Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen zur Behandlung von refraktären infantilen Spasmen
21. August 2018 aktualisiert von: INSYS Therapeutics Inc
Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von oraler Cannabidiol-Lösung zur Behandlung von refraktären infantilen Spasmen
Infantile Spasms (IS) ist eine Diagnose, die als eine ziemlich seltene und schreckliche Form der Epilepsie beschrieben wird, die Kinder normalerweise im ersten Lebensjahr trifft. Es besteht ein großer Bedarf an sicheren und wirksamen Therapien bei der Behandlung von IS. Dieser Bedarf ist umso wichtiger für Säuglinge und Kleinkinder, die nach der Behandlung mit bereits verfügbaren Medikamenten noch krank sind.
Dies ist eine multizentrische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen (CBD) bei der Behandlung von Kindern im Alter von 6 bis 36 Monaten mit der Diagnose infantiler Krämpfe, die auf Erstlinientherapien nicht angesprochen haben.
Die Gesamtdauer der Studie wird für die Probanden, die auf die CBD-Behandlung ansprechen, voraussichtlich 64 Wochen betragen. Die maximal mögliche Studiendauer für jeden Patienten beträgt ungefähr 64 Wochen, jedoch gilt die Studie nach 58 Wochen als abgeschlossen.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Durch eine Protokolländerung im Mai 2016 wurden zwei Teile dieser Studie erstellt: Teil A (der verlängerte Behandlungszeitraum) und Teil B (der Sicherheitsbehandlungszeitraum), deren Ziele wie folgt sind:
Hauptteil A: Bewertung der Wirksamkeit von Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen bei der Behandlung von refraktären infantilen Spasmen (IS).
Sekundär:
Teil A:
- Bewertung der Sicherheit von Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen bei der Behandlung von refraktären infantilen Krämpfen.
Teil B:
- Bewertung der langfristigen Sicherheit von Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen als Zusatzbehandlung für Patienten mit infantilen Spasmen (IS)
- Nachweis der anhaltenden Wirksamkeit von Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen bei der Aufrechterhaltung der Anfallskontrolle bei Patienten mit IS
- Bewertung des globalen Status von Probanden, die Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen über einen längeren Zeitraum einnehmen, bestimmt durch verschiedene qualitative Bewertungen
- Zur Überwachung auf Veränderungen der Plasmaspiegel von Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen während der Langzeitbehandlung von Patienten mit IS
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
9
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- University of California - San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
- Miami Children's Hospital
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Michigan
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Royal Oak, Michigan, Vereinigte Staaten, 48073
- Beaumont Health System
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Monate bis 3 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Erfüllt die im Protokoll festgelegten Kriterien für die Qualifikation, einschließlich infantiler Spasmen
- Eltern/Betreuer verstehen und unterschreiben die Einwilligungserklärung vollständig, verstehen alle Studienverfahren und können zufriedenstellend mit dem Prüfarzt und dem Studienkoordinator kommunizieren.
Ausschlusskriterien:
- Geschichte oder aktuelle Verwendung von rezeptfreien Medikamenten, Nahrungsergänzungsmitteln oder Medikamenten außerhalb der im Protokoll festgelegten Parameter
Anzeichen, Symptome oder Vorgeschichte eines Zustands, der laut Protokoll oder nach Meinung des Prüfarztes Folgendes beeinträchtigen könnte:
- die Sicherheit oder das Wohlbefinden des Teilnehmers oder des Studienpersonals
- die Analyse der Ergebnisse
Während der Sicherheitsbehandlung und der Nachbeobachtungszeit dürfen die Probanden Folgendes nicht erhalten:
- jegliche Cannabinoide (CBD, Δ9-Tetrahydrocannabinol (THC), Hanföl, Reichsöl oder Marihuana)
- jedes andere Prüfpräparat oder Prüfgerät
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Orale Cannabidiol-Lösung: 20 oder 40 mg/kg/Tag BID
Die Dosis der oralen Cannabidiol-Lösung beginnt bei 20 mg/kg/Tag [10 mg/kg zweimal täglich (BID)] und kann jederzeit angepasst werden, wenn der Prüfarzt der Meinung ist, dass die Sicherheit oder das Wohlbefinden des Teilnehmers gefährdet ist und wird gemäß den im Protokoll festgelegten Parametern und nach Ermessen des Prüfarztes nach Tag 14 nach oben oder unten titriert, um die Wirksamkeit zu verstärken.
Die Dosis wird 40 mg/kg/Tag nicht überschreiten.
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20 oder 40 mg/kg/Tag BID
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Teil A: Prozentsatz der Teilnehmer, die an Tag 14 als vollständige Responder gelten
Zeitfenster: Tag 14
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Vollständiges Ansprechen wurde definiert als vollständiges Verschwinden von Krämpfen und Hypsarrhythmie (falls zu Studienbeginn vorhanden), bestätigt durch ein Video-Elektroenzephalogramm (EEG) an Tag 14.
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Tag 14
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Teil B: Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse (AEs), behandlungsbedingte UEs (TEAEs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) aufgetreten sind
Zeitfenster: Bis Woche 64
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Bis Woche 64
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Teil A: Prozentsatz der Teilnehmer ohne infantile Spasmen an Tag 14
Zeitfenster: Tag 14
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Tag 14
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Teil A: Prozentsatz der Teilnehmer ohne Hypsarrhythmie an Tag 14
Zeitfenster: Tag 14
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Tag 14
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Teil A: Mediane Verringerung der Anfallslast im Vergleich des Video-EEG zu Studienbeginn mit dem Wiederholungs-Video-EEG am 14. Tag
Zeitfenster: Ausgangslage, Tag 14
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Ausgangslage, Tag 14
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Teil A: Elterneindruck von Wirksamkeit und Verträglichkeit des Studienmedikaments
Zeitfenster: Besuch 3 (Tag 14), Besuch 4 (Woche 4), Besuch 5 (Woche 8), Besuch 6 (Woche 10) und Studienende.
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Der Elterneindruck von Wirksamkeit und Verträglichkeit, gemessen anhand der Clinical Global Impression-Global Improvement Scale (CGI-I), wurde nach Besuch und Status des Ansprechens (vollständig/teilweise und kein Ansprechen) bei Besuch 3 (Tag 14), Besuch 4 ( Woche 4), Besuch 5 (Woche 8), Besuch 6 (Woche 10) und Studienende.
Das CGI-I wurde auch in einer kontinuierlichen Skala wie folgt analysiert: 1 = sehr viel verbessert, 2 = viel verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Änderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlechter und 7 = sehr viel schlimmer
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Besuch 3 (Tag 14), Besuch 4 (Woche 4), Besuch 5 (Woche 8), Besuch 6 (Woche 10) und Studienende.
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Teil A: Prozentsatz der Teilnehmer mit teilweisem Ansprechen auf die Behandlung
Zeitfenster: Tag 14
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Partielles Ansprechen wurde definiert als wesentliche Veränderung im Hintergrund-EEG oder Verringerung der Spasmen im Video-EEG, das an Tag 14 aufgenommen wurde.
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Tag 14
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Teil A: Prozentsatz der vollständigen Responder mit Rückfall
Zeitfenster: Tag 14
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Vollständiges Ansprechen wurde definiert als vollständiges Verschwinden von Krämpfen und Hypsarrhythmie (falls zu Studienbeginn vorhanden), bestätigt durch Video-EEG an Tag 14.
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Tag 14
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Teil A: Zeit bis zum vollständigen Rezidiv
Zeitfenster: Tag 14
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Vollständiges Ansprechen wurde definiert als vollständiges Verschwinden von Krämpfen und Hypsarrhythmie (falls zu Studienbeginn vorhanden), bestätigt durch Video-EEG an Tag 14.
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Tag 14
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Teil B: Elterneindruck von Wirksamkeit und Verträglichkeit des Studienmedikaments, gemessen anhand der Änderung des klinischen Gesamteindrucks der Bewertung der Verbesserung (CGI-I), Antworten bei jedem Besuch in Teil B
Zeitfenster: Bis Woche 64
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Bis Woche 64
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Teil B: Eindruck des Prüfarztes von der Wirksamkeit und Verträglichkeit des Studienmedikaments, gemessen an der Veränderung der CGI-I-Antworten bei jedem Besuch in Teil B
Zeitfenster: Bis Woche 64
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Bis Woche 64
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Teil B: Mediane Verringerung der Anfallslast im Vergleich der Anfallstagebücher in Teil B.
Zeitfenster: Bis Woche 64
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Bis Woche 64
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Teil B: Prozentsatz der Teilnehmer, die einen Krampfrückfall haben, basierend auf Video-EEG
Zeitfenster: Bis Woche 64
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Bis Woche 64
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Teil B: Zeit bis zum Rückfall, bestätigt durch Video-EEG
Zeitfenster: Bis Woche 64
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Bis Woche 64
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
27. Januar 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
6. September 2016
Studienabschluss (Tatsächlich)
6. September 2016
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
14. September 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. September 2015
Zuerst gepostet (Schätzen)
16. September 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
19. September 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
21. August 2018
Zuletzt verifiziert
1. August 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- INS011-15-054
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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