Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

(+) Epicatechin hoitaa Friedreichin ataksiaa

maanantai 18. marraskuuta 2019 päivittänyt: Ralitza Gavrilova

Vaihe II, avoin mahdollinen yhden keskuksen lääketutkimus, jossa arvioidaan (+)-epikatekiinin turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on Friedreichin ataksia

Tämä 24 viikkoa kestävä tutkimus testaa synteettisesti tuotetun (+) epikateekiinin turvallisuutta ja tehokkuutta hoidettaessa potilaita, joilla on Friedreichin ataksia, neurologinen sairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu Friedreichin ataksia (FA) diagnoosi Frataxin-geenitestillä ja/tai Frataxin-entsyymianalyysillä
  • Ikä 10-50 vuotta mukaan lukien
  • Paino 25 kiloa tai enemmän
  • Vähintään yksi vahingoittunut elin (sydän- tai neurologinen järjestelmä) kliinisillä merkeillä/oireilla
  • Taudin kesto ≤7 vuotta FA-oireiden alkamisajankohdan perusteella
  • Sillä ei ole tunnettuja vasta-aiheita gadoliniumvarjoaineelle, kuten vaikea allergia tai glomerulaarinen suodatusnopeus <30 ml/min/m^2.
  • Sillä ei ole tunnettuja vasta-aiheita ei-varjoainemagneettiseen resonanssikuvaukseen (MRI), kuten sydämentahdistimeen tai magneettisesti aktiivisiin metallifragmentteihin.

  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee:

    • Sinulla on negatiivinen raskauden ihmisen koriongonadotropiinitesti ennen tutkimuslääkkeen saamista.
    • Suostu käyttämään ehkäisyä tutkimuslääkkeen annostelun ajan sekä 1 kuukauden ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Pitkälle edennyt sydämen vajaatoiminta, New York Heart Associationin (NYHA) luokitusasteikko-luokka IV (edennyt sydämen vajaatoiminta)
  • Kliinisesti merkittävät rinnakkaissairaudet, jotka voivat myös johtaa kardiomyopatiaan, esimerkiksi pitkäaikainen verenpainetauti, familiaalinen kardiomyopatia.
  • Kliinisesti merkittävät rinnakkaissairaudet, jotka tutkijoiden mielestä vaarantavat testitulosten tulkinnan.
  • Raskaana oleva, imettävä tai raskautta suunnitteleva tutkimusajanjakson aikana.
  • Potilaat, joilla on vasta-aiheita regadenosonille, ts. e. toisen tai kolmannen asteen atrioventrikulaarinen (AV) katkos tai sinussolmukkeen toimintahäiriö. Hän on saanut tutkittavan lääkkeen kolmenkymmenen (30) päivän sisällä lähtötilanteesta.
  • Trombosytopenia (<125 x 10^9/litra) tai pidentynyt protrombiiniaika/osittainen tromboplastiiniaika (PT/PTT) lähtötilanteessa.
  • Kliinisesti merkittävä hypotensio (systolinen verenpaine <90), joka johtuu sydämen vajaatoiminnasta tai muista tiloista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: (+)-epikatekiini
Päivittäinen kokonaisannos 75 mg (+)-epikatekiini; 25 mg:n korkki kolme kertaa päivässä suun kautta 24 viikon ajan
Lääke: (+)-epikatekiini
25 mg (+)-epikatekiinikapselit. Aloitusannos 75 mg:n kokonaisvuorokausiannos (yksi 25 mg:n korkki kolme kertaa päivässä). Annoksen nostaminen 12 viikon kohdalla niille, jotka eivät reagoi 150 mg:n kokonaisvuorokausiannokseen (kaksi 25 mg:n kapselia kolme kertaa päivässä)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) -yhdistelmäpisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 24 viikkoa

Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) koostuu ataksiamittauksesta, jokapäiväisen elämän toiminnan ala-asteikosta ja neurologisesta ala-asteikosta. Tämä asteikko sisältää myös 8 metrin kävelyn maksiminopeudella (8 MW), 9-reikäisen tappitestin (9HPT), PATA-nopeuden (arvioi puhenopeuden lausumalla "PaTa" toistoja) ja matalakontrastisen kirjainten tarkkuuden.

FARS koostuu ataksiasta, jokapäiväisen elämän toiminnan ala-asteikosta ja neurologisesta ala-asteikosta. Tämä asteikko sisältää myös 8 metrin kävelyn maksiminopeudella (8MW), 9-reiän tappitestin (9HPT), PATA-nopeuden ja matalakontrastisen kirjainten tarkkuuden. Kolmen ala-asteikon pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemäärän saamiseksi välillä 0–159, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa vammaisuutta.
Lähtötilanne, 24 viikkoa
Muutos kammiohypertrofiassa, kuten sydämen magneettikuvauksessa näkyy
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 24 viikkoa
Vasemman kammion massa ja vasemman kammion (LV) massa indeksoituna kehon pinta-alaan arvioituna vasemman kammion (LV) onkalon mitan ja seinämän paksuuden perusteella diastolen lopussa. Kehon pinta-alaan indeksoidun LV-massan normaaliarvot ovat miehillä 49-115 g/m2 ja naisilla 43-95 g/m2.
Lähtötilanne, 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ralitza Gavrilova

Yhteistyökumppanit

Cardero Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Ralitza H Gavrilova, MD, Mayo Clinic

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. syyskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 30. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 30. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. tammikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. tammikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 21. tammikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 5. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. marraskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. helmikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 15-006845

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset (+)-epikatekiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Madagascar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa