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Canabidiol Solução Oral para Tratamento de Espasmos Infantis Refratários

21 de agosto de 2018 atualizado por: INSYS Therapeutics Inc

Um estudo de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança da solução oral de canabidiol para o tratamento de espasmos infantis refratários

Espasmos Infantis (EI) é um diagnóstico descrito como uma forma bastante rara e terrível de epilepsia que geralmente atinge crianças no primeiro ano de vida. Há uma grande necessidade de terapias seguras e eficazes no tratamento de IS. Essa necessidade é ainda mais importante para bebês e crianças que ainda estão doentes após serem tratados com medicamentos já disponíveis.

Este é um estudo multicêntrico para avaliar a eficácia e segurança do Canabidiol Oral Solution (CBD) no tratamento de crianças de 6 meses a 36 meses com diagnóstico de espasmos infantis que não responderam às terapias de primeira linha.

Espera-se que a duração geral do estudo seja de 64 semanas para os indivíduos que respondem ao tratamento com CBD. A duração máxima possível do estudo para cada paciente é de aproximadamente 64 semanas, no entanto, um indivíduo será considerado como tendo concluído o estudo após 58 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Uma emenda de protocolo em maio de 2016 criou duas partes para este estudo: Parte A (o período de tratamento estendido) e Parte B (o período de tratamento de segurança), cujos objetivos são os seguintes:

Parte Primária A: Avaliar a eficácia da Solução Oral de Canabidiol no tratamento de espasmos infantis (IS) refratários.

Secundário:

Parte A:

  • Avaliar a segurança do Canabidiol Solução Oral no tratamento de espasmos infantis refratários.

Parte B:

  • Avaliar a segurança a longo prazo da solução oral de canabidiol como tratamento adjuvante para indivíduos com espasmos infantis (IS)
  • Para estabelecer a eficácia contínua da solução oral de canabidiol na manutenção do controle de convulsões em indivíduos com IS
  • Avaliar o status global de indivíduos que tomam Cannabidiol Oral Solution por um longo período de tempo determinado por várias avaliações qualitativas
  • Monitorar alterações nos níveis plasmáticos de Canabidiol Oral Solution durante o tratamento de longo prazo de indivíduos com IS

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Beaumont Health System

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses a 3 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Atende aos critérios de qualificação especificados pelo protocolo, incluindo espasmos infantis
  • O(s) pai(s)/cuidador(es) compreendem e assinam totalmente o formulário de consentimento informado, entendem todos os procedimentos do estudo e podem se comunicar satisfatoriamente com o investigador e o coordenador do estudo.

Critério de exclusão:

  • Histórico ou uso atual de medicamentos de venda livre, suplementos dietéticos ou medicamentos fora dos parâmetros especificados pelo protocolo

  • Sinais, sintomas ou histórico de qualquer condição que, por protocolo ou na opinião do investigador, possa comprometer:

    1. a segurança ou o bem-estar do participante ou da equipe do estudo
    2. a análise de resultados

  • Durante os Períodos de Tratamento e Acompanhamento de Segurança, os indivíduos não devem receber o seguinte:

    1. quaisquer canabinóides (CBD, Δ9-tetrahidrocanabinol (THC), óleo de cânhamo, Realm Oil ou maconha)
    2. qualquer outra droga experimental ou dispositivo experimental

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Solução oral de canabidiol: 20 ou 40 mg/kg/dia BID
A dose de Canabidiol Oral Solution começará em 20 mg/kg/dia [10 mg/kg duas vezes por dia (BID)], será ajustada a qualquer momento se o investigador sentir que a segurança ou o bem-estar do participante está em risco , e serão titulados para cima ou para baixo de acordo com os parâmetros estipulados pelo protocolo e a critério do investigador após o Dia 14 para aumentar a eficácia. A dose não excederá 40 mg/kg/dia.
Medicamento: Canabidiol Solução Oral
20 ou 40 mg/kg/dia BID

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Porcentagem de participantes que são considerados respondedores completos no dia 14
Prazo: Dia 14
A resposta completa foi definida como a resolução completa de espasmos e hipsarritmia (se presente na linha de base) confirmada por vídeo-eletroencefalograma (EEG) no dia 14.
Dia 14
Parte B: Porcentagem de participantes que experimentaram eventos adversos (EAs), EAs emergentes do tratamento (TEAEs) e Eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até a semana 64
Até a semana 64

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Porcentagem de participantes com ausência de espasmos infantis no dia 14
Prazo: Dia 14
Dia 14
Parte A: Porcentagem de participantes com ausência de hipsarritmia no dia 14
Prazo: Dia 14
Dia 14
Parte A: Redução mediana na carga de convulsão comparando vídeo-EEG na linha de base para repetir vídeo-EEG no dia 14
Prazo: Linha de base, dia 14
Linha de base, dia 14
Parte A: Impressão dos Pais sobre a Eficácia e Tolerabilidade do Medicamento do Estudo
Prazo: Visita 3 (dia 14), visita 4 (semana 4), visita 5 (semana 8), visita 6 (semana 10) e fim do estudo.
A impressão dos pais sobre eficácia e tolerabilidade, medida pela Escala de Melhoria Global Clínica Global (CGI-I), foi resumida por visita e status de resposta (completa/parcial e sem resposta) na visita 3 (dia 14), visita 4 ( Semana 4), Visita 5 (Semana 8), Visita 6 (Semana 10) e fim do estudo. O CGI-I também foi analisado em escala contínua, sendo: 1 = Melhorou muito, 2 = Melhorou muito, 3 = Melhorou minimamente, 4 = Sem alteração, 5 = Piorou um pouco, 6 = Piorou muito e 7 = Piorou muito muito pior
Visita 3 (dia 14), visita 4 (semana 4), visita 5 (semana 8), visita 6 (semana 10) e fim do estudo.
Parte A: Porcentagem de participantes com resposta parcial ao tratamento
Prazo: Dia 14
A resposta parcial foi definida como uma mudança substancial no EEG de fundo ou redução nos espasmos no vídeo EEG obtido no dia 14.
Dia 14
Parte A: Porcentagem de respondedores completos com recaída
Prazo: Dia 14
A resposta completa foi definida como resolução completa de espasmos e hipsarritmia (se presente na linha de base) confirmada por vídeo-EEG no Dia 14.
Dia 14
Parte A: Tempo para completar a recaída do respondedor
Prazo: Dia 14
A resposta completa foi definida como resolução completa de espasmos e hipsarritmia (se presente na linha de base) confirmada por vídeo-EEG no Dia 14.
Dia 14
Parte B: Impressão dos Pais sobre a Eficácia e Tolerabilidade do Medicamento do Estudo, medida pela Mudança na Avaliação Clínica Global de Impressão de Melhora (CGI-I), Respostas em Cada Visita Durante a Parte B
Prazo: Até a semana 64
Até a semana 64
Parte B: Impressão do investigador sobre a eficácia e tolerabilidade do medicamento do estudo conforme medido pela mudança nas respostas CGI-I em cada visita ao longo da Parte B
Prazo: Até a semana 64
Até a semana 64
Parte B: Redução mediana na carga de convulsões comparando os diários de convulsões ao longo da Parte B.
Prazo: Até a semana 64
Até a semana 64
Parte B: Porcentagem de participantes que tiveram uma recaída de espasmos com base em vídeo-EEG
Prazo: Até a semana 64
Até a semana 64
Parte B: Tempo para Recaída conforme Confirmado por Vídeo-EEG
Prazo: Até a semana 64
Até a semana 64

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

INSYS Therapeutics Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

6 de setembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

6 de setembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de setembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de setembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

16 de setembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de setembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de agosto de 2018

Última verificação

1 de agosto de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • INS011-15-054

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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