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Solución oral de cannabidiol para el tratamiento de espasmos infantiles refractarios

21 de agosto de 2018 actualizado por: INSYS Therapeutics Inc

Un estudio de fase 2 para evaluar la eficacia y seguridad de la solución oral de cannabidiol para el tratamiento de espasmos infantiles refractarios

Los espasmos infantiles (IS) es un diagnóstico descrito como una forma bastante rara y terrible de epilepsia que generalmente afecta a los niños en el primer año de vida. Existe una gran necesidad de terapias seguras y eficaces en el tratamiento de la IS. Esta necesidad es aún más importante para los bebés y niños pequeños que todavía están enfermos después de haber sido tratados con medicamentos que ya están disponibles.

Este es un estudio multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de la solución oral de cannabidiol (CBD) en el tratamiento de niños de 6 meses a 36 meses con diagnóstico de espasmos infantiles que no han respondido a las terapias de primera línea.

Se espera que la duración general del estudio sea de 64 semanas para aquellos sujetos que respondan al tratamiento con CBD. La duración máxima posible del estudio para cada paciente es de aproximadamente 64 semanas; sin embargo, se considerará que un sujeto ha completado el estudio después de 58 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Una enmienda al protocolo en mayo de 2016 creó dos partes para este ensayo: la Parte A (el período de tratamiento extendido) y la Parte B (el período de tratamiento de seguridad), cuyos objetivos son los siguientes:

Parte primaria A: evaluar la eficacia de la solución oral de cannabidiol en el tratamiento de los espasmos infantiles refractarios (IS).

Secundario:

Parte A:

  • Evaluar la seguridad de la solución oral de cannabidiol en el tratamiento de los espasmos infantiles refractarios.

Parte B:

  • Evaluar la seguridad a largo plazo de la solución oral de cannabidiol como tratamiento complementario para sujetos con espasmos infantiles (IS)
  • Establecer la eficacia continua de la solución oral de cannabidiol para mantener el control de las convulsiones en sujetos con IS
  • Evaluar el estado global de los sujetos que toman la solución oral de cannabidiol durante un período prolongado determinado por varias evaluaciones cualitativas.
  • Para controlar los cambios en los niveles plasmáticos de la solución oral de cannabidiol durante el tratamiento a largo plazo de sujetos con IS

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

9

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Beaumont Health System

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 3 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cumple con los criterios de calificación especificados en el protocolo, incluidos los espasmos infantiles
  • Los padres/cuidadores comprenden completamente y firman el formulario de consentimiento informado, entienden todos los procedimientos del estudio y pueden comunicarse satisfactoriamente con el investigador y el coordinador del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Historial o uso actual de medicamentos de venta libre, suplementos dietéticos o medicamentos fuera de los parámetros especificados en el protocolo

  • Signos, síntomas o antecedentes de cualquier condición que, por protocolo o a juicio del investigador, pueda comprometer:

    1. la seguridad o el bienestar del participante o del personal del estudio
    2. el analisis de resultados

  • Durante los Períodos de tratamiento y seguimiento de seguridad, los sujetos no deben recibir lo siguiente:

    1. cualquier cannabinoide (CBD, Δ9-tetrahidrocannabinol (THC), aceite de cáñamo, Realm Oil o marihuana)
    2. cualquier otro fármaco en investigación o dispositivo en investigación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Solución oral de cannabidiol: 20 o 40 mg/kg/día BID
La dosis de solución oral de cannabidiol comenzará en 20 mg/kg/día [10 mg/kg dos veces al día (BID)] y se ajustará en cualquier momento si el investigador considera que la seguridad o el bienestar del participante está en riesgo. , y se titulará hacia arriba o hacia abajo de acuerdo con los parámetros estipulados en el protocolo ya discreción del investigador después del día 14 para mejorar la eficacia. La dosis no excederá los 40 mg/kg/día.
Droga: Solución oral de cannabidiol
20 o 40 mg/kg/día BID

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: Porcentaje de participantes que se consideran respondedores completos en el día 14
Periodo de tiempo: Día 14
La respuesta completa se definió como la resolución completa de los espasmos y la hipsarritmia (si estaban presentes al inicio del estudio) confirmada por videoelectroencefalograma (EEG) el día 14.
Día 14
Parte B: Porcentaje de participantes que experimentaron eventos adversos (EA), EA emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 64
Hasta la semana 64

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: Porcentaje de participantes con ausencia de espasmos infantiles en el día 14
Periodo de tiempo: Día 14
Día 14
Parte A: Porcentaje de participantes con ausencia de hipsarritmia en el día 14
Periodo de tiempo: Día 14
Día 14
Parte A: Reducción mediana en la carga de convulsiones Comparando el video-EEG al inicio con el video-EEG repetido en el día 14
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14
Línea de base, día 14
Parte A: Impresión de los padres sobre la eficacia y la tolerabilidad del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Visita 3 (Día 14), Visita 4 (Semana 4), Visita 5 (Semana 8), Visita 6 (Semana 10) y fin del estudio.
La impresión de los padres sobre la eficacia y la tolerabilidad, medida por la escala de mejora global de impresión clínica global (CGI-I), se resumió por visita y estado de respuesta (completa/parcial y sin respuesta) en la visita 3 (día 14), visita 4 ( Semana 4), Visita 5 (Semana 8), Visita 6 (Semana 10) y fin del estudio. El CGI-I también se analizó en una escala continua, así: 1 = Mucho mejor, 2 = Mucho mejor, 3 = Mínimamente mejorado, 4 = Sin cambios, 5 = Mínimamente peor, 6 = Mucho peor y 7 = Muy mucho peor
Visita 3 (Día 14), Visita 4 (Semana 4), Visita 5 (Semana 8), Visita 6 (Semana 10) y fin del estudio.
Parte A: Porcentaje de participantes con una respuesta parcial al tratamiento
Periodo de tiempo: Día 14
La respuesta parcial se definió como un cambio sustancial en el EEG de fondo o una reducción de los espasmos en el video EEG obtenido el día 14.
Día 14
Parte A: Porcentaje de respondedores completos con recaída
Periodo de tiempo: Día 14
La respuesta completa se definió como la resolución completa de los espasmos y la hipsarritmia (si estaban presentes al inicio) confirmada por video-EEG en el día 14.
Día 14
Parte A: tiempo para completar la recaída del respondedor
Periodo de tiempo: Día 14
La respuesta completa se definió como la resolución completa de los espasmos y la hipsarritmia (si estaban presentes al inicio) confirmada por video-EEG en el día 14.
Día 14
Parte B: Impresión de los padres sobre la eficacia y la tolerabilidad del fármaco del estudio según lo medido por el cambio en la evaluación de la impresión clínica global de mejora (CGI-I), respuestas en cada visita a lo largo de la Parte B
Periodo de tiempo: Hasta la semana 64
Hasta la semana 64
Parte B: Impresión del investigador sobre la eficacia y la tolerabilidad del fármaco del estudio según lo medido por el cambio en las respuestas CGI-I en cada visita a lo largo de la Parte B
Periodo de tiempo: Hasta la semana 64
Hasta la semana 64
Parte B: Reducción mediana en la carga de convulsiones Comparando los diarios de convulsiones a lo largo de la Parte B.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 64
Hasta la semana 64
Parte B: Porcentaje de participantes que tienen una recaída de espasmos según el video-EEG
Periodo de tiempo: Hasta la semana 64
Hasta la semana 64
Parte B: tiempo hasta la recaída según lo confirmado por video-EEG
Periodo de tiempo: Hasta la semana 64
Hasta la semana 64

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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INSYS Therapeutics Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de enero de 2016

Finalización primaria (Actual)

6 de septiembre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

6 de septiembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de septiembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de septiembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de septiembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2018

Última verificación

1 de agosto de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • INS011-15-054

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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