Cannabidiol orale oplossing voor de behandeling van refractaire infantiele spasmen
21 augustus 2018 bijgewerkt door: INSYS Therapeutics Inc
Een fase 2-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van cannabidiol orale oplossing voor de behandeling van refractaire infantiele spasmen te beoordelen
Infantiele spasmen (IS) is een diagnose die wordt beschreven als een vrij zeldzame en vreselijke vorm van epilepsie die kinderen meestal in het eerste levensjaar treft. Er is grote behoefte aan veilige en effectieve therapieën bij de behandeling van IS. Deze behoefte is nog belangrijker voor baby's en peuters die nog steeds ziek zijn nadat ze zijn behandeld met medicijnen die al beschikbaar zijn.
Dit is een onderzoek in meerdere centra om de werkzaamheid en veiligheid van cannabidiol orale oplossing (CBD) te evalueren bij de behandeling van kinderen van 6 maanden tot 36 maanden met een diagnose van infantiele spasmen die niet hebben gereageerd op eerstelijnsbehandelingen.
De totale duur van het onderzoek zal naar verwachting 64 weken zijn voor proefpersonen die reageren op een behandeling met CBD. De maximaal mogelijke studieduur voor elke patiënt is ongeveer 64 weken, maar een proefpersoon wordt geacht de studie na 58 weken te hebben voltooid.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Een protocolwijziging in mei 2016 creëerde twee delen voor deze studie: deel A (de verlengde behandelingsperiode) en deel B (de veiligheidsbehandelingsperiode), waarvan de doelstellingen als volgt zijn:
Primair deel A: om de werkzaamheid van cannabidiol orale oplossing bij de behandeling van refractaire infantiele spasmen (IS) te evalueren.
Ondergeschikt:
Deel A:
- Om de veiligheid van cannabidiol orale oplossing te evalueren bij de behandeling van refractaire infantiele spasmen.
Deel B:
- Om de veiligheid op lange termijn van cannabidiol orale oplossing te beoordelen als aanvullende behandeling voor proefpersonen met infantiele spasmen (IS)
- Om de aanhoudende werkzaamheid van Cannabidiol Oral Solution vast te stellen bij het handhaven van de controle over aanvallen bij personen met IS
- Om de globale status te beoordelen van proefpersonen die Cannabidiol orale oplossing gedurende een langere periode gebruiken, bepaald door verschillende kwalitatieve beoordelingen
- Om te controleren op veranderingen in plasmaspiegels van Cannabidiol Oral Solution tijdens langdurige behandeling van patiënten met IS
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
9
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- University of California - San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Royal Oak, Michigan, Verenigde Staten, 48073
- Beaumont Health System
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 maanden tot 3 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voldoet aan protocol-gespecificeerde criteria voor kwalificatie, inclusief infantiele spasmen
- Ouder(s)/verzorger(s) begrijpen en ondertekenen het toestemmingsformulier volledig, begrijpen alle onderzoeksprocedures en kunnen naar tevredenheid communiceren met de onderzoeker en de studiecoördinator.
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis of huidig gebruik van vrij verkrijgbare medicijnen, voedingssupplementen of medicijnen buiten de door het protocol gespecificeerde parameters
Tekenen, symptomen of voorgeschiedenis van een aandoening die, volgens het protocol of naar de mening van de onderzoeker, in gevaar kan komen:
- de veiligheid of het welzijn van de deelnemer of het studiepersoneel
- de analyse van resultaten
Tijdens de veiligheidsbehandeling en follow-upperiodes mogen proefpersonen het volgende niet krijgen:
- alle cannabinoïden (CBD, Δ9-tetrahydrocannabinol (THC), hennepolie, Realm Oil of marihuana)
- elk ander onderzoeksgeneesmiddel of onderzoeksapparaat
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cannabidiol orale oplossing: 20 of 40 mg/kg/dag tweemaal daags
De dosis cannabidiol orale oplossing begint bij 20 mg/kg/dag [10 mg/kg tweemaal per dag (BID)] en kan op elk moment worden aangepast als de onderzoeker voelt dat de veiligheid of het welzijn van de deelnemer in gevaar is en zal na dag 14 omhoog of omlaag worden getitreerd volgens de in het protocol bepaalde parameters en naar goeddunken van de onderzoeker om de werkzaamheid te verbeteren.
De dosis zal niet hoger zijn dan 40 mg/kg/dag.
|
20 of 40 mg/kg/dag tweemaal daags
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel A: Percentage deelnemers dat op dag 14 als volledige responders wordt beschouwd
Tijdsspanne: Dag 14
|
Volledige respons werd gedefinieerd als volledig verdwijnen van spasmen en hypsaritmie (indien aanwezig bij aanvang) bevestigd door video-elektro-encefalogram (EEG) op dag 14.
|
Dag 14
|
|
Deel B: Percentage deelnemers dat bijwerkingen ervaart (AE's), tijdens de behandeling optredende AE's (TEAE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot week 64
|
Tot week 64
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel A: Percentage deelnemers met afwezigheid van infantiele spasmen op dag 14
Tijdsspanne: Dag 14
|
Dag 14
|
|
|
Deel A: Percentage deelnemers met afwezigheid van hypsarrhythmie op dag 14
Tijdsspanne: Dag 14
|
Dag 14
|
|
|
Deel A: Mediane vermindering van de aanvalsbelasting Vergelijking van video-EEG op basislijn met herhaling van video-EEG op dag 14
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14
|
Basislijn, dag 14
|
|
|
Deel A: Ouderlijke indruk van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Bezoek 3 (dag 14), bezoek 4 (week 4), bezoek 5 (week 8), bezoek 6 (week 10) en einde studie.
|
De indruk van de ouders van werkzaamheid en verdraagbaarheid, zoals gemeten met de Clinical Global Impression-Global Improvement Scale (CGI-I), werd samengevat door bezoek en status van respons (volledig/gedeeltelijk en geen respons) bij bezoek 3 (dag 14), bezoek 4 ( Week 4), bezoek 5 (week 8), bezoek 6 (week 10) en einde studie.
De CGI-I is ook geanalyseerd op een continue schaal, als volgt: 1 = zeer veel verbeterd, 2 = veel verbeterd, 3 = minimaal verbeterd, 4 = geen verandering, 5 = minimaal slechter, 6 = veel slechter en 7 = zeer veel slechter
|
Bezoek 3 (dag 14), bezoek 4 (week 4), bezoek 5 (week 8), bezoek 6 (week 10) en einde studie.
|
|
Deel A: Percentage deelnemers met een gedeeltelijke respons op de behandeling
Tijdsspanne: Dag 14
|
Gedeeltelijke respons werd gedefinieerd als een substantiële verandering in achtergrond-EEG of vermindering van spasmen op video-EEG verkregen op dag 14.
|
Dag 14
|
|
Deel A: Percentage complete responders met terugval
Tijdsspanne: Dag 14
|
Volledige respons werd gedefinieerd als volledig verdwijnen van spasmen en hypsaritmie (indien aanwezig bij aanvang) bevestigd door video-EEG op dag 14.
|
Dag 14
|
|
Deel A: Tijd om de terugval van de responder te voltooien
Tijdsspanne: Dag 14
|
Volledige respons werd gedefinieerd als volledig verdwijnen van spasmen en hypsaritmie (indien aanwezig bij aanvang) bevestigd door video-EEG op dag 14.
|
Dag 14
|
|
Deel B: Ouderlijke indruk van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van het onderzoeksgeneesmiddel zoals gemeten aan de hand van de verandering in klinische globale indruk van verbeteringsbeoordeling (CGI-I), antwoorden bij elk bezoek in deel B
Tijdsspanne: Tot week 64
|
Tot week 64
|
|
|
Deel B: Indruk door de onderzoeker van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van het onderzoeksgeneesmiddel zoals gemeten aan de hand van de verandering in CGI-I-responsen bij elk bezoek in deel B
Tijdsspanne: Tot week 64
|
Tot week 64
|
|
|
Deel B: Mediane vermindering van de last van epilepsie door epilepsiedagboeken in deel B te vergelijken.
Tijdsspanne: Tot week 64
|
Tot week 64
|
|
|
Deel B: Percentage deelnemers met een terugval van spasmen op basis van video-EEG
Tijdsspanne: Tot week 64
|
Tot week 64
|
|
|
Deel B: Tijd tot terugval zoals bevestigd door video-EEG
Tijdsspanne: Tot week 64
|
Tot week 64
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 januari 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
6 september 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
6 september 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 september 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 september 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
16 september 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 september 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 augustus 2018
Laatst geverifieerd
1 augustus 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- INS011-15-054
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .