Solution orale de cannabidiol pour le traitement des spasmes infantiles réfractaires
21 août 2018 mis à jour par: INSYS Therapeutics Inc
Une étude de phase 2 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la solution orale de cannabidiol pour le traitement des spasmes infantiles réfractaires
Les spasmes infantiles (SI) sont un diagnostic décrit comme une forme d'épilepsie assez rare et terrible qui frappe généralement les enfants au cours de la première année de vie. Il existe un grand besoin de thérapies sûres et efficaces dans le traitement de la SI. Ce besoin est encore plus important pour les nourrissons et les tout-petits encore malades après avoir été traités avec des médicaments déjà disponibles.
Il s'agit d'une étude multicentrique visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de la solution orale de cannabidiol (CBD) dans le traitement des enfants âgés de 6 à 36 mois avec un diagnostic de spasmes infantiles qui n'ont pas répondu aux thérapies de première ligne.
La durée globale de l'étude devrait être de 64 semaines pour les sujets qui répondent au traitement au CBD. La durée maximale possible de l'étude pour chaque patient est d'environ 64 semaines, mais un sujet sera réputé avoir terminé l'étude après 58 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Un avenant au protocole de mai 2016 a créé deux volets à cet essai : le volet A (la période de traitement prolongé) et le volet B (le délai de traitement de sécurité), dont les objectifs sont les suivants :
Partie primaire A : Évaluer l'efficacité de la solution orale de cannabidiol dans le traitement des spasmes infantiles réfractaires (SI).
Secondaire:
Partie A :
- Évaluer l'innocuité de la solution orale de cannabidiol dans le traitement des spasmes infantiles réfractaires.
Partie B :
- Évaluer l'innocuité à long terme de la solution orale de cannabidiol en tant que traitement d'appoint pour les sujets souffrant de spasmes infantiles (SI)
- Établir l'efficacité continue de la solution orale de cannabidiol dans le maintien du contrôle des crises chez les sujets atteints de SI
- Évaluer l'état global des sujets prenant la solution orale de cannabidiol pendant une période prolongée déterminée par diverses évaluations qualitatives
- Pour surveiller les changements dans les taux plasmatiques de la solution orale de cannabidiol pendant le traitement à long terme des sujets atteints de SI
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
9
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- University of California - San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Miami Children's Hospital
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Michigan
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Royal Oak, Michigan, États-Unis, 48073
- Beaumont Health System
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois à 3 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Répond aux critères de qualification spécifiés par le protocole, y compris les spasmes infantiles
- Le(s) parent(s)/soignant(s) comprennent parfaitement et signent le formulaire de consentement éclairé, comprennent toutes les procédures de l'étude et peuvent communiquer de manière satisfaisante avec l'investigateur et le coordinateur de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Antécédents ou utilisation actuelle de médicaments en vente libre, de compléments alimentaires ou de médicaments en dehors des paramètres spécifiés par le protocole
Signes, symptômes ou antécédents de toute condition qui, selon le protocole ou de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre :
- la sécurité ou le bien-être du participant ou du personnel de l'étude
- l'analyse des résultats
Pendant les périodes de traitement de sécurité et de suivi, les sujets ne doivent pas recevoir ce qui suit :
- tous les cannabinoïdes (CBD, Δ9-tétrahydrocannabinol (THC), huile de chanvre, Realm Oil ou marijuana)
- tout autre médicament expérimental ou dispositif expérimental
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Solution orale de cannabidiol : 20 ou 40 mg/kg/jour BID
La dose de solution orale de cannabidiol commencera à 20 mg/kg/jour [10 mg/kg deux fois par jour (BID)], sera ajustée à tout moment si l'investigateur estime que la sécurité ou le bien-être du participant est en danger , et sera augmenté ou diminué selon les paramètres stipulés dans le protocole et à la discrétion de l'investigateur après le jour 14 pour améliorer l'efficacité.
La dose ne dépassera pas 40 mg/kg/jour.
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20 ou 40 mg/kg/jour BID
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie A : Pourcentage de participants qui sont considérés comme des répondeurs complets au jour 14
Délai: Jour 14
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La réponse complète a été définie comme la résolution complète des spasmes et de l'hypsarythmie (si présents au départ) confirmée par vidéo-électroencéphalogramme (EEG) au jour 14.
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Jour 14
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Partie B : Pourcentage de participants ayant subi des événements indésirables (EI), des EI liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à la semaine 64
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Jusqu'à la semaine 64
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie A : Pourcentage de participants sans spasmes infantiles au jour 14
Délai: Jour 14
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Jour 14
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Partie A : Pourcentage de participants sans hypsarythmie au jour 14
Délai: Jour 14
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Jour 14
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Partie A : Réduction médiane du fardeau des crises en comparant la vidéo-EEG au départ à la répétition de la vidéo-EEG au jour 14
Délai: Base de référence, jour 14
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Base de référence, jour 14
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Partie A : Impression des parents sur l'efficacité et la tolérabilité du médicament à l'étude
Délai: Visite 3 (Jour 14), Visite 4 (Semaine 4), Visite 5 (Semaine 8), Visite 6 (Semaine 10) et fin de l'étude.
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L'impression d'efficacité et de tolérabilité des parents, telle que mesurée par l'échelle d'amélioration globale de l'impression clinique (CGI-I), a été résumée par visite et état de la réponse (complète/partielle et aucune réponse) lors de la visite 3 (jour 14), de la visite 4 ( Semaine 4), Visite 5 (Semaine 8), Visite 6 (Semaine 10) et fin de l'étude.
Le CGI-I a également été analysé sur une échelle continue, comme suit : 1 = Très bien amélioré, 2 = Beaucoup amélioré, 3 = Peu amélioré, 4 = Aucun changement, 5 = Peu pire, 6 = Bien pire et 7 = Très bien pire
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Visite 3 (Jour 14), Visite 4 (Semaine 4), Visite 5 (Semaine 8), Visite 6 (Semaine 10) et fin de l'étude.
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Partie A : Pourcentage de participants ayant une réponse partielle au traitement
Délai: Jour 14
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La réponse partielle a été définie comme un changement substantiel de l'EEG de fond ou une réduction des spasmes sur l'EEG vidéo obtenu au jour 14.
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Jour 14
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Partie A : Pourcentage de répondeurs complets avec rechute
Délai: Jour 14
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La réponse complète a été définie comme la résolution complète des spasmes et de l'hypsarythmie (si présents au départ) confirmée par vidéo-EEG au jour 14.
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Jour 14
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Partie A : Temps nécessaire pour terminer la rechute du répondeur
Délai: Jour 14
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La réponse complète a été définie comme la résolution complète des spasmes et de l'hypsarythmie (si présents au départ) confirmée par vidéo-EEG au jour 14.
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Jour 14
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Partie B : Impression des parents sur l'efficacité et la tolérabilité du médicament à l'étude, mesurée par le changement dans l'évaluation de l'impression clinique globale d'amélioration (CGI-I), réponses à chaque visite tout au long de la partie B
Délai: Jusqu'à la semaine 64
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Jusqu'à la semaine 64
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Partie B : Impression de l'investigateur sur l'efficacité et la tolérabilité du médicament à l'étude, mesurée par le changement des réponses CGI-I à chaque visite tout au long de la partie B
Délai: Jusqu'à la semaine 64
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Jusqu'à la semaine 64
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Partie B : Réduction médiane du fardeau des crises en comparant les journaux des crises tout au long de la partie B.
Délai: Jusqu'à la semaine 64
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Jusqu'à la semaine 64
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Partie B : Pourcentage de participants qui ont une rechute de spasmes sur la base de la vidéo-EEG
Délai: Jusqu'à la semaine 64
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Jusqu'à la semaine 64
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Partie B : Délai de rechute confirmé par vidéo-EEG
Délai: Jusqu'à la semaine 64
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Jusqu'à la semaine 64
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 janvier 2016
Achèvement primaire (Réel)
6 septembre 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
6 septembre 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 septembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 septembre 2015
Première publication (Estimation)
16 septembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 septembre 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 août 2018
Dernière vérification
1 août 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- INS011-15-054
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .