Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Cannabidiol oral løsning for behandling av ildfaste infantile spasmer

21. august 2018 oppdatert av: INSYS Therapeutics Inc

En fase 2-studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Cannabidiol oral oppløsning for behandling av refraktære infantile spasmer

Infantile spasmer (IS) er en diagnose som beskrives som en ganske sjelden og forferdelig form for epilepsi som vanligvis rammer barn i det første leveåret. Det er et stort behov for trygge og effektive terapier i behandlingen av IS. Dette behovet er enda viktigere for spedbarn og småbarn som fortsatt er syke etter å ha blitt behandlet med medisin som allerede er tilgjengelig.

Dette er en multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Cannabidiol Oral Solution (CBD) ved behandling av barn i alderen 6 måneder til 36 måneder med en diagnose av infantile spasmer som ikke har respondert på førstelinjebehandlinger.

Den totale studievarigheten forventes å være 64 uker for de forsøkspersonene som reagerer på CBD-behandling. Maksimal mulig studievarighet for hver pasient er omtrent 64 uker, men en forsøksperson vil bli ansett for å ha fullført studien etter 58 uker.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En protokollendring i mai 2016 skapte to deler av denne studien: del A (den utvidede behandlingsperioden) og del B (sikkerhetsbehandlingsperioden), hvis mål er som følger:

Primær del A: For å evaluere effekten av Cannabidiol Oral Solution ved behandling av refraktære infantile spasmer (IS).

Sekundær:

Del A:

  • For å evaluere sikkerheten til Cannabidiol Oral Solution ved behandling av refraktære infantile spasmer.

Del B:

  • For å vurdere den langsiktige sikkerheten til Cannabidiol Oral Solution som en tilleggsbehandling for personer med infantile spasmer (IS)
  • For å fastslå den fortsatte effekten av Cannabidiol Oral Solution for å opprettholde anfallskontroll hos personer med IS
  • For å vurdere den globale statusen til personer som tar Cannabidiol Oral Solution i en lengre periode bestemt av ulike kvalitative vurderinger
  • For å overvåke endringer i plasmanivåer av Cannabidiol Oral Solution under langtidsbehandling av personer med IS

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Forente stater, 48073
        • Beaumont Health System

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 3 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Oppfyller protokollspesifiserte kriterier for kvalifisering, inkludert infantile spasmer
  • Foreldre/omsorgspersoner forstår fullt ut og signerer skjemaet for informert samtykke, forstår alle studieprosedyrer og kan kommunisere tilfredsstillende med etterforskeren og studiekoordinatoren.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie eller nåværende bruk av reseptfrie medisiner, kosttilskudd eller legemidler utenfor protokollspesifiserte parametere

  • Tegn, symptomer eller historie på en tilstand som, i henhold til protokoll eller etter etterforskerens mening, kan kompromittere:

    1. sikkerheten eller trivselen til deltakeren eller studiepersonalet
    2. analyse av resultater

  • I løpet av sikkerhetsbehandlings- og oppfølgingsperioder skal forsøkspersonene ikke motta følgende:

    1. alle cannabinoider (CBD, Δ9-tetrahydrocannabinol (THC), hampolje, Realm Oil eller marihuana)
    2. ethvert annet undersøkelsesmiddel eller undersøkelsesutstyr

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Cannabidiol oral oppløsning: 20 eller 40 mg/kg/dag BID
Dosen av Cannabidiol Oral Solution vil begynne på 20 mg/kg/dag [10 mg/kg to ganger per dag (BID)], vil bli justert når som helst hvis etterforskeren føler at sikkerheten eller velværet til deltakeren er i fare , og vil titreres opp eller ned i henhold til protokollbestemte parametere og etter utforskerens skjønn etter dag 14 for å øke effekten. Dosen vil ikke overstige 40 mg/kg/dag.
Legemiddel: Cannabidiol oral løsning
20 eller 40 mg/kg/dag BID

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Prosentandel av deltakere som anses som fullførte svar på dag 14
Tidsramme: Dag 14
Fullstendig respons ble definert som fullstendig oppløsning av spasmer og hypsarrytmi (hvis tilstede ved baseline) bekreftet av video-elektroencefalogram (EEG) på dag 14.
Dag 14
Del B: Prosentandel av deltakere som opplever bivirkninger (AE), Treatment-Emergent AE (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Frem til uke 64
Frem til uke 64

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Prosentandel av deltakere med fravær av infantile spasmer på dag 14
Tidsramme: Dag 14
Dag 14
Del A: Prosentandel av deltakere med fravær av hypsarrhytmi på dag 14
Tidsramme: Dag 14
Dag 14
Del A: Medianreduksjon i anfallsbyrde ved å sammenligne video-EEG ved baseline med gjentatt video-EEG på dag 14
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14
Grunnlinje, dag 14
Del A: Foreldreinntrykk av effektivitet og tolerabilitet av studiemedisin
Tidsramme: Besøk 3 (dag 14), besøk 4 (uke 4), besøk 5 (uke 8), besøk 6 (uke 10) og studieslutt.
Foreldreinntrykk av effekt og tolerabilitet, målt med Clinical Global Impression-Global Improvement Scale (CGI-I), ble oppsummert etter besøk og status for respons (fullstendig/delvis og ingen respons) ved besøk 3 (dag 14), besøk 4 ( Uke 4), besøk 5 (uke 8), besøk 6 (uke 10), og studieslutt. CGI-I ble også analysert i en kontinuerlig skala, som følger: 1 = Svært mye forbedret, 2 = Mye forbedret, 3 = Minimalt forbedret, 4 = Ingen endring, 5 = Minimalt dårligere, 6 = Mye dårligere og 7 = Svært mye verre
Besøk 3 (dag 14), besøk 4 (uke 4), besøk 5 (uke 8), besøk 6 (uke 10) og studieslutt.
Del A: Prosentandel av deltakere med delvis respons på behandling
Tidsramme: Dag 14
Delvis respons ble definert som en vesentlig endring i bakgrunns-EEG eller reduksjon i spasmer på video-EEG oppnådd på dag 14.
Dag 14
Del A: Prosentandel av komplette respondenter med tilbakefall
Tidsramme: Dag 14
Fullstendig respons ble definert som fullstendig oppløsning av spasmer og hypsarrytmi (hvis tilstede ved baseline) bekreftet av video-EEG på dag 14.
Dag 14
Del A: Tid for å fullføre tilbakefall
Tidsramme: Dag 14
Fullstendig respons ble definert som fullstendig oppløsning av spasmer og hypsarrytmi (hvis tilstede ved baseline) bekreftet av video-EEG på dag 14.
Dag 14
Del B: Foreldreinntrykk av effektivitet og tolerabilitet av studiemedikament målt ved endring i klinisk global inntrykk av forbedringsvurdering (CGI-I), svar ved hvert besøk gjennom del B
Tidsramme: Frem til uke 64
Frem til uke 64
Del B: Etterforskers inntrykk av effektivitet og tolerabilitet av studiemedikament målt ved endringen i CGI-I-responser ved hvert besøk gjennom del B
Tidsramme: Frem til uke 64
Frem til uke 64
Del B: Medianreduksjon i anfallsbyrde Sammenligning av anfallsdagbøker gjennom del B.
Tidsramme: Frem til uke 64
Frem til uke 64
Del B: Prosentandel av deltakere som har tilbakefall av spasmer basert på video-EEG
Tidsramme: Frem til uke 64
Frem til uke 64
Del B: Tid til tilbakefall som bekreftet av video-EEG
Tidsramme: Frem til uke 64
Frem til uke 64

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

INSYS Therapeutics Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. januar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

6. september 2016

Studiet fullført (Faktiske)

6. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. september 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2015

Først lagt ut (Anslag)

16. september 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. september 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2018

Sist bekreftet

1. august 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INS011-15-054

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spasmer, infantil

Kliniske studier på Cannabidiol oral løsning

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere