심장을 침범하는 -야생형 TTR의 진행에 대한 트랜스티레틴(TTR) 수준을 낮추는 안티센스 올리고뉴클레오티드의 효과

문서화된 SSA가 있는 모든 환자는 포함 대상으로 간주됩니다. SSA는 좌심실 벽 두께가 13mm 이상이고, 조절되지 않는 고혈압이 없고, 아밀로이드에 대한 생검이 양성이고, 면역화학 또는 질량 분석법에 의해 TTR에 대해서도 양성으로 염색되는 심초음파 소견으로 정의됩니다. SSA의 정의를 위해 유전자 검사는 돌연변이에 대해 음성이어야 합니다. 아밀로이드 유형의 식별은 심장 아밀로이드증 프로그램에서 관찰되는 모든 환자에 대한 치료의 표준이며 임상적으로 획득한 양성 생검의 존재는 연구 포함을 위한 요구 사항이 될 것입니다. 양성 생검은 심초음파 소견이 아밀로이드증의 전형인 경우 모든 기관에서 채취할 수 있습니다.

포함 기준:

1. 조사자의 의견에 따라 환자는 NYHA 클래스 측면에서 안정적인 상태에 있어야 합니다. 클래스 I-III 환자가 모집됩니다.
2. 50~90세
3. 남성 또는 비임신, 비수유 여성. 여성이 폐경 전이거나 폐경 전 여성과 남성 파트너인 경우, 그녀/그는 다음과 같은 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다: 콘돔, 경구/호르몬 피임, 자궁 내 장치, 격막 또는 금욕
4. 연구 치료 전에 얻을 수 있는 서면 동의서
5. 콩고 적색 염색 조직 표본에서 녹색 복굴절 물질의 편광 현미경에 의한 검출에 기초한 아밀로이드증의 조직화학적 진단
6. TTR 돌연변이 부재의 분자적 정의 또는 항 TTR 항체를 사용한 아밀로이드 피브릴의 면역조직화학적 염색 및 TTR 돌연변이에 대한 음성 유전자 검사.
7. 후속 조치를 위해 치료 센터로 돌아가려는 의지.
8. 자가 투여하거나 배우자가 매주 연구 약물을 피하 주사하도록 할 의향 및 능력.

제외 기준:

1. 심부전의 최적 치료를 달성하기 위해 스크리닝 시점에 이뇨제의 추가 조정이 필요하다고 연구자의 의견에 따라 환자. 2주 동안 안정되면 Class I-III 환자는 포함 대상이 됩니다.
2. NYHA 클래스 4 울혈성 심부전 환자.
3. 연구자의 의견에 따라 일련의 후속 조치(예: 경미한 중증도 이상의 대동맥 협착증, 불안정 관상 동맥 질환).
4. 이전 간 이식 또는 6개월 미만 내에 ​​예상되는 간 이식;
5. ALT 및/또는 AST ³ 2 x ULN 및/또는 알칼리 포스파타제 ³ 2 x UNL;
6. 예상 사구체 여과율(EGFR) < 50 ml/min;
7. 연구자의 의견에 따라 피험자를 연구 참여에 대해 허용할 수 없는 위험에 처하게 할 수 있는 기타 모든 실험실 값
8. 의료 기록 검토를 기반으로 약물 또는 의료 치료에 대한 순응도가 낮은 이력.
9. 연구 요법의 임의의 성분에 대한 과민증의 병력;
10. 연구 시작 전 4주 이내 또는 연구 동안 아밀로이드증에 대한 임의의 조사 약물의 사용.
11. 아밀로이드증 치료를 위한 타파미디스, 디플루니살, 독시사이클린 또는 TUDCA의 현재 사용.