Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Иделалисиб при первичном (AL) амилоидозе, ассоциированном с иммуноглобулином M (IgM)

23 августа 2017 г. обновлено: John Mark Sloan

Изучение ингибитора фосфатидилинозитол-3-киназы (PI3K) иделалисиба (GS-1101) при IgM-ассоциированном AL-амилоиде

Исследователи планируют включить в это клиническое исследование II фазы 15 участников с рецидивирующим или рефрактерным IgM-ассоциированным AL-амилоидозом. Иделалисиб будет приниматься самостоятельно перорально в дозе 100 мг два раза в день (может быть увеличена до 150 мг (одна таблетка) два раза в день через 3 месяца по усмотрению исследователя). Участников будут лечить до прогрессирования заболевания, неприемлемой токсичности или решения отказаться от участия в исследовании. Оценки заболевания будут проводиться каждые три месяца до прогрессирования заболевания.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование включает использование иделалисиба для лечения ранее леченных пациентов с IgM-ассоциированным AL-амилоидозом в Бостонском медицинском центре. Бостонский медицинский центр признан во всем мире лидером в области исследований амилоидоза и ухода за пациентами благодаря деятельности многопрофильного амилоидного центра Бостонского университета. Проблемная клетка в большинстве форм AL-амилоидоза имеет сходство с множественной миеломой. Однако в небольшой подгруппе пациентов с AL-амилоидозом с парапротеином IgM клетки чаще связаны с лимфоплазмоцитарной лимфомой или макроглобулинемией Вальденстрема. Поскольку клональный кластер дифференцировочного антигена 20 (CD20) + лимфоплазмоцитарные клетки обычно ответственны за парапротеины IgM, парадигмы лечения, основанные на макроглобулинемии Вальденстрема (WM), могут быть более подходящими, чем стратегии, основанные на миеломе. Было показано, что иделалисиб активен и хорошо переносится пациентами с рецидивирующей/рефрактерной неходжкинской лимфомой, включая хроническую лимфоцитарную лимфому и лимфоплазмоцитарную лимфому с макроглобулинемией Вальденстрема (МВ) или без нее. Профиль побочных эффектов иделалисиба хорошо сочетается с известной предрасположенностью к токсичности у больных амилоидозом.

Исследователи планируют включить в это клиническое исследование фазы II 15 участников с IgM-ассоциированным AL-амилоидозом. Иделалисиб будет приниматься самостоятельно перорально в дозе 100 мг (1 таблетка) два раза в день (может быть увеличена до 150 мг (одна таблетка) два раза в день через 3 месяца по усмотрению исследователя). Участников будут лечить до прогрессирования заболевания, неприемлемой токсичности или решения отказаться от участия в исследовании. Оценки заболевания будут проводиться каждые три месяца до прогрессирования заболевания.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

3.1.1 Парапротеин IgM, идентифицированный при электрофорезе с иммунофиксацией сыворотки ИЛИ CD20+-лимфоплазмоцитарная популяция с ограниченными легкими цепями при биопсии костного мозга или лимфатического узла (идентифицированная с помощью H&E/иммуногистохимии или проточной цитометрии) ИЛИ положительный ген первичного ответа миелоидной дифференцировки 88 (MYD88-L265P) ИЛИ мутация CXCR4WHIM ( Мутация CXCR4 - бородавки, гипогаммаглобулинемия, инфекции, миелокатексис) в представленных образцах

3.1.2 Подтвержденный биопсией рецидивирующий или рефрактерный AL-амилоидоз

3.1.3 Возраст ≥ 18 лет

3.1.4 Статус эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) <2 (см. Приложение A).

3.1.5 Разница между свободными легкими цепями (FLC) в сыворотке >30 мг/л или поддающимся количественному определению парапротеином IgM >0,5 г/л

3.1.6 Участники должны иметь нормальную функцию органов и костного мозга, как определено ниже:

  • Абсолютное количество нейтрофилов > 1000/мм3
  • Тромбоциты > 50 000/мм3

3.1.7 Способность понимать и готовность подписать письменный документ информированного согласия.

Критерий исключения:

3.2.1 Предшествующее лечение иделалисибом

3.2.2 Скорость клубочковой фильтрации (СКФ) <15 мл/мин

3.2.3 Сердечный биомаркер Стадия III заболевания, определяемая натрийуретическим пептидом типа B (BNP) > 100 пг/мл и тропонином-I > 0,1 нг/мл (Girnius 2014)

3.2.4 Значения аланин-аминотрансферазы (АЛТ)/аспартатаминотрансферазы (АСТ) >2,5x верхней границы нормы, билирубина >1,5 верхней границы нормы (ВГН)

3.2.5 Злокачественное новообразование центральной нервной системы (ЦНС) или другое активное злокачественное новообразование

3.2.6 Кормящие или беременные женщины

3.2.7 Воздействие другого исследуемого препарата в течение 4 недель до начала исследуемого лечения

3.2.8 Постоянная алкогольная или наркотическая зависимость, установленная следователем

3.2.9 Терапия, направленная на амилоиды, в течение последних 28 дней

3.2.10 Наличие в анамнезе вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), активного вируса гепатита В (ВГВ) (по результатам анализа полимеразной цепной реакции гепатита В (ПЦР) или поверхностного антигена гепатита В) и/или вируса гепатита С (ВГС)

3.2.11 Транслокация t(11,14), идентифицированная с помощью цитогенетики костного мозга или с помощью флуоресцентной гибридизации in situ (FISH)

3.2.12 Известные литические поражения костей

3.2.13 Положительный вирус цитомегалии (ЦМВ) Полимеразная цепная реакция (ПЦР)

3.2.14 Ранее не леченный AL-амилоидоз (вновь диагностированный)

3.2.15 Нежелание или неспособность соблюдать протокол

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Иделалисиб
Иделалисиб 100 мг 2 раза в сутки с возможным повышением дозы через 3 месяца до 150 мг 2 раза в сутки по усмотрению исследователя.
Лекарство: Иделалисиб
Иделалисиб ежедневно до неприемлемой токсичности или прогрессирования заболевания.
Другие имена:
  • ГС-1101

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий ответ
Временное ограничение: 3 месяца
Оценить гематологический ответ в соответствии со стандартными критериями
3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживаемость без прогрессирования
Временное ограничение: 1 год
Оцените время до прогресса
1 год
Реакция органов
Временное ограничение: 3 месяца
Количество пациентов с органным ответом по стандартным критериям AL-амилоидоза.
3 месяца
Оценить безопасность и переносимость агента
Временное ограничение: 3 месяца
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке с помощью общих критериев токсичности для побочных эффектов (CTCAE) v4.0
3 месяца
Качество жизни
Временное ограничение: 3 месяца
Оцените качество жизни в соответствии с инструментом функциональной оценки подшкалы лимфомы терапии рака (FACT-Lym).
3 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

John Mark Sloan

Соавторы

Gilead Sciences

Следователи

  • Главный следователь: John "Mark" Sloan, MD, Boston Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 марта 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 марта 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 сентября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 октября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

29 октября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 сентября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 августа 2017 г.

Последняя проверка

1 августа 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • H-34318

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться