Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Roztwór doustny kannabidiolu do leczenia opornych skurczów niemowlęcych

21 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: INSYS Therapeutics Inc

Badanie fazy 2 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa roztworu doustnego kannabidiolu w leczeniu opornych skurczów niemowlęcych

Infantile Spasms (IS) to diagnoza opisywana jako dość rzadka i straszna postać padaczki, która zwykle dotyka dzieci w pierwszym roku życia. Istnieje ogromne zapotrzebowanie na bezpieczne i skuteczne terapie w leczeniu IS. Ta potrzeba jest jeszcze ważniejsza w przypadku niemowląt i małych dzieci, które nadal chorują po leczeniu dostępnymi już lekami.

Jest to wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Kannabidiolu w postaci roztworu doustnego (CBD) w leczeniu dzieci w wieku od 6 do 36 miesięcy z rozpoznaniem napadów drgawkowych u dzieci, które nie zareagowały na terapie pierwszego rzutu.

Oczekuje się, że całkowity czas trwania badania wyniesie 64 tygodnie dla osób, które zareagują na leczenie CBD. Maksymalny możliwy czas trwania badania dla każdego pacjenta wynosi około 64 tygodni, jednakże uznaje się, że pacjent ukończył badanie po 58 tygodniach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zmiana protokołu w maju 2016 r. stworzyła dwie części tego badania: część A (przedłużony okres leczenia) i część B (okres bezpiecznego leczenia), których cele są następujące:

Część podstawowa A: Ocena skuteczności roztworu doustnego kannabidiolu w leczeniu opornych na leczenie spazmów niemowlęcych (IS).

Wtórny:

Część A:

  • Ocena bezpieczeństwa roztworu doustnego kannabidiolu w leczeniu opornych na leczenie spazmów niemowlęcych.

Część B:

  • Ocena długoterminowego bezpieczeństwa roztworu kannabidiolu doustnego jako leczenia wspomagającego u pacjentów z napadami drgawkowymi niemowląt (IS)
  • Ustalenie ciągłej skuteczności roztworu doustnego kannabidiolu w utrzymywaniu kontroli napadów u osób z IS
  • Aby ocenić ogólny status osób przyjmujących Cannabidiol Oral Solution przez dłuższy okres czasu określony na podstawie różnych ocen jakościowych
  • Monitorowanie zmian w stężeniu kannabidiolu w osoczu podczas długotrwałego leczenia pacjentów z IS

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Stany Zjednoczone, 48073
        • Beaumont Health System

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Spełnia określone w protokole kryteria kwalifikacyjne, w tym skurcze niemowlęce
  • Rodzic(e)/opiekun(owie) w pełni rozumieją i podpisują formularz świadomej zgody, rozumieją wszystkie procedury badania i mogą porozumiewać się w zadowalający sposób z badaczem i koordynatorem badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia lub obecne stosowanie leków dostępnych bez recepty, suplementów diety lub leków poza parametrami określonymi w protokole

  • Oznaki, objawy lub historia jakiegokolwiek stanu, który zgodnie z protokołem lub w opinii badacza może zagrozić:

    1. bezpieczeństwa lub dobrego samopoczucia uczestnika lub personelu badawczego
    2. analiza wyników

  • Podczas okresu bezpiecznego leczenia i okresu obserwacji pacjenci nie mogą otrzymywać:

    1. dowolne kannabinoidy (CBD, Δ9-tetrahydrokannabinol (THC), olej konopny, Realm Oil lub marihuana)
    2. jakimkolwiek innym badanym lekiem lub badanym urządzeniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Roztwór doustny kannabidiolu: 20 lub 40 mg/kg/dzień BID
Dawka roztworu doustnego kannabidiolu rozpocznie się od 20 mg/kg/dzień [10 mg/kg dwa razy dziennie (BID)] i zostanie dostosowana w dowolnym momencie, jeśli badacz uzna, że ​​bezpieczeństwo lub dobre samopoczucie uczestnika jest zagrożone i będzie miareczkowany w górę lub w dół zgodnie z parametrami określonymi w protokole i według uznania badacza po dniu 14 w celu zwiększenia skuteczności. Dawka nie przekroczy 40 mg/kg mc./dobę.
Lek: Roztwór doustny kannabidiolu
20 lub 40 mg/kg/dzień BID

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Odsetek uczestników, których uważa się za pacjentów z pełną odpowiedzią w dniu 14
Ramy czasowe: Dzień 14
Całkowitą odpowiedź zdefiniowano jako całkowite ustąpienie skurczów i hipsarytmii (jeśli występowały na początku badania) potwierdzone za pomocą wideo-elektroencefalogramu (EEG) w dniu 14.
Dzień 14
Część B: Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 64
Do tygodnia 64

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Odsetek uczestników bez napadów niemowlęcych w dniu 14
Ramy czasowe: Dzień 14
Dzień 14
Część A: Odsetek uczestników bez hipoarytmii w dniu 14
Ramy czasowe: Dzień 14
Dzień 14
Część A: Mediana zmniejszenia obciążenia napadowego Porównanie wideo-EEG na początku badania z powtórzonym wideo-EEG w dniu 14
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 14
Wartość bazowa, dzień 14
Część A: Wrażenia rodziców na temat skuteczności i tolerancji badanego leku
Ramy czasowe: Wizyta 3 (dzień 14), Wizyta 4 (Tydzień 4), Wizyta 5 (Tydzień 8), Wizyta 6 (Tydzień 10) i koniec badania.
Wrażenie rodziców na temat skuteczności i tolerancji, mierzone za pomocą Globalnej Skali Wrażenia Klinicznego-Globalnej Poprawy (CGI-I), zostało podsumowane według wizyty i statusu odpowiedzi (całkowita/częściowa i brak odpowiedzi) podczas wizyty 3 (dzień 14), wizyty 4 ( Tydzień 4), Wizyta 5 (Tydzień 8), Wizyta 6 (Tydzień 10) i koniec badania. CGI-I był również analizowany w skali ciągłej, w następujący sposób: 1 = bardzo poprawiony, 2 = znacznie poprawiony, 3 = minimalnie poprawiony, 4 = brak zmian, 5 = minimalnie gorszy, 6 = znacznie gorszy i 7 = bardzo duzo gorszy
Wizyta 3 (dzień 14), Wizyta 4 (Tydzień 4), Wizyta 5 (Tydzień 8), Wizyta 6 (Tydzień 10) i koniec badania.
Część A: Odsetek uczestników z częściową odpowiedzią na leczenie
Ramy czasowe: Dzień 14
Częściową odpowiedź zdefiniowano jako istotną zmianę w tle EEG lub zmniejszenie skurczów w wideo EEG uzyskanym w dniu 14.
Dzień 14
Część A: Odsetek pacjentów z całkowitą reakcją na leczenie z nawrotem
Ramy czasowe: Dzień 14
Całkowitą odpowiedź zdefiniowano jako całkowite ustąpienie skurczów i hipsarytmii (jeśli występowały na początku badania) potwierdzone za pomocą wideo-EEG w dniu 14.
Dzień 14
Część A: Czas do całkowitego nawrotu choroby reagującej
Ramy czasowe: Dzień 14
Całkowitą odpowiedź zdefiniowano jako całkowite ustąpienie skurczów i hipsarytmii (jeśli występowały na początku badania) potwierdzone za pomocą wideo-EEG w dniu 14.
Dzień 14
Część B: Wrażenie rodziców na temat skuteczności i tolerancji badanego leku mierzone zmianą oceny ogólnego wrażenia klinicznego dotyczącego poprawy (CGI-I), odpowiedzi podczas każdej wizyty w całej części B
Ramy czasowe: Do tygodnia 64
Do tygodnia 64
Część B: Wrażenie badacza dotyczące skuteczności i tolerancji badanego leku mierzone zmianą odpowiedzi CGI-I podczas każdej wizyty w ramach części B
Ramy czasowe: Do tygodnia 64
Do tygodnia 64
Część B: Mediana zmniejszenia obciążenia napadami padaczkowymi w porównaniu z dziennikami napadów padaczkowych w części B.
Ramy czasowe: Do tygodnia 64
Do tygodnia 64
Część B: Odsetek uczestników, u których wystąpił nawrót skurczów na podstawie wideo-EEG
Ramy czasowe: Do tygodnia 64
Do tygodnia 64
Część B: Czas do nawrotu potwierdzony przez Video-EEG
Ramy czasowe: Do tygodnia 64
Do tygodnia 64

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

INSYS Therapeutics Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 września 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 września 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INS011-15-054

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Roztwór doustny kannabidiolu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malta

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj