Idelalisib 用于免疫球蛋白 M (IgM) 相关的原发性 (AL) 淀粉样变性

纳入标准：

3.1.1 血清免疫固定电泳鉴定出 IgM 副蛋白或骨髓或淋巴结活检鉴定出轻链限制性 CD20+ 淋巴浆细胞群（通过 H&E/免疫组织化学或流式细胞术鉴定）或阳性髓系分化主要反应基因 88 (MYD88-L265P) 或 CXCR4WHIM 突变 ( CXCR4 突变 - 提交样本上的疣、低丙种球蛋白血症、感染、脊髓灰质炎）

3.1.2 经活检证实的复发性或难治性 AL 淀粉样变性

3.1.3 年龄≥18 岁

3.1.4 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 <2（见附录 A）

3.1.5 >30 mg/L 的血清游离轻链 (FLC) 或 >0.5 g/L 的可量化 IgM 副蛋白之间的差异

3.1.6 参与者必须具有如下定义的正常器官和骨髓功能：

• 中性粒细胞绝对计数 > 1,000/mm3
• 血小板 > 50,000/mm3

3.1.7 能够理解并愿意签署书面知情同意书。

排除标准：

3.2.1 先前用 idelalisib 治疗

3.2.2 肾小球滤过率 (GFR) <15 毫升/分钟

3.2.3 由 B 型钠尿肽 (BNP) >100 pg/mL 和肌钙蛋白-I >0.1 ng/mL 确定的心脏生物标志物 III 期疾病 (Girnius 2014)

3.2.4 丙氨酸转氨酶 (ALT)/天冬氨酸转氨酶 (AST) 值 >2.5x 正常上限，胆红素 >1.5 正常上限 (ULN)

3.2.5 中枢神经系统（CNS）恶性肿瘤或其他活动性恶性肿瘤

3.2.6 哺乳期或孕妇

3.2.7 研究治疗开始前 4 周内接触另一种研究药物

3.2.8 由调查人员确定的持续酒精或药物成瘾

3.2.9 在过去 28 天内进行过淀粉样蛋白定向治疗

3.2.10 人类免疫缺陷病毒 (HIV)、活动性乙型肝炎病毒 (HBV)（通过阳性乙型肝炎聚合酶链反应测定 (PCR) 或乙型肝炎表面抗原评估）和/或丙型肝炎病毒 (HCV) 感染史

3.2.11 通过骨髓细胞遗传学或荧光原位杂交 (FISH) 鉴定的 t(11,14) 易位

3.2.12 已知的溶骨性病变

3.2.13 阳性巨细胞病毒 (CMV) 聚合酶链反应 (PCR)

3.2.14 以前未经治疗的 AL 淀粉样变性（新诊断）

3.2.15 不愿意或不能遵守协议