Cannabidiol oral opløsning til behandling af refraktære infantile spasmer
21. august 2018 opdateret af: INSYS Therapeutics Inc
Et fase 2-studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af cannabidiol oral opløsning til behandling af refraktære infantile spasmer
Infantile spasmer (IS) er en diagnose, der beskrives som en ret sjælden og forfærdelig form for epilepsi, der normalt rammer børn i det første leveår. Der er et stort behov for sikre og effektive terapier i behandlingen af IS. Dette behov er endnu vigtigere for spædbørn og småbørn, der stadig er syge efter at være blevet behandlet med medicin, der allerede er tilgængelig.
Dette er en multicenterundersøgelse, der skal evaluere effektiviteten og sikkerheden af Cannabidiol Oral Solution (CBD) til behandling af børn i alderen 6 måneder til 36 måneder med en diagnose af infantile spasmer, som ikke har reageret på førstelinjebehandlinger.
Den samlede undersøgelsesvarighed forventes at være 64 uger for de forsøgspersoner, der reagerer på CBD-behandling. Den maksimalt mulige undersøgelsesvarighed for hver patient er ca. 64 uger, men en forsøgsperson vil blive anset for at have afsluttet undersøgelsen efter 58 uger.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
En protokolændring i maj 2016 skabte to dele af dette forsøg: Del A (den forlængede behandlingsperiode) og del B (sikkerhedsbehandlingsperioden), hvis mål er som følger:
Primær del A: At evaluere effektiviteten af Cannabidiol oral opløsning til behandling af refraktære infantile spasmer (IS).
Sekundær:
Del A:
- For at evaluere sikkerheden af Cannabidiol Oral Solution til behandling af refraktære infantile spasmer.
Del B:
- At vurdere den langsigtede sikkerhed af Cannabidiol Oral Solution som en supplerende behandling til personer med infantile spasmer (IS)
- At fastslå den fortsatte effekt af Cannabidiol oral opløsning til at opretholde anfaldskontrol hos personer med IS
- At vurdere den globale status for forsøgspersoner, der tager Cannabidiol Oral Solution i en længere periode bestemt af forskellige kvalitative vurderinger
- At overvåge for ændringer i plasmaniveauer af Cannabidiol oral opløsning under langtidsbehandling af patienter med IS
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
9
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- University of California - San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Royal Oak, Michigan, Forenede Stater, 48073
- Beaumont Health System
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 måneder til 3 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Opfylder protokol-specificerede kriterier for kvalifikation, herunder infantile spasmer
- Forældre/plejere forstår fuldt ud og underskriver den informerede samtykkeformular, forstår alle undersøgelsesprocedurer og kan kommunikere tilfredsstillende med efterforskeren og undersøgelseskoordinatoren.
Ekskluderingskriterier:
- Historie eller nuværende brug af håndkøbsmedicin, kosttilskud eller lægemidler uden for protokolspecificerede parametre
Tegn, symptomer eller historie om enhver tilstand, der pr. protokol eller efter investigatorens mening kan kompromittere:
- deltagerens eller studiepersonalets sikkerhed eller velbefindende
- analyse af resultater
Under sikkerhedsbehandlings- og opfølgningsperioderne må forsøgspersoner ikke modtage følgende:
- alle cannabinoider (CBD, Δ9-tetrahydrocannabinol (THC), hampolie, Realm Oil eller marihuana)
- ethvert andet forsøgslægemiddel eller undersøgelsesudstyr
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Cannabidiol oral opløsning: 20 eller 40 mg/kg/dag BID
Dosis af Cannabidiol Oral Solution begynder ved 20 mg/kg/dag [10 mg/kg to gange om dagen (BID)], vil blive justeret til enhver tid, hvis investigator føler, at deltagerens sikkerhed eller velvære er i fare , og vil blive titreret op eller ned i henhold til protokolbestemte parametre og efter investigators skøn efter dag 14 for at øge effektiviteten.
Dosis vil ikke overstige 40 mg/kg/dag.
|
20 eller 40 mg/kg/dag BID
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A: Procentdel af deltagere, der anses for at have fuldført svar på dag 14
Tidsramme: Dag 14
|
Fuldstændig respons blev defineret som fuldstændig opløsning af spasmer og hypsarrytmi (hvis til stede ved baseline) bekræftet ved video-elektroencefalogram (EEG) på dag 14.
|
Dag 14
|
|
Del B: Procentdel af deltagere, der oplever uønskede hændelser (AE'er), Treatment-Emergent AE'er (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til uge 64
|
Op til uge 64
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A: Procentdel af deltagere med fravær af infantile spasmer på dag 14
Tidsramme: Dag 14
|
Dag 14
|
|
|
Del A: Procentdel af deltagere med fravær af hypsarrhytmi på dag 14
Tidsramme: Dag 14
|
Dag 14
|
|
|
Del A: Medianreduktion i anfaldsbyrde ved sammenligning af video-EEG ved baseline med gentagelse af video-EEG på dag 14
Tidsramme: Baseline, dag 14
|
Baseline, dag 14
|
|
|
Del A: Forældreindtryk af effektivitet og tolerabilitet af undersøgelseslægemiddel
Tidsramme: Besøg 3 (dag 14), besøg 4 (uge 4), besøg 5 (uge 8), besøg 6 (uge 10) og afslutning på studiet.
|
Forældreindtryk af effektivitet og tolerabilitet, som målt ved Clinical Global Impression-Global Improvement Scale (CGI-I), blev opsummeret efter besøg og status for respons (fuldstændig/delvis og ingen respons) ved besøg 3 (dag 14), besøg 4 ( Uge 4), Besøg 5 (Uge 8), Besøg 6 (Uge 10) og afslutning af studiet.
CGI-I blev også analyseret i en kontinuerlig skala som følger: 1 = Meget forbedret, 2 = Meget forbedret, 3 = Minimalt forbedret, 4 = Ingen ændring, 5 = Minimalt dårligere, 6 = Meget dårligere og 7 = Meget meget værre
|
Besøg 3 (dag 14), besøg 4 (uge 4), besøg 5 (uge 8), besøg 6 (uge 10) og afslutning på studiet.
|
|
Del A: Procentdel af deltagere med delvis respons på behandling
Tidsramme: Dag 14
|
Delvis respons blev defineret som en væsentlig ændring i baggrunds-EEG eller reduktion i spasmer på video-EEG opnået på dag 14.
|
Dag 14
|
|
Del A: Procentdel af komplette respondenter med tilbagefald
Tidsramme: Dag 14
|
Komplet respons blev defineret som fuldstændig opløsning af spasmer og hypsarrytmi (hvis til stede ved baseline) bekræftet ved video-EEG på dag 14.
|
Dag 14
|
|
Del A: Tid til at fuldføre responstilbagefald
Tidsramme: Dag 14
|
Komplet respons blev defineret som fuldstændig opløsning af spasmer og hypsarrytmi (hvis til stede ved baseline) bekræftet ved video-EEG på dag 14.
|
Dag 14
|
|
Del B: Forældreindtryk af effektivitet og tolerabilitet af undersøgelseslægemiddel målt ved ændringen i klinisk global indtryk af forbedringsvurdering (CGI-I), svar ved hvert besøg i hele del B
Tidsramme: Op til uge 64
|
Op til uge 64
|
|
|
Del B: Efterforskers indtryk af effektivitet og tolerabilitet af undersøgelseslægemiddel målt ved ændringen i CGI-I-responser ved hvert besøg i hele del B
Tidsramme: Op til uge 64
|
Op til uge 64
|
|
|
Del B: Medianreduktion i anfaldsbyrde ved at sammenligne anfaldsdagbøger i hele del B.
Tidsramme: Op til uge 64
|
Op til uge 64
|
|
|
Del B: Procentdel af deltagere, der har et tilbagefald af spasmer baseret på video-EEG
Tidsramme: Op til uge 64
|
Op til uge 64
|
|
|
Del B: Tid til tilbagefald som bekræftet af video-EEG
Tidsramme: Op til uge 64
|
Op til uge 64
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
27. januar 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
6. september 2016
Studieafslutning (Faktiske)
6. september 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
14. september 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. september 2015
Først opslået (Skøn)
16. september 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
19. september 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. august 2018
Sidst verificeret
1. august 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- INS011-15-054
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .