Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Idelalizyb w pierwotnej amyloidozie związanej z immunoglobuliną M (IgM)

23 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: John Mark Sloan

Badanie inhibitora kinazy 3-fosfatydyloinozytolu (PI3K), idelalizybu (GS-1101), w amyloidzie AL związanym z IgM

Badacze spodziewają się włączyć 15 uczestników z nawrotową lub oporną na leczenie amyloidozą AL związaną z IgM do tego badania klinicznego II fazy. Idelalizyb będzie podawany samodzielnie doustnie w dawce 100 mg dwa razy na dobę (można ją zwiększyć do 150 mg (jedna tabletka) dwa razy na dobę po 3 miesiącach według uznania badacza). Uczestnicy będą leczeni do czasu progresji choroby, wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności lub decyzji o wycofaniu się z badania. Oceny choroby będą przeprowadzane co trzy miesiące, aż do progresji choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to obejmuje zastosowanie idelalizybu w leczeniu wcześniej leczonych pacjentów z amyloidozą AL związaną z IgM w Boston Medical Center. Boston Medical Center jest uznanym na całym świecie liderem w badaniach amyloidozy i opiece nad pacjentami dzięki działalności multidyscyplinarnego Centrum Amyloidu na Uniwersytecie Bostońskim. Problematyczna komórka w większości postaci amyloidozy AL jest podobna do szpiczaka mnogiego. Jednak w małej podgrupie pacjentów z amyloidozą AL z paraproteiną IgM komórki są bardziej typowo związane z chłoniakiem limfoplazmatycznym lub makroglobulinemią Waldenstroma. Ponieważ klaster klonalny antygenu różnicowania 20 (CD20) + limfoplazmocytów jest zwykle odpowiedzialny za paraproteiny IgM, paradygmaty leczenia oparte na makroglobulinemii Waldenstroma (WM) mogą być bardziej odpowiednie niż strategie oparte na szpiczaku. Wykazano, że idelalizyb jest aktywny i dobrze tolerowany przez pacjentów z nawracającym/opornym na leczenie chłoniakiem nieziarniczym, w tym z przewlekłym chłoniakiem z limfocytów i chłoniakiem limfoplazmatycznym z lub bez makroglobulinemii Waldenströma (WM). Profil działań niepożądanych idelalizybu dobrze współgra ze znaną predyspozycją do toksyczności u pacjentów z amyloidozą.

Badacze spodziewają się włączyć 15 uczestników z amyloidozą AL związaną z IgM do tego badania klinicznego II fazy. Idelalizyb będzie do samodzielnego podawania doustnego w dawce 100 mg (1 tabletka) dwa razy na dobę (po 3 miesiącach, według uznania badacza, dawka może zostać zwiększona do 150 mg (jedna tabletka) dwa razy na dobę). Uczestnicy będą leczeni do czasu progresji choroby, wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności lub decyzji o wycofaniu się z badania. Oceny choroby będą przeprowadzane co trzy miesiące, aż do progresji choroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

3.1.1 Paraproteina IgM zidentyfikowana na podstawie elektroforezy immunofiksacji surowicy LUB populacja limfoplazmocytów CD20+ z ograniczonym łańcuchem lekkim w biopsji szpiku kostnego lub węzła chłonnego (zidentyfikowana za pomocą H&E/immunohistochemii lub cytometrii przepływowej) LUB dodatni gen pierwotnej odpowiedzi na różnicowanie szpiku mieloidalnego 88 (MYD88-L265P) LUB mutacja CXCR4WHIM ( Mutacja CXCR4 – brodawki, hipogammaglobulinemia, infekcje, mielokateksja) na dostarczonych próbkach

3.1.2 Nawrotowa lub oporna na leczenie amyloidoza AL potwierdzona biopsją

3.1.3 Wiek ≥ 18 lat

3.1.4 Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) <2 (patrz Załącznik A.)

3.1.5 Różnica między wolnymi łańcuchami lekkimi w surowicy (FLC) >30 mg/l lub oznaczalną paraproteiną IgM >0,5 g/l

3.1.6 Uczestnicy muszą mieć prawidłową czynność narządów i szpiku, jak zdefiniowano poniżej:

  • Bezwzględna liczba neutrofili > 1000/mm3
  • Płytki krwi > 50 000/mm3

3.1.7 Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

3.2.1 Wcześniejsze leczenie idelalizybem

3.2.2 Szybkość filtracji kłębuszkowej (GFR) <15 ml/min

3.2.3 Biomarker sercowy Stopień III choroby określony na podstawie peptydu natriuretycznego typu B (BNP) >100 pg/ml i troponiny-I >0,1 ng/ml (Girnius 2014)

3.2.4 wartości aminotransferazy alaninowej (ALT)/aminotransferazy asparaginianowej (AST) >2,5x górna granica normy, bilirubina >1,5 górna granica normy (GGN)

3.2.5 Nowotwór ośrodkowego układu nerwowego (OUN) lub inny aktywny nowotwór złośliwy

3.2.6 Kobiety karmiące lub w ciąży

3.2.7 Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badanego leczenia

3.2.8 Trwałe uzależnienie od alkoholu lub narkotyków, określone przez badacza

3.2.9 Terapia ukierunkowana na amyloid w ciągu ostatnich 28 dni

3.2.10 Historia zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), aktywnym wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) (oceniana na podstawie pozytywnego wyniku reakcji łańcuchowej polimerazy wirusa zapalenia wątroby typu B (PCR) lub antygenem powierzchniowym wirusa zapalenia wątroby typu B) i/lub zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV)

3.2.11 Translokacja t(11,14) zidentyfikowana w cytogenetyce szpiku kostnego lub metodą fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH)

3.2.12 Znane lityczne zmiany kostne

3.2.13 Pozytywny wirus cytomegalii (CMV) Reakcja łańcuchowa polimerazy (PCR)

3.2.14 Wcześniej nieleczona amyloidoza AL (nowo rozpoznana)

3.2.15 Nie chcą lub nie mogą zastosować się do protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Idelalizyb
Idelalizyb 100 mg dwa razy na dobę z możliwością zwiększenia dawki po 3 miesiącach do 150 mg dwa razy na dobę według uznania badacza.
Lek: Idelalizyb
Idelalizyb codziennie do czasu wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności lub progresji choroby.
Inne nazwy:
  • GS-1101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna odpowiedź
Ramy czasowe: 3 miesiące
Oceń odpowiedź hematologiczną zgodnie ze standardowymi kryteriami
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie bez progresji
Ramy czasowe: 1 rok
Oceń czas do progresji
1 rok
Odpowiedź narządu
Ramy czasowe: 3 miesiące
Liczba pacjentów z odpowiedzią narządową przy użyciu standardowych kryteriów amyloidozy AL.
3 miesiące
Oceń bezpieczeństwo i tolerancję agenta
Ramy czasowe: 3 miesiące
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, ocenionymi na podstawie wspólnych kryteriów toksyczności dla działań niepożądanych (CTCAE) wer. 4.0
3 miesiące
Jakość życia
Ramy czasowe: 3 miesiące
Oceń jakość życia zgodnie z narzędziem do oceny funkcjonalnej oceny terapii raka chłoniaka (FACT-Lym)
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

John Mark Sloan

Współpracownicy

Gilead Sciences

Śledczy

  • Główny śledczy: John "Mark" Sloan, MD, Boston Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 marca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 października 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 września 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H-34318

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj