난치성 영아 연축 치료를 위한 칸나비디올 경구 용액
2018년 8월 21일 업데이트: INSYS Therapeutics Inc
불응성 영아 경련 치료를 위한 칸나비디올 경구 용액의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상 연구
영아 연축(IS)은 일반적으로 생후 1년에 어린이를 공격하는 매우 드물고 끔찍한 형태의 간질로 설명되는 진단입니다. IS 치료에 있어 안전하고 효과적인 치료법이 절실히 필요합니다. 이러한 필요는 이미 구할 수 있는 약으로 치료를 받은 후에도 여전히 아픈 영유아에게 더욱 중요합니다.
이것은 1차 요법에 반응하지 않는 영아 경련 진단을 받은 6개월에서 36개월 사이의 어린이 치료에서 CBD(Cannabidiol Oral Solution)의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관 연구입니다.
전체 연구 기간은 CBD 치료에 반응하는 피험자의 경우 64주로 예상됩니다. 각 환자에 대한 최대 가능한 연구 기간은 약 64주이지만, 피험자는 58주 후에 연구를 완료한 것으로 간주됩니다.
연구 개요
상세 설명
2016년 5월 프로토콜 개정으로 이 시험에 파트 A(연장된 치료 기간)와 파트 B(안전한 치료 기간)의 두 부분이 만들어졌으며 그 목적은 다음과 같습니다.
1차 파트 A: 불응성 영아 경련(IS) 치료에 칸나비디올 경구 용액의 효능을 평가합니다.
중고등 학년:
파트 A:
- 불응성 영아 연축 치료에서 칸나비디올 경구 용액의 안전성을 평가합니다.
파트 B:
- 영아 경련(IS) 대상자를 위한 보조 치료로서 칸나비디올 경구 용액의 장기 안전성을 평가하기 위해
- IS가 있는 피험자의 발작 조절을 유지하는 칸나비디올 경구 용액의 지속적인 효능 확립
- 다양한 정성적 평가에 의해 결정된 장기간 동안 칸나비디올 경구 용액을 복용하는 피험자의 전반적인 상태를 평가하기 위해
- IS가 있는 피험자의 장기 치료 중 칸나비디올 경구 용액의 혈장 수치 변화를 모니터링하기 위해
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California - San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Miami Children's Hospital
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Michigan
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Royal Oak, Michigan, 미국, 48073
- Beaumont Health System
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 영아 경련을 포함하여 자격에 대한 프로토콜 지정 기준을 충족합니다.
- 부모(들)/보호자(들)는 정보에 입각한 동의서를 완전히 이해하고 서명하며 모든 연구 절차를 이해하고 연구자 및 연구 코디네이터와 만족스럽게 의사소통할 수 있습니다.
제외 기준:
- 처방전 없이 구입할 수 있는 의약품, 식이 보조제 또는 프로토콜 지정 매개변수를 벗어난 약물의 과거 또는 현재 사용
프로토콜에 따라 또는 조사자의 의견에 따라 손상될 수 있는 모든 상태의 징후, 증상 또는 병력:
- 참가자 또는 연구 직원의 안전 또는 복지
- 결과 분석
안전한 치료 및 후속 조치 기간 동안 피험자는 다음을 받지 않아야 합니다.
- 모든 칸나비노이드(CBD, Δ9-tetrahydrocannabinol(THC), 대마유, Realm Oil 또는 마리화나)
- 기타 조사 약물 또는 조사 장치
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 칸나비디올 경구 용액: 20 또는 40mg/kg/일 BID
Cannabidiol 경구 용액의 용량은 20mg/kg/일[10mg/kg 1일 2회(BID)]에서 시작하며 조사관이 참가자의 안전 또는 웰빙이 위험하다고 느끼는 경우 언제든지 조정됩니다. , 효능을 향상시키기 위해 14일 후에 프로토콜에 명시된 매개변수에 따라 그리고 조사자의 재량에 따라 상향 또는 하향 적정될 것입니다.
복용량은 40mg/kg/일을 초과하지 않습니다.
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20 또는 40mg/kg/일 BID
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: 14일차에 완전한 반응자로 간주되는 참가자의 백분율
기간: 14일
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완전 반응은 14일에 비디오 뇌파도(EEG)에 의해 확인된 경련 및 저부정맥(기준선에 존재하는 경우)의 완전한 해소로 정의되었습니다.
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14일
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파트 B: 부작용(AE), 치료 긴급 AE(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)을 경험한 참가자의 백분율
기간: 64주까지
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64주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: 14일차에 영아 연축이 없는 참가자의 비율
기간: 14일
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14일
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파트 A: 14일차에 부정맥이 없는 참가자의 비율
기간: 14일
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14일
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파트 A: 기준선에서 비디오-EEG를 14일째 비디오-EEG 반복과 비교한 발작 부담의 중앙값 감소
기간: 기준선, 14일차
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기준선, 14일차
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파트 A: 연구 약물의 효능 및 내약성에 대한 부모의 인상
기간: 방문 3(14일), 방문 4(4주), 방문 5(8주), 방문 6(10주) 및 연구 종료.
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CGI-I(Clinical Global Impression-Global Improvement Scale)로 측정한 효능 및 내약성에 대한 부모의 인상은 방문 및 방문 3(14일), 방문 4(14일)에서 반응 상태(완전/부분 및 무반응)로 요약되었습니다. 4주), 방문 5(8주), 방문 6(10주) 및 연구 종료.
CGI-I는 또한 다음과 같이 연속적인 척도로 분석되었다: 1 = 매우 많이 개선됨, 2 = 많이 개선됨, 3 = 약간 개선됨, 4 = 변화 없음, 5 = 약간 악화됨, 6 = 매우 악화됨, 7 = 매우 훨씬 나쁜
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방문 3(14일), 방문 4(4주), 방문 5(8주), 방문 6(10주) 및 연구 종료.
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파트 A: 치료에 부분적으로 반응하는 참여자의 비율
기간: 14일
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부분 반응은 배경 EEG의 실질적인 변화 또는 14일째에 얻은 비디오 EEG의 경련 감소로 정의되었습니다.
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14일
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파트 A: 재발이 있는 완전 반응자의 백분율
기간: 14일
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완전 반응은 14일째에 비디오-EEG로 확인된 경련 및 저부정맥(기준선에 존재하는 경우)의 완전한 해결로 정의되었습니다.
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14일
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파트 A: 반응자 재발 완료까지의 시간
기간: 14일
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완전 반응은 14일째에 비디오-EEG로 확인된 경련 및 저부정맥(기준선에 존재하는 경우)의 완전한 해결로 정의되었습니다.
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14일
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파트 B: 개선에 대한 임상적 전반적 인상 평가(CGI-I)의 변화에 의해 측정된 연구 약물의 효능 및 내약성에 대한 부모 인상, 파트 B 전반에 걸친 모든 방문에서의 반응
기간: 64주까지
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64주까지
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파트 B: 파트 B 전체에 걸쳐 방문할 때마다 CGI-I 반응의 변화로 측정한 연구 약물의 효능 및 내약성에 대한 연구자의 인상
기간: 64주까지
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64주까지
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파트 B: 파트 B 전반에 걸쳐 발작 일지를 비교한 발작 부담 감소 중앙값.
기간: 64주까지
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64주까지
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파트 B: 비디오 EEG를 기반으로 경련이 재발한 참가자의 비율
기간: 64주까지
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64주까지
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파트 B: Video-EEG로 확인된 재발까지의 시간
기간: 64주까지
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64주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 1월 27일
기본 완료 (실제)
2016년 9월 6일
연구 완료 (실제)
2016년 9월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 9월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 9월 14일
처음 게시됨 (추정)
2015년 9월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 8월 21일
마지막으로 확인됨
2018년 8월 1일
추가 정보
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