(+) 프리드라이히 운동 실조증을 치료하기 위한 에피카테킨
2019년 11월 18일 업데이트: Ralitza Gavrilova
프리드라이히 실조증이 있는 피험자에서 (+)-에피카테킨의 안전성과 효능을 평가하는 공개 라벨 전향적 단일 센터 약물 연구 2상
이 24주 연구는 신경학적 장애인 프리드라이히 운동실조증 환자를 치료하는 데 있어 합성 생산(+) 에피카테킨의 안전성과 효과를 테스트할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- Frataxin 유전자 검사 및/또는 Frataxin 효소 분석으로 Friedreich 운동실조증(FA) 진단 확인
- 만 10세 이상 50세 미만
- 체중 25kg 이상
- 임상 징후/증상으로 입증되는 최소 하나의 영향을 받는 장기(심장 또는 신경) 시스템
- 질병 기간 ≤ 7년, 판코니빈혈 증상의 발병일 기준
- 심각한 알레르기 또는 사구체 여과율 <30 ml/min/m^2와 같은 가돌리늄 조영제에 대한 알려진 금기 사항이 없습니다.
- 심박 조율기 또는 자기 활성 금속 조각과 같은 비조영 MRI(자기 공명 영상) 평가에 대한 알려진 금기 사항이 없습니다.
가임기 여성은 다음을 준수해야 합니다.
- 연구 약물을 받기 전에 음성 임신 인간 융모막 성선 자극 호르몬 검사를 받으십시오.
- 연구 약물 투여 기간과 연구 완료 후 1개월 동안 피임법 사용에 동의합니다.
제외 기준:
- 진행성 심부전, 뉴욕심장협회(NYHA) 분류 척도-클래스 IV(진행성 심부전)
- 장기간 지속되는 고혈압, 가족성 심근병증과 같은 심근병증으로 이어질 수 있는 임상적으로 중요한 동반이환.
- 연구자의 의견에 따라 테스트 결과의 해석을 손상시킬 수 있는 임상적으로 중요한 동반이환.
- 연구 기간 동안 임신, 모유 수유 또는 임신 계획.
- 레가데노손에 금기인 환자, i. 이자형. 2도 또는 3도 방실(AV) 차단 또는 부비동 결절 기능 장애. 기준선 방문으로부터 삼십(30)일 이내에 연구 약물을 받았습니다.
- 기준선에서 혈소판감소증(<125 x 10^9/Liter) 또는 연장된 프로트롬빈 시간/부분 트롬보플라스틴 시간(PT/PTT).
- 심부전 또는 기타 상태로 인해 임상적으로 유의미한 저혈압(수축기 혈압 <90).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: (+)-에피카테킨
총 일일 복용량 75mg (+)-Epicatechin; 24주 동안 입으로 하루에 세 번 25mg 캡
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25mg (+)-Epicatechin 캡슐.
시작 용량 75mg 총 일일 용량(1일 3회 복용하는 25mg 캡 1개).
비반응자의 경우 12주째 용량을 1일 총 150mg으로 증량(25mg 캡슐 2개를 1일 3회 복용)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FARS(Friedreich Ataxia Rating Scale) 종합 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주
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FARS(Friedreich Ataxia Rating Scale)는 운동실조의 척도, 일상 생활 하위 척도의 활동 및 신경학적 하위 척도로 구성됩니다. 이 척도에는 최대 속도로 8m 걷기(8MW), 9홀 페그 테스트(9HPT), PATA 속도("PaTa" 발음을 반복하여 말하기 속도 평가) 및 저대비 문자 시력도 포함됩니다. FARS는 운동실조의 척도, 일상 생활 하위척도의 활동 및 신경학적 하위척도로 구성됩니다. 이 척도에는 최대 속도로 8m 걷기(8MW), 9홀 페그 테스트(9HPT), PATA 속도 및 저대비 문자 시력도 포함됩니다. 세 가지 하위 척도의 점수를 합산하여 0에서 159까지의 총점을 생성하며 점수가 높을수록 장애 수준이 높음을 나타냅니다. |
기준선, 24주
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심장 MRI에서 보이는 심실 비대 변화
기간: 기준선, 24주
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이완기 말의 좌심실(LV) 공동 치수 및 벽 두께에 의해 추정된 신체 표면적에 지수화된 좌심실 질량 및 좌심실(LV) 질량.
체표면적으로 지수화된 좌심실 질량의 정상 수치는 남성의 경우 49-115 gL/m2, 여성의 경우 43-95 g/m2인 것으로 밝혀졌습니다.
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기준선, 24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Ralitza H Gavrilova, MD, Mayo Clinic
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 12월 30일
연구 완료 (실제)
2018년 12월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 1월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 1월 18일
처음 게시됨 (추정)
2016년 1월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 12월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 11월 18일
마지막으로 확인됨
2019년 2월 1일
추가 정보
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