차 관해 후 재발, 원발성 유도 실패 또는 저이배수체)
  • 재발성 호지킨 림프종은 2차 관해 또는 VGPR(Very Good Partial Response)을 달성할 수 없어 자가 조혈모세포이식(auto-HSCT)을 받을 수 없습니다.
  • 자동 조혈 모세포 이식 후 호지킨 림프종 재발
  • 원발성 불응성 또는 재발성 비호지킨 림프종은 2차 관해 또는 VGPR을 달성할 수 없으므로 자동 조혈 모세포 이식을 받을 자격이 없습니다.
  • 자동 조혈 모세포 이식 후 재발하는 비호지킨 림프종
  • 골수형성이상증후군/골수증식증후군

고형종양

• 고형 종양이 있는 환자는 자동 조혈 모세포 이식에 실패했거나 자격이 없었거나 자동 조혈 모세포 이식이 > 20%의 치료 기회를 제공하지 않는 경우

• 신경 모세포종

  • 재발성 또는 불응성 질환의 고위험

• 연조직 육종(횡문근육종, 유잉 육종, 원시 신경외배엽 종양 또는 기타 고위험 두개외 고형 종양)

  • 재발성 또는 원발성 불응성 전이성
  • 첫 번째 완전관해, 그러나 매우 위험도가 높은 기능(즉, 기존 요법으로 < 20% 생존)

• 골육종

  • 초기 치료 후 완전 반응(CR) 달성 실패
  • 폐 또는 뼈 전이로 재발하고 수술 및/또는 화학 요법으로 CR을 달성하지 못함
• Karnofsky(16세 이상의 환자) 또는 Lansky(16세 이상의 환자) 성능 점수 ≥ 60
• 기대 수명 ≥ 3개월
• 환자는 이 연구에 참여하기 전에 이전의 모든 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되어야 합니다.
• 이전 HSCT 후 3개월 이내에 연구 등록
• 사구체 여과율(GFR) ≥ 60 ml/min/1.73m2
• 총 빌리루빈 < 3mg/dL
• ALT(알라닌 아미노전이효소, SCPT) ≤ 5 x 연령별 정상 상한(ULN)
• MUGA(Multigated Acquisition Scan) 또는 심초음파에 의한 박출률 > 40%
• 안정 시 호흡곤란의 증거 없음
• 보충 산소 요구 사항 없음
• 측정 시 일산화탄소 확산 용량(DLCO) >50%
• 중증 말초 신경병증, 백질뇌병증의 징후 또는 활동성 중추신경계(CNS) 감염 없음
• 발작 장애가 있는 환자는 항경련제 요법으로 발작이 잘 조절되는 경우 등록할 수 있습니다.
• 가임 가능성이 있는 경우, 임신 테스트 결과가 음성이고 효과적인 산아제한 방법을 사용할 의향이 있는 경우
• 환자 또는 법적 보호자의 동의서(환자가 미성년자인 경우)

기부자 포함 기준:

• 기증자는 최소 18세, 최대 65세여야 합니다.
• 기증자는 의료 제공자를 평가한 결과 일반적으로 건강 상태가 양호해야 합니다.

• Code of Federal Regulations 21 CFR 1271, subpart C에 따라 인간 세포, 조직, 세포 및 조직 기반 제품에 대한 기증자 기준을 충족해야 합니다. 구체적으로:

  • 1271.75에 따른 기증자 선별은 기증자가 다음을 나타냅니다.

    • 관련 전염성 질병 인자 및 질병으로 인한 감염에 대한 위험 요소 및 감염의 임상 증거가 없습니다. 그리고
    • 이종 이식과 관련된 전염성 질병 위험이 없습니다. 그리고
  • 1271.80 및 1271.85에 따른 관련 전염성 질병 인자에 대한 공여자 시험 결과는 1271.80(d)(1)에 제공된 경우를 제외하고 음성이거나 무반응이다.
• HLA 유형 지정에 의한 일배체
• 해당 HLA 클래스 I 리간드가 수혜자에 의해 발현되지 않는 KIR 유전자를 발현하는 공여자로 정의된 수혜자 HLA 클래스 I 리간드와 KIR 비양립성을 입증하는 공여자에게 우선권이 주어집니다.

• 관련 전염병에 대한 음성 검사:

  • B형 간염 표면 항원(HBsAg)
  • B형 간염 코어 항체(Anti-HBc)
  • C형 간염 항체(항HCV)
  • HIV 1 & 2 항체(항 HIV-1, 2 + O)
  • HTLV I/II 항체(항-HTLV I/II)
  • RPR(매독 TP)
  • CMV(CMV 캡처)
  • MPX: HepB(HBV-PCR), HepC(HCV-PCR), HIV(HIV-PCR)
  • 웨스트 나일 바이러스용 NAT(WNV-PCR)
  • T. Cruzi - EIA(샤가스)

제외 기준:

• 임신 또는 모유 수유
• HIV 감염
• 심부전 또는 조절되지 않는 심장 리듬 장애
• 통제되지 않는 심각한 활동성 감염
• 이전 장기 동종이식
• 조혈모세포이식의 위험을 유의하게 증가시킬 것으로 예상되는 다른 제외 기준에 포함되지 않는 암 또는 그 치료와 관련이 없는 중대한 중증 병발 질환
• PI(또는 PI 피지명자)가 생각하기에 피험자(또는 피험자를 돌볼 수 있는 유일한 부모 또는 법적 보호자)가 다음의 요구 사항을 이해하거나 준수하는 능력을 방해할 수 있는 모든 정신적 또는 신체적 상태 연구
• 스크리닝부터 100일까지 다른 임상 연구에 등록(PI가 그러한 등록이 이 연구의 종점을 방해하지 않는다고 판단하지 않는 한)

기증자 제외 기준:

• 수유 암컷
• 임산부