면역글로불린 M(IgM) 관련 원발성(AL) 아밀로이드증에 대한 Idelalisib

포함 기준:

3.1.1 혈청 면역고정 전기영동에서 확인된 IgM 파라단백질 또는 골수 또는 림프절 생검에서 경쇄 제한 CD20+ 림프형질세포 집단(H&E/면역조직화학 또는 유세포 분석으로 확인) 또는 양성 골수 분화 1차 반응 유전자 88(MYD88-L265P) 또는 CXCR4WHIM 돌연변이( CXCR4 돌연변이 - 제출된 샘플에 대한 사마귀, 저감마글로불린혈증, 감염, 골수정맥)

3.1.2 생검으로 입증된 재발 또는 불응성 AL 아밀로이드증

3.1.3 연령 ≥ 18세

3.1.4 Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 <2(부록 A 참조)

3.1.5 혈청 유리 경쇄(FLC) >30 mg/L 또는 정량화 가능한 IgM paraprotein >0.5 g/L 간의 차이

3.1.6 참가자는 아래에 정의된 대로 정상적인 장기 및 골수 기능을 가지고 있어야 합니다.

• 절대 호중구 수 > 1,000/mm3
• 혈소판 > 50,000/mm3

3.1.7 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력.

제외 기준:

3.2.1 이델라리시브를 사용한 이전 치료

3.2.2 사구체여과율(GFR) <15 ml/min

3.2.3 B형 나트륨 이뇨 펩티드(BNP) >100 pg/mL 및 트로포닌-I >0.1 ng/mL에 의해 결정된 심장 바이오마커 III기 질환(Girnius 2014)

3.2.4 알라닌-아미노전이효소(ALT)/아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 값 > 정상 상한치의 2.5배, 빌리루빈 > 정상 상한치(ULN) 1.5

3.2.5 중추신경계(CNS) 악성종양 또는 기타 활동성 악성종양

3.2.6 수유부 또는 임산부

3.2.7 연구 치료 시작 전 4주 이내에 다른 연구 약물에 노출

3.2.8 조사관이 결정한 지속적인 알코올 또는 약물 중독

3.2.9 지난 28일 이내의 아밀로이드 지시 요법

3.2.10 인체 면역결핍 바이러스(HIV), 활동성 B형 간염 바이러스(HBV)(양성 B형 간염 중합효소 연쇄 반응 분석(PCR) 또는 B형 간염 표면 항원으로 평가) 및/또는 C형 간염 바이러스(HCV) 감염 병력

3.2.11 골수 세포유전학 또는 FISH(Fluorescence in situ hybridization)에 의해 확인된 t(11,14) 전좌

3.2.12 알려진 용해성 뼈 병변

3.2.13 양성 세포비대증 바이러스(CMV) 중합효소 연쇄 반응(PCR)

3.2.14 이전에 치료받지 않은 AL 아밀로이드증(새로 진단됨)

3.2.15 프로토콜을 따르지 않거나 준수할 수 없음