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Idelalisib bei Immunglobulin M (IgM)-assoziierter primärer (AL) Amyloidose

23. August 2017 aktualisiert von: John Mark Sloan

Studie des Phosphatidylinositol-3-kinase (PI3K)-Inhibitors, Idelalisib (GS-1101), bei IgM-assoziiertem AL-Amyloid

Die Prüfärzte erwarten, 15 Teilnehmer mit rezidivierter oder refraktärer IgM-assoziierter AL-Amyloidose in diese klinische Phase-II-Studie aufzunehmen. Idelalisib wird selbst oral in einer Dosis von 100 mg zweimal täglich verabreicht (kann nach 3 Monaten nach Ermessen des Prüfarztes auf 150 mg (eine Tablette) zweimal täglich erhöht werden). Die Teilnehmer werden bis zum Fortschreiten der Krankheit, einer inakzeptablen Toxizität oder der Entscheidung, aus der Studie auszuscheiden, behandelt. Die Beurteilung der Krankheit wird alle drei Monate bis zum Fortschreiten der Krankheit durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie umfasst die Verwendung von Idelalisib zur Behandlung von zuvor behandelten Patienten mit IgM-assoziierter AL-Amyloidose am Boston Medical Center. Das Boston Medical Center ist durch die Aktivitäten des multidisziplinären Amyloid Center an der Boston University international als führend in der Amyloidose-Forschung und Patientenversorgung anerkannt. Die problematische Zelle bei den meisten Formen der AL-Amyloidose weist Ähnlichkeiten mit dem multiplen Myelom auf. Bei der kleinen Untergruppe von AL-Amyloidose-Patienten mit einem IgM-Paraprotein sind die Zellen jedoch eher mit lymphoplasmatischem Lymphom oder Waldenstrom-Makroglobulinämie verwandt. Da klonale Cluster des Differenzierungsantigens 20 (CD20) + lymphoplasmatische Zellen normalerweise für IgM-Paraproteine ​​verantwortlich sind, können Behandlungsparadigmen auf der Grundlage von Waldenströms Makroglobulinämie (WM) geeigneter sein als Strategien auf Myelombasis. Idelalisib hat sich bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Non-Hodgkin-Lymphom, einschließlich chronischem lymphatischem Lymphom, und lymphoplasmatischem Lymphom mit oder ohne Waldenström-Makroglobulinämie (MW) als wirksam und gut verträglich erwiesen. Das Nebenwirkungsprofil von Idelalisib fügt sich gut in die bekannte Veranlagung zur Toxizität von Amyloidosepatienten ein.

Die Prüfärzte erwarten, 15 Teilnehmer mit IgM-assoziierter AL-Amyloidose in diese klinische Phase-II-Studie aufzunehmen. Idelalisib wird oral in einer Dosis von 100 mg (1 Tablette) zweimal täglich selbst verabreicht (kann nach 3 Monaten nach Ermessen des Prüfarztes auf 150 mg (eine Tablette) zweimal täglich gesteigert werden). Die Teilnehmer werden bis zum Fortschreiten der Krankheit, einer inakzeptablen Toxizität oder der Entscheidung, aus der Studie auszuscheiden, behandelt. Die Beurteilung der Krankheit wird alle drei Monate bis zum Fortschreiten der Krankheit durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

3.1.1 IgM-Paraprotein identifiziert durch Serum-Immunfixationselektrophorese ODER CD20+-Lymphoplasmazyten-Population mit eingeschränkter Leichtkette bei Biopsie des Knochenmarks oder Lymphknotens (identifiziert durch H&E/Immunhistochemie oder Durchflusszytometrie) ODER positives myeloides Differenzierungsprimärantwortgen 88 (MYD88-L265P) ODER CXCR4WHIM-Mutation ( CXCR4-Mutation – Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen, Myelokathexie) auf eingereichten Proben

3.1.2 Durch Biopsie nachgewiesene rezidivierende oder refraktäre AL-Amyloidose

3.1.3 Alter ≥ 18 Jahre

3.1.4 Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) <2 (siehe Anhang A.)

3.1.5 Differenz zwischen freien Leichtketten (FLC) im Serum von > 30 mg/l oder quantifizierbarem IgM-Paraprotein > 0,5 g/l

3.1.6 Die Teilnehmer müssen eine normale Organ- und Markfunktion haben, wie unten definiert:

  • Absolute Neutrophilenzahl > 1.000/mm3
  • Blutplättchen > 50.000/mm3

3.1.7 Fähigkeit zu verstehen und die Bereitschaft, eine schriftliche Einverständniserklärung zu unterzeichnen.

Ausschlusskriterien:

3.2.1 Frühere Behandlung mit Idelalisib

3.2.2 Glomeruläre Filtrationsrate (GFR) < 15 ml/min

3.2.3 Herz-Biomarker im Stadium III, bestimmt durch natriuretisches Peptid vom B-Typ (BNP) > 100 pg/ml und Troponin-I > 0,1 ng/ml (Girnius 2014)

3.2.4 Alanin-Aminotransferase (ALT)/Aspartat-Aminotransferase (AST)-Werte >2,5x Obergrenze des Normalwertes, Bilirubin >1,5x Obergrenze des Normalwertes (ULN)

3.2.5 Malignität des Zentralnervensystems (ZNS) oder andere aktive Malignität

3.2.6 Stillende oder schwangere Frauen

3.2.7 Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 4 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung

3.2.8 Anhaltende Alkohol- oder Drogenabhängigkeit, wie vom Ermittler festgestellt

3.2.9 Amyloid-gerichtete Therapie innerhalb der letzten 28 Tage

3.2.10 Vorgeschichte des Human Immunodeficiency Virus (HIV), des aktiven Hepatitis-B-Virus (HBV) (bewertet durch positiven Hepatitis-B-Polymerase-Kettenreaktionstest (PCR) oder Hepatitis-B-Oberflächenantigen) und/oder Infektion mit dem Hepatitis-C-Virus (HCV).

3.2.11 t(11,14)-Translokation identifiziert durch Knochenmark-Zytogenetik oder durch Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung (FISH)

3.2.12 Bekannte lytische Knochenläsionen

3.2.13 Positives Cytomegalie-Virus (CMV) Polymerase-Kettenreaktion (PCR)

3.2.14 Zuvor unbehandelte AL-Amyloidose (neu diagnostiziert)

3.2.15 Nicht bereit oder nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Idelalisib
Idelalisib 100 mg zweimal täglich mit möglicher Eskalation nach 3 Monaten auf 150 mg zweimal täglich nach Ermessen des Prüfarztes.
Arzneimittel: Idelalisib
Idelalisib täglich bis inakzeptable Toxizität oder Krankheitsprogression.
Andere Namen:
  • GS-1101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtantwort
Zeitfenster: 3 Monate
Beurteilen Sie das hämatologische Ansprechen nach Standardkriterien
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Progressionsfreies Überleben
Zeitfenster: 1 Jahr
Bewerten Sie die Zeit bis zur Progression
1 Jahr
Organantwort
Zeitfenster: 3 Monate
Anzahl der Patienten mit Organansprechen unter Verwendung von Standard-AL-Amyloidose-Kriterien.
3 Monate
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit des Mittels
Zeitfenster: 3 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß Common Toxicity Criteria for Adverse Effects (CTCAE) v4.0
3 Monate
Lebensqualität
Zeitfenster: 3 Monate
Bewerten Sie die Lebensqualität gemäß dem Bewertungstool Functional Assessment of Cancer Therapy Lymphoma Subscale (FACT-Lym).
3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

John Mark Sloan

Mitarbeiter

Gilead Sciences

Ermittler

  • Hauptermittler: John "Mark" Sloan, MD, Boston Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. März 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. September 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. September 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. August 2017

Zuletzt verifiziert

1. August 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H-34318

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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