Kannabidioli-oraaliliuos tulenkestävän infantiilin kouristuksen hoitoon
tiistai 21. elokuuta 2018 päivittänyt: INSYS Therapeutics Inc
Vaiheen 2 tutkimus, jolla arvioidaan kannabidiolioraaliliuoksen tehoa ja turvallisuutta tulenkestoisten infantiilien kouristusten hoidossa
Infantiilikouristukset (IS) on diagnoosi, jota kuvataan melko harvinaiseksi ja kauheaksi epilepsian muodoksi, joka yleensä iskee lapsiin ensimmäisenä elinvuotena. Turvallisten ja tehokkaiden hoitojen tarve IS:n hoidossa on suuri. Tämä tarve on vielä tärkeämpi imeväisille ja taaperoille, jotka ovat edelleen sairaita sen jälkeen, kun heitä on hoidettu jo saatavilla olevilla lääkkeillä.
Tämä on monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida kannabidiolioraaliliuoksen (CBD) tehoa ja turvallisuutta hoidettaessa lapsia, joiden ikä on 6-36 kuukautta ja joilla on diagnosoitu infantiilikouristus ja jotka eivät ole vastanneet ensilinjan hoitoihin.
Tutkimuksen kokonaiskeston odotetaan olevan 64 viikkoa niillä koehenkilöillä, jotka reagoivat CBD-hoitoon. Suurin mahdollinen tutkimuksen kesto kullekin potilaalle on noin 64 viikkoa, mutta koehenkilön katsotaan suorittaneen tutkimuksen 58 viikon kuluttua.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Toukokuussa 2016 tehdyllä protokollamuutoksella tähän kokeeseen luotiin kaksi osaa: osa A (pidennetty hoitojakso) ja osa B (turvahoitojakso), joiden tavoitteet ovat seuraavat:
Ensisijainen osa A: Arvioida kannabidiolioraaliliuoksen tehokkuutta tulenkestävän infantiilispasmin (IS) hoidossa.
Toissijainen:
Osa A:
- Arvioida Cannabidiol Oral Solutionin turvallisuutta tulenkestävän infantiilin kouristuksen hoidossa.
Osa B:
- Arvioida kannabidiolioraaliliuoksen pitkän aikavälin turvallisuutta lisähoitona potilaille, joilla on infantiileja kouristuksia (IS)
- Kannabidioli-oraaliliuoksen jatkuvan tehon osoittamiseksi kouristuskohtausten hallinnassa potilailla, joilla on IS
- Kannabidiolioraaliliuosta pidennetyn ajan käyttäneiden koehenkilöiden globaalin tilan arvioiminen erilaisten laadullisten arvioiden perusteella
- Kannabidiolioraaliliuoksen plasmapitoisuuksien muutosten tarkkaileminen IS-potilaiden pitkäaikaishoidon aikana
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California - San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Royal Oak, Michigan, Yhdysvallat, 48073
- Beaumont Health System
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 3 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Täyttää protokollan määrittämät kelpoisuusvaatimukset, mukaan lukien infantiilit kouristukset
- Vanhemmat/hoitajat ymmärtävät täysin tietoisen suostumuslomakkeen ja allekirjoittavat sen, ymmärtävät kaikki tutkimusmenettelyt ja voivat kommunikoida tyydyttävästi tutkijan ja tutkimuskoordinaattorin kanssa.
Poissulkemiskriteerit:
- Käsikauppalääkkeiden, ravintolisien tai protokollan määrittelemien parametrien ulkopuolisten lääkkeiden historia tai nykyinen käyttö
Merkit, oireet tai anamneesista sairaus, joka protokollan mukaan tai tutkijan mielestä saattaa vaarantaa:
- osallistujan tai tutkimushenkilöstön turvallisuus tai hyvinvointi
- tulosten analysointia
Turvahoito- ja seurantajaksojen aikana koehenkilöt eivät saa saada seuraavia:
- kaikki kannabinoidit (CBD, Δ9-tetrahydrokannabinoli (THC), hamppuöljy, Realm Oil tai marihuana)
- mikä tahansa muu tutkimuslääke tai tutkimuslaite
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kannabidioli-oraaliliuos: 20 tai 40 mg/kg/vrk BID
Kannabidioli-oraaliliuoksen annos alkaa 20 mg/kg/vrk [10 mg/kg kahdesti päivässä (BID)], sitä muutetaan milloin tahansa, jos tutkija katsoo, että osallistujan turvallisuus tai hyvinvointi on vaarassa. , ja se titrataan ylös tai alas tutkimussuunnitelmassa määrättyjen parametrien mukaisesti ja tutkijan harkinnan mukaan 14. päivän jälkeen tehon parantamiseksi.
Annos ei saa ylittää 40 mg/kg/vrk.
|
20 tai 40 mg/kg/päivä BID
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden katsotaan vastaaneen täydellisesti 14. päivänä
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Täydellinen vaste määriteltiin kouristuksen ja hypsarrytmian täydelliseksi häviämiseksi (jos niitä oli lähtötilanteessa), jotka vahvistettiin videoelektroenkefalogrammilla (EEG) päivänä 14.
|
Päivä 14
|
|
Osa B: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokevat haittatapahtumia (AE), hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Viikolle 64 asti
|
Viikolle 64 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ollut infantiileja kouristuksia päivänä 14
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Päivä 14
|
|
|
Osa A: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ollut hyperrytmiaa päivänä 14
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Päivä 14
|
|
|
Osa A: Kohtaustaakan mediaaniväheneminen lähtötilanteen video-EEG:n ja toistuvan video-EEG:n vertailu 14. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14
|
Lähtötilanne, päivä 14
|
|
|
Osa A: Vanhempien näkemys tutkimuslääkkeen tehokkuudesta ja siedettävyydestä
Aikaikkuna: Vierailu 3 (päivä 14), käynti 4 (viikko 4), käynti 5 (viikko 8), käynti 6 (viikko 10) ja tutkimuksen loppu.
|
Vanhemman vaikutelma tehosta ja siedettävyydestä, mitattuna kliinisellä globaalilla vaikutelman ja maailmanlaajuisen parannusasteikolla (CGI-I), koottiin käynnin ja vasteen tilan (täydellinen/osittainen ja ei vastausta) perusteella käynnillä 3 (päivä 14), käynnillä 4 ( Viikko 4), käynti 5 (viikko 8), käynti 6 (viikko 10) ja tutkimuksen loppu.
CGI-I analysoitiin myös jatkuvassa mittakaavassa seuraavasti: 1 = erittäin paljon parantunut, 2 = paljon parantunut, 3 = parantunut vähän, 4 = ei muutosta, 5 = vähän huonompi, 6 = paljon huonompi ja 7 = erittäin huono. paljon pahempi
|
Vierailu 3 (päivä 14), käynti 4 (viikko 4), käynti 5 (viikko 8), käynti 6 (viikko 10) ja tutkimuksen loppu.
|
|
Osa A: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat saaneet osittaisen vasteen hoitoon
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Osittainen vaste määriteltiin olennaiseksi muutokseksi tausta-EEG:ssä tai kouristuksen vähentymiseksi video-EEG:ssä, joka saatiin päivänä 14.
|
Päivä 14
|
|
Osa A: Täysin reagoineiden prosenttiosuus, joilla on uusiutuminen
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Täydellinen vaste määriteltiin kouristuksen ja hypsarrytmian täydelliseksi häviämiseksi (jos niitä oli lähtötilanteessa), jotka vahvistettiin video-EEG:llä 14. päivänä.
|
Päivä 14
|
|
Osa A: Aika suorittaa vasteen uusiutuminen
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Täydellinen vaste määriteltiin kouristuksen ja hypsarrytmian täydelliseksi häviämiseksi (jos niitä oli lähtötilanteessa), jotka vahvistettiin video-EEG:llä 14. päivänä.
|
Päivä 14
|
|
Osa B: Vanhempien mielikuva tutkimuslääkkeen tehokkuudesta ja siedettävyydestä mitattuna muutoksella kliinisen maailmanlaajuisen paranemisvaikutelman arvioinnissa (CGI-I), vastaukset jokaisella käynnillä osan B aikana
Aikaikkuna: Viikolle 64 asti
|
Viikolle 64 asti
|
|
|
Osa B: Tutkijan mielikuva tutkimuslääkkeen tehokkuudesta ja siedettävyydestä mitattuna CGI-I-vasteiden muutoksella jokaisella käynnillä osan B aikana
Aikaikkuna: Viikolle 64 asti
|
Viikolle 64 asti
|
|
|
Osa B: Kohtaustaakan mediaaniväheneminen kohtauspäiväkirjojen vertailu osassa B.
Aikaikkuna: Viikolle 64 asti
|
Viikolle 64 asti
|
|
|
Osa B: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kouristuksen uusiutuminen video-EEG:n perusteella
Aikaikkuna: Viikolle 64 asti
|
Viikolle 64 asti
|
|
|
Osa B: Aika uusiutua, kuten Video-EEG vahvistaa
Aikaikkuna: Viikolle 64 asti
|
Viikolle 64 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 27. tammikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 6. syyskuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 6. syyskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 14. syyskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. syyskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 16. syyskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 19. syyskuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. elokuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. elokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- INS011-15-054
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .