Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kanabidiol perorální roztok pro léčbu refrakterních kojeneckých spazmů

21. srpna 2018 aktualizováno: INSYS Therapeutics Inc

Studie fáze 2 k posouzení účinnosti a bezpečnosti perorálního roztoku kanabidiolu pro léčbu refrakterních kojeneckých spazmů

Infantilní křeče (IS) je diagnóza popisovaná jako poměrně vzácná a hrozná forma epilepsie, která obvykle postihuje děti v prvním roce života. Při léčbě IS existuje velká potřeba bezpečných a účinných terapií. Tato potřeba je ještě důležitější pro kojence a batolata, kteří jsou stále nemocní po léčbě léky, které jsou již k dispozici.

Toto je multicentrická studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti kanabidiolu perorálního roztoku (CBD) při léčbě dětí ve věku od 6 měsíců do 36 měsíců s diagnózou infantilních spazmů, které nereagovaly na léčbu první linie.

Očekává se, že celková délka studie bude 64 týdnů pro ty subjekty, které reagují na léčbu CBD. Maximální možná délka studie pro každého pacienta je přibližně 64 týdnů, avšak subjekt bude považován za ukončený po 58 týdnech.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Změna protokolu v květnu 2016 vytvořila dvě části této studie: část A (prodloužená doba léčby) a část B (doba bezpečné léčby), jejichž cíle jsou následující:

Primární část A: Vyhodnotit účinnost perorálního roztoku kanabidiolu při léčbě refrakterních infantilních spazmů (IS).

Sekundární:

Část A:

  • Vyhodnotit bezpečnost perorálního roztoku kanabidiolu při léčbě refrakterních kojeneckých spazmů.

Část B:

  • Posoudit dlouhodobou bezpečnost perorálního roztoku kanabidiolu jako doplňkové léčby pro subjekty s kojeneckými křečemi (IS)
  • Prokázat pokračující účinnost kanabidiolu perorálního roztoku při udržování kontroly záchvatů u subjektů s IS
  • Posoudit globální stav subjektů užívajících perorální roztok Cannabidiol po delší dobu určenou různými kvalitativními hodnoceními
  • Sledovat změny plazmatických hladin kanabidiolu perorálního roztoku během dlouhodobé léčby subjektů s IS

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Spojené státy, 48073
        • Beaumont Health System

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 3 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Splňuje protokolem specifikovaná kritéria pro kvalifikaci, včetně infantilních křečí
  • Rodiče/pečovatelé plně rozumí a podepisují formulář informovaného souhlasu, rozumí všem postupům studie a mohou uspokojivě komunikovat se zkoušejícím a koordinátorem studie.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nebo současné užívání volně prodejných léků, doplňků stravy nebo léků mimo parametry specifikované protokolem

  • Známky, příznaky nebo anamnéza jakéhokoli stavu, který by podle protokolu nebo podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit:

    1. bezpečnost nebo pohodu účastníka nebo studijního personálu
    2. analýzu výsledků

  • Během období bezpečnostní léčby a následného sledování nemají subjekty dostávat následující:

    1. jakékoli kanabinoidy (CBD, Δ9-tetrahydrokanabinol (THC), konopný olej, Realm Oil nebo marihuana)
    2. jakýkoli jiný zkoumaný lék nebo zkušební zařízení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kanabidiol perorální roztok: 20 nebo 40 mg/kg/den BID
Dávka perorálního roztoku kanabidiolu bude začínat na 20 mg/kg/den [10 mg/kg dvakrát denně (BID)] a bude kdykoli upravena, pokud bude mít zkoušející pocit, že bezpečnost nebo zdraví účastníka je ohroženo. a budou titrovány nahoru nebo dolů podle parametrů stanovených protokolem a podle uvážení zkoušejícího po 14. dni, aby se zvýšila účinnost. Dávka nepřesáhne 40 mg/kg/den.
Lék: Kanabidiol perorální roztok
20 nebo 40 mg/kg/den BID

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Procento účastníků, kteří jsou považováni za úplné respondenty ke 14. dni
Časové okno: Den 14
Úplná odpověď byla definována jako úplné vymizení křečí a hypsarytmie (pokud byly přítomny na začátku) potvrzené videoelektroencefalogramem (EEG) v den 14.
Den 14
Část B: Procento účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody (AE), AE vzniklé při léčbě (TEAE) a závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: Až do 64. týdne
Až do 64. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Procento účastníků s absencí kojeneckých křečí 14. den
Časové okno: Den 14
Den 14
Část A: Procento účastníků s absencí hypsarytmie 14. den
Časové okno: Den 14
Den 14
Část A: Střední snížení záchvatové zátěže Porovnání video-EEG na začátku s opakovaným video-EEG na 14. den
Časové okno: Základní stav, den 14
Základní stav, den 14
Část A: Rodičovský dojem z účinnosti a snášenlivosti studovaného léku
Časové okno: Návštěva 3 (den 14), návštěva 4 (4. týden), návštěva 5 (8. týden), návštěva 6 (10. týden) a konec studie.
Dojem rodičů o účinnosti a snášenlivosti, měřený pomocí klinické globální škály globálního zlepšení (CGI-I), byl shrnut podle návštěvy a stavu odpovědi (úplná/částečná a žádná odpověď) při návštěvě 3 (den 14), návštěvě 4 ( Týden 4), Návštěva 5 (Týden 8), Návštěva 6 (Týden 10) a konec studie. CGI-I byl také analyzován v nepřetržitém měřítku, a to následovně: 1 = velmi zlepšené, 2 = hodně zlepšené, 3 = minimálně zlepšené, 4 = žádná změna, 5 = minimálně horší, 6 = mnohem horší a 7 = velmi mnohem horší
Návštěva 3 (den 14), návštěva 4 (4. týden), návštěva 5 (8. týden), návštěva 6 (10. týden) a konec studie.
Část A: Procento účastníků s částečnou odezvou na léčbu
Časové okno: Den 14
Částečná odpověď byla definována jako podstatná změna v pozadí EEG nebo snížení křečí na video EEG získaném 14. den.
Den 14
Část A: Procento kompletních respondentů s relapsem
Časové okno: Den 14
Kompletní odpověď byla definována jako úplné vymizení křečí a hypsarrytmie (pokud byly přítomny na začátku) potvrzené video-EEG v den 14.
Den 14
Část A: Čas do dokončení relapsu respondéru
Časové okno: Den 14
Kompletní odpověď byla definována jako úplné vymizení křečí a hypsarrytmie (pokud byly přítomny na začátku) potvrzené video-EEG v den 14.
Den 14
Část B: Dojem rodičů z účinnosti a snášenlivosti studovaného léku měřený změnou v hodnocení klinického globálního dojmu zlepšení (CGI-I), odpovědi při každé návštěvě v průběhu části B
Časové okno: Až do 64. týdne
Až do 64. týdne
Část B: Dojem zkoušejícího z účinnosti a snášenlivosti studovaného léku měřený změnou odpovědí CGI-I při každé návštěvě v části B
Časové okno: Až do 64. týdne
Až do 64. týdne
Část B: Střední snížení záchvatové zátěže Porovnání deníků záchvatů v části B.
Časové okno: Až do 64. týdne
Až do 64. týdne
Část B: Procento účastníků, u kterých došlo k recidivě křečí na základě video-EEG
Časové okno: Až do 64. týdne
Až do 64. týdne
Část B: Čas do relapsu potvrzený Video-EEG
Časové okno: Až do 64. týdne
Až do 64. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

INSYS Therapeutics Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

6. září 2016

Dokončení studie (Aktuální)

6. září 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

16. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. srpna 2018

Naposledy ověřeno

1. srpna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INS011-15-054

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kanabidiol perorální roztok

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit