Soluzione orale di cannabidiolo per il trattamento degli spasmi infantili refrattari
21 agosto 2018 aggiornato da: INSYS Therapeutics Inc
Uno studio di fase 2 per valutare l'efficacia e la sicurezza della soluzione orale di cannabidiolo per il trattamento degli spasmi infantili refrattari
Gli Spasmi Infantili (SI) sono una diagnosi descritta come una forma abbastanza rara e terribile di epilessia che di solito colpisce i bambini nel primo anno di vita. C'è un grande bisogno di terapie sicure ed efficaci nel trattamento dell'IS. Questa esigenza è ancora più importante per i neonati ei bambini ancora malati dopo essere stati curati con farmaci già disponibili.
Questo è uno studio multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza della soluzione orale di cannabidiolo (CBD) nel trattamento di bambini di età compresa tra 6 e 36 mesi con una diagnosi di spasmi infantili che non hanno risposto alle terapie di prima linea.
La durata complessiva dello studio dovrebbe essere di 64 settimane per quei soggetti che rispondono al trattamento con CBD. La durata massima possibile dello studio per ciascun paziente è di circa 64 settimane, tuttavia si riterrà che un soggetto abbia completato lo studio dopo 58 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Un emendamento al protocollo del maggio 2016 ha creato due parti di questo studio: la Parte A (il periodo di trattamento esteso) e la Parte B (il periodo di trattamento di sicurezza), i cui obiettivi sono i seguenti:
Parte primaria A: valutare l'efficacia della soluzione orale di cannabidiolo nel trattamento degli spasmi infantili refrattari (IS).
Secondario:
Parte A:
- Valutare la sicurezza della soluzione orale di cannabidiolo nel trattamento degli spasmi infantili refrattari.
Parte B:
- Per valutare la sicurezza a lungo termine della soluzione orale di cannabidiolo come trattamento aggiuntivo per soggetti con spasmi infantili (IS)
- Stabilire l'efficacia continua della soluzione orale di cannabidiolo nel mantenere il controllo delle crisi nei soggetti con IS
- Valutare lo stato globale dei soggetti che assumono la soluzione orale di cannabidiolo per un periodo di tempo prolungato determinato da varie valutazioni qualitative
- Per monitorare i cambiamenti nei livelli plasmatici di Cannabidiol Oral Solution durante il trattamento a lungo termine di soggetti con IS
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
9
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California - San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Miami Children's Hospital
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Michigan
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Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
- Beaumont Health System
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 3 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soddisfa i criteri di qualificazione specificati dal protocollo, compresi gli spasmi infantili
- Il/i genitore/i/tutore/i comprende e firma pienamente il modulo di consenso informato, comprende tutte le procedure dello studio e può comunicare in modo soddisfacente con lo sperimentatore e il coordinatore dello studio.
Criteri di esclusione:
- Storia o uso attuale di farmaci da banco, integratori alimentari o farmaci al di fuori dei parametri specificati dal protocollo
Segni, sintomi o anamnesi di qualsiasi condizione che, secondo il protocollo o secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere:
- la sicurezza o il benessere del partecipante o del personale dello studio
- l'analisi dei risultati
Durante il trattamento di sicurezza e i periodi di follow-up, i soggetti non devono ricevere quanto segue:
- qualsiasi cannabinoide (CBD, Δ9-tetraidrocannabinolo (THC), olio di canapa, Realm Oil o marijuana)
- qualsiasi altro farmaco sperimentale o dispositivo sperimentale
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Soluzione orale di cannabidiolo: 20 o 40 mg/kg/giorno BID
La dose di Cannabidiol Oral Solution inizierà a 20 mg / kg / giorno [10 mg / kg due volte al giorno (BID)], sarà aggiustata in qualsiasi momento se lo sperimentatore ritiene che la sicurezza o il benessere del partecipante sia a rischio e sarà titolato verso l'alto o verso il basso in base ai parametri stabiliti dal protocollo ea discrezione dello sperimentatore dopo il giorno 14 per migliorare l'efficacia.
La dose non supererà i 40 mg/kg/die.
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20 o 40 mg/kg/giorno BID
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Parte A: Percentuale di partecipanti che sono considerati rispondenti completi al giorno 14
Lasso di tempo: Giorno 14
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La risposta completa è stata definita come risoluzione completa di spasmi e ipsaritmia (se presente al basale) confermata dal video-elettroencefalogramma (EEG) al giorno 14.
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Giorno 14
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Parte B: Percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi (AE), eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 64
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Fino alla settimana 64
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Parte A: Percentuale di partecipanti con assenza di spasmi infantili al giorno 14
Lasso di tempo: Giorno 14
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Giorno 14
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Parte A: Percentuale di partecipanti con assenza di ipsaritmia al giorno 14
Lasso di tempo: Giorno 14
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Giorno 14
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Parte A: Riduzione mediana del carico convulsivo Confrontando il video-EEG al basale con la ripetizione del video-EEG al giorno 14
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 14
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Linea di base, giorno 14
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Parte A: Impressione dei genitori sull'efficacia e sulla tollerabilità del farmaco in studio
Lasso di tempo: Visita 3 (giorno 14), visita 4 (settimana 4), visita 5 (settimana 8), visita 6 (settimana 10) e fine dello studio.
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L'impressione dei genitori di efficacia e tollerabilità, misurata dalla Clinical Global Impression-Global Improvement Scale (CGI-I), è stata riassunta per visita e stato della risposta (completa/parziale e nessuna risposta) alla visita 3 (giorno 14), alla visita 4 ( Settimana 4), Visita 5 (Settimana 8), Visita 6 (Settimana 10) e fine dello studio.
Anche il CGI-I è stato analizzato in una scala continua, come segue: 1 = molto migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = leggermente migliorato, 4 = nessun cambiamento, 5 = minimamente peggiorato, 6 = molto peggiorato e 7 = molto molto peggio
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Visita 3 (giorno 14), visita 4 (settimana 4), visita 5 (settimana 8), visita 6 (settimana 10) e fine dello studio.
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Parte A: Percentuale di partecipanti con una risposta parziale al trattamento
Lasso di tempo: Giorno 14
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La risposta parziale è stata definita come un cambiamento sostanziale nell'EEG di fondo o una riduzione degli spasmi sul video EEG ottenuto al giorno 14.
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Giorno 14
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Parte A: Percentuale di risposte complete con ricaduta
Lasso di tempo: Giorno 14
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La risposta completa è stata definita come risoluzione completa di spasmi e ipsaritmia (se presente al basale) confermata dal video-EEG al giorno 14.
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Giorno 14
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Parte A: tempo per completare la ricaduta del risponditore
Lasso di tempo: Giorno 14
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La risposta completa è stata definita come risoluzione completa di spasmi e ipsaritmia (se presente al basale) confermata dal video-EEG al giorno 14.
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Giorno 14
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Parte B: Impressione dei genitori sull'efficacia e sulla tollerabilità del farmaco in studio misurata dal cambiamento nella valutazione dell'impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I), risposte a ogni visita durante la Parte B
Lasso di tempo: Fino alla settimana 64
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Fino alla settimana 64
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Parte B: Impressione dello sperimentatore sull'efficacia e sulla tollerabilità del farmaco in studio misurata dal cambiamento delle risposte CGI-I ad ogni visita durante la Parte B
Lasso di tempo: Fino alla settimana 64
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Fino alla settimana 64
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Parte B: Riduzione mediana dell'onere delle crisi Confronto dei diari delle crisi in tutta la parte B.
Lasso di tempo: Fino alla settimana 64
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Fino alla settimana 64
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Parte B: Percentuale di partecipanti che hanno una ricaduta di spasmi basata su Video-EEG
Lasso di tempo: Fino alla settimana 64
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Fino alla settimana 64
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Parte B: Tempo di ricaduta come confermato da Video-EEG
Lasso di tempo: Fino alla settimana 64
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Fino alla settimana 64
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 gennaio 2016
Completamento primario (Effettivo)
6 settembre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
6 settembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 settembre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 settembre 2015
Primo Inserito (Stima)
16 settembre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 settembre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 agosto 2018
Ultimo verificato
1 agosto 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- INS011-15-054
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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